Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A4250, inhibitor IBAT w cholestazie u dzieci

6 marca 2024 zaktualizowane przez: Albireo

Eksploracyjne badanie fazy II w celu wykazania bezpieczeństwa i skuteczności A4250 u dzieci ze świądem cholestatycznym

W tym badaniu zostanie oceniona A4250 (IBATinhibitor) jako opcja terapeutyczna u dzieci i młodzieży z przewlekłą cholestazą, ze szczególnym naciskiem na ocenę bezpieczeństwa i wpływ na świąd

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównymi celami tego eksploracyjnego badania fazy II u pacjentów leczonych A4250 z powodu świądu wywołanego cholestazą są:

  • Ocenić bezpieczeństwo i tolerancję A4250, podanego doustnie najpierw w pojedynczej dawce, a następnie podczas czterotygodniowego okresu leczenia, na podstawie występowania SAE związanych z leczeniem
  • Zbadaj zmiany w całkowitym stężeniu kwasów żółciowych w surowicy po czterotygodniowym okresie leczenia

Drugorzędowe cele bezpieczeństwa obejmują ocenę bezpieczeństwa i tolerancji A4250, podawanego doustnie najpierw w pojedynczej dawce, a następnie podczas czterotygodniowego okresu leczenia, na podstawie występowania AE związanych z leczeniem i zmian parametrów bezpieczeństwa, w tym badań laboratoryjnych i parametrów życiowych

Drugorzędne cele skuteczności to:

  • Wykazać skuteczność A4250, podawanego doustnie podczas czterotygodniowego okresu leczenia, na zmienne biochemiczne wątroby i parametry świądu
  • Ocena właściwości farmakokinetycznych A4250 podanego doustnie najpierw w pojedynczej dawce, a następnie po czterotygodniowym okresie leczenia
  • Ocenić zmiany w punktacji swędzenia VAS po czterotygodniowym okresie leczenia

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Department of Pediatric and Adolescent Medicine Rigshospitalet
  • Francja
      • Paris, Francja
        • Department of Pediatric Gastroenterology Hepatology-Nutrition, Necker-Enfants maladies hospital
    • Orsay
      • Paris, Orsay, Francja
        • Pediatric Hepatology and Liver Transplantation, University Hospitals of Paris-Sud
  • Niemcy
      • Hannover, Niemcy
        • Pediatric Gastroenterology and Hepatology, Pediatric Surgery, Hannover
      • Tuebingen, Niemcy
        • Gastroenterology/Hepatology, University Hospital for Children and Adolescents
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, 17176
        • Henrik Arnell
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie świądu spowodowanego przewlekłą cholestazą na podstawie wywiadu i oceny badacza. Dotyczy to między innymi pacjentów z postępującą rodzinną cholestazą wewnątrzwątrobową (PFIC), zespołem Alagille'a (ALGS), atrezją dróg żółciowych i stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy stan, który w opinii badacza stanowi zagrożenie dla pacjenta lub przeciwwskazanie do udziału i ukończenia badania lub może kolidować z celami, przebiegiem lub oceną badania
  • Kliniczne lub biochemiczne objawy niewyrównanej choroby wątroby
  • Przeszczep wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: A4250 1
Dawka I
Lek: A4250
A4250
Aktywny komparator: A4250 2
Dawka 2
Lek: A4250
A4250
Aktywny komparator: A4250 3
Dawka 3
Lek: A4250
A4250
Aktywny komparator: A4250 4
Dawka 4
Lek: A4250
A4250
Aktywny komparator: A4250 5
Dawka 5
Lek: A4250
A4250
Aktywny komparator: A4250 6
Dawka 6
Lek: A4250
A4250

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena AE
Ramy czasowe: 4 tyg
SAE pojawiające się podczas leczenia Zdarzenia niepożądane
4 tyg

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany kwasów żółciowych
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Ocena kwasów żółciowych
4 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Albireo

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

15 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A4250-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, formularza raportu przypadku z adnotacjami, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych.

Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Wszelkie prośby należy składać na stronie www.vivli.org do oceny przez niezależną naukową komisję odwoławczą.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W stosownych przypadkach dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego leku i wskazania w USA i UE lub po przyjęciu do publikacji pierwotnego manuskryptu opisującego wyniki, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych Ipsen, kwalifikujących się badań i procesu udostępniania można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na A4250

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj