A4250, een IBAT-remmer bij pediatrische cholestase
Een verkennend fase II-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van A4250 bij kinderen met cholestatische pruritus aan te tonen
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
De primaire doelstellingen van deze verkennende fase II-studie bij patiënten behandeld met A4250 wegens door cholestase veroorzaakte pruritus zijn:
- Beoordeel de veiligheid en verdraagbaarheid van A4250, eerst oraal toegediend als een enkele dosis en daarna gedurende een behandelingsperiode van vier weken, zoals bepaald door het optreden van tijdens de behandeling optredende SAE's
- Onderzoek veranderingen in de totale galzuren in het serum na een behandelingsperiode van vier weken
Secundaire veiligheidsdoelen omvatten beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van A4250, eerst oraal toegediend als een enkele dosis en vervolgens gedurende een behandelingsperiode van vier weken, zoals bepaald door het optreden van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en veranderingen in veiligheidsparameters, waaronder laboratoriumtests en vitale functies.
Secundaire werkzaamheidsdoelen zijn:
- Aantonen van de werkzaamheid van A4250, oraal toegediend gedurende een behandelingsperiode van vier weken, op variabelen in de leverbiochemie en op pruritusparameters
- Evalueer de farmacokinetische eigenschappen van A4250, eerst oraal toegediend als een enkele dosis en daarna na een behandelingsperiode van vier weken
- Evalueer veranderingen in VAS-jeukscore na een behandelingsperiode van vier weken
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Copenhagen, Denemarken
- Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Hannover, Duitsland
- Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
-
Tuebingen, Duitsland
- Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk
- Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
-
-
Orsay
-
Paris, Orsay, Frankrijk
- Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Stockholm, Zweden, 17176
- Henrik Arnell
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van pruritus als gevolg van chronische cholestase op basis van anamnese en oordeel van de onderzoeker. Dit omvat, maar is niet beperkt tot, patiënten met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC), het syndroom van Alagille (ALGS), biliaire atresie en scleroserende cholangitis
Uitsluitingscriteria:
- Elke aandoening die naar de mening van de onderzoeker een risico vormt voor de patiënt of een contra-indicatie vormt voor deelname aan en voltooiing van het onderzoek, of die de doelstellingen, uitvoering of evaluaties van het onderzoek zou kunnen verstoren
- Klinische of biochemische tekenen van gedecompenseerde leverziekte
- Lever transplantatie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: A4250 1
Dosis ik
|
A4250
|
|
Actieve vergelijker: A4250 2
Dosis 2
|
A4250
|
|
Actieve vergelijker: A4250 3
Dosis 3
|
A4250
|
|
Actieve vergelijker: A4250 4
Dosis 4
|
A4250
|
|
Actieve vergelijker: A4250 5
Dosis 5
|
A4250
|
|
Actieve vergelijker: A4250 6
Dosis 6
|
A4250
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
AE-evaluatie
Tijdsspanne: 4 weken
|
Tijdens de behandeling optredende SAE's Bijwerkingen
|
4 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Galzuur verandert
Tijdsspanne: 4 weken
|
Evaluatie van galzuren
|
4 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Ipsen Medical Director, Ipsen
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- A4250-003
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het geannoteerde casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van onderzoeksdeelnemers te beschermen. Eventuele verzoeken moeten worden ingediend bij www.vivli.org ter beoordeling door een onafhankelijke wetenschappelijke beoordelingsraad.
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD-toegangscriteria voor delen
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .