Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

A4250, en IBAT-hæmmer i pædiatrisk kolestase

6. marts 2024 opdateret af: Albireo

Et eksplorativt fase II-studie for at demonstrere sikkerheden og effektiviteten af ​​A4250 hos børn med kolestatisk kløe

Denne undersøgelse vil evaluere A4250 (IBATinhibitor) som en behandlingsmulighed hos pædiatriske patienter med kronisk kolestase med hovedvægt på sikkerhedsevaluering og på virkninger på kløe

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

De primære mål med denne fase II eksplorative undersøgelse af patienter behandlet med A4250 på grund af kolestase-induceret kløe er at:

  • Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af ​​A4250, oralt indgivet først som en enkelt dosis og derefter i løbet af en fire ugers behandlingsperiode, som bestemt af forekomsten af ​​behandlingsfremkaldte SAE'er
  • Udforsk ændringer i serum totale galdesyrer efter en fire ugers behandlingsperiode

Sekundære sikkerhedsmål omfatter vurdering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​A4250, indgivet oralt først som en enkelt dosis og derefter i løbet af en fire ugers behandlingsperiode, som bestemt af forekomsten af ​​behandlingsfremkaldte bivirkninger og ændringer i sikkerhedsparametre, herunder laboratorietest og vitale tegn

Sekundære effektivitetsmål er at:

  • Demonstrere effektiviteten af ​​A4250, oralt administreret i en fire ugers behandlingsperiode, på leverbiokemiske variabler og på kløeparametre
  • Evaluer de farmakokinetiske egenskaber af A4250 oralt administreret først som en enkelt dosis og derefter efter en fire ugers behandlingsperiode
  • Evaluer ændringer i VAS-kløe-score efter en fire ugers behandlingsperiode

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig
        • Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
    • Orsay
      • Paris, Orsay, Frankrig
        • Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, 17176
        • Henrik Arnell
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland
        • Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
      • Tuebingen, Tyskland
        • Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af pruritus på grund af kronisk kolestase baseret på historie og efterforskers vurdering. Dette vil omfatte, men vil ikke være begrænset til, patienter med progressiv familiær intrahepatisk kolestase (PFIC), Alagille syndrom (ALGS), biliær atresi og skleroserende kolangitis

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tilstand, der efter investigators mening udgør en risiko for patienten eller en kontraindikation for deltagelse og afslutning af undersøgelsen eller kan forstyrre undersøgelsens mål, adfærd eller evalueringer
  • Kliniske eller biokemiske tegn på dekompenseret leversygdom
  • Levertransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: A4250 1
Dosis I
Medicin: A4250
A4250
Aktiv komparator: A4250 2
Dosis 2
Medicin: A4250
A4250
Aktiv komparator: A4250 3
Dosis 3
Medicin: A4250
A4250
Aktiv komparator: A4250 4
Dosis 4
Medicin: A4250
A4250
Aktiv komparator: A4250 5
Dosis 5
Medicin: A4250
A4250
Aktiv komparator: A4250 6
Dosis 6
Medicin: A4250
A4250

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AE evaluering
Tidsramme: 4 uger
Behandlingsfremkaldte SAE'er Bivirkninger
4 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Galdesyreforandringer
Tidsramme: 4 uger
Evaluering af galdesyrer
4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Albireo

Efterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

17. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. december 2015

Først opslået (Anslået)

15. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A4250-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.

Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Eventuelle anmodninger skal sendes til www.vivli.org til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt bedømmelsesudvalg.

IPD-delingstidsramme

Hvor det er relevant, er data fra kvalificerede undersøgelser tilgængelige 6 måneder efter, at den undersøgte medicin og indikation er blevet godkendt i USA og EU, eller efter at det primære manuskript, der beskriver resultaterne, er blevet accepteret til offentliggørelse, alt efter hvad der er senere.

IPD-delingsadgangskriterier

Yderligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalificerede undersøgelser og proces for deling er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pædiatrisk kolestase

Kliniske forsøg med A4250

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner