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Lo studio PRONTO, uno studio globale di fase 2b su NEOD001 in soggetti precedentemente trattati con amiloidosi da catene leggere (AL) (PRONTO)

2 aprile 2019 aggiornato da: Prothena Biosciences Ltd.

Uno studio di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su NEOD001 in soggetti precedentemente trattati con amiloidosi da catene leggere (AL) con disfunzione cardiaca persistente

Questo è uno studio di efficacia e sicurezza globale, multicentrico, di fase 2b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a due bracci, a gruppi paralleli di NEOD001 come agente singolo somministrato per via endovenosa in adulti con amiloidosi AL che hanno avuto una risposta ematologica a precedente trattamento per la loro amiloidosi (ad es. chemioterapia, trapianto autologo di cellule staminali [ASCT]) e hanno una disfunzione cardiaca persistente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

129

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • The University of Queensland - Princess Alexandra Hospital (PAH)
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Eastern Health (Box Hill Hospital)
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universität Wien, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
  • Francia
      • Limoges, Francia, 87042
        • Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
      • Paris, Francia, 75013
        • Hopital Pitie-Salpetriere
      • Pierre-Benite Cedex, Francia, 69495
        • Hopitaux Lyon Sud
      • Rennes Cedex 2, Francia
        • CHU Rennes, Service de Medecine Interne
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
      • Patras, Grecia
        • University Hospital of Patras
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91120
        • Hadassah University Medical Center
  • Italia
      • Pavia, Italia, 27100
        • Policlinica San Matteo
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
        • Centre for Clinical Haematology
      • London, Regno Unito, NW3 2PF
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital
      • Southampton, Regno Unito
        • Southampton General Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Majadahonda, Spagna, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Cancer Institute (SCI)
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University Simon Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas; MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • University of Washington/Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin, Cancer Center - Froedtert Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥18 anni
  2. Diagnosi confermata di amiloidosi AL sistemica
  3. ≥1 precedente terapia per discrasia plasmacellulare sistemica con almeno una risposta ematologica parziale
  4. Coinvolgimento cardiaco
  5. NT-proBNP ≥650

Criteri di esclusione:

  1. Amiloidosi non AL
  2. Soddisfa la definizione di mieloma multiplo dell'International Myeloma Working Group (IMWG).
  3. NT-proBNP >5000
  4. Ha ricevuto chemioterapia diretta alle plasmacellule entro 6 mesi
  5. Trapianto di cellule staminali autologhe ricevuto (ASCT) entro 12 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Borsa salina
Sperimentale: NEOD001
Farmaco in studio somministrato IV ogni 28 giorni a 24 mg/kg
Droga: NEOD001
NEOD001 è un anticorpo monoclonale diretto contro aggregati di catene leggere solubili e insolubili

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con risposta cardiaca e non risposta
Lasso di tempo: Basale per 12 mesi di trattamento
Migliore risposta al peptide natriuretico pro-cervello N-terminale (NT-proBNP) (risposta o non risposta [stabile, progressione]) dal basale fino a 12 mesi di trattamento. La migliore risposta cardiaca, valutata dal solo NT-proBNP, è definita come la categoria più favorevole tra le risposte (ossia, diminuzione di NT-proBNP rispetto al basale di >30% e >300 ng/L), stabile (ossia, né risposta né progressione) e progressione (ossia, aumento di NT-proBNP rispetto al basale di >30% e >300 ng/L) in tutte le visite dopo la prima infusione del farmaco in studio fino e fino alla fine dello studio. I soggetti sono considerati non-responder fino a quando non viene ottenuta una risposta. La mancata risposta è definita come stabile o in progressione.
Basale per 12 mesi di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio PCS SF-36v2
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi di trattamento
Modifica nel questionario Short Form-36 (SF-36 versione 2) Physical Component Summary [PCS] Punteggio. I punteggi PCS vengono calcolati in base alle risposte a domande specifiche del modulo breve 36 (versione 2) utilizzando un metodo di punteggio ponderato. Più basso è il punteggio PCS maggiore è la disabilità, maggiore è il punteggio minore è la disabilità. Un punteggio di 50 è la media nella popolazione generale degli Stati Uniti e la deviazione standard è 10. Il minimo è 0 e il valore massimo è 100.
Dal basale a 12 mesi di trattamento
Distanza 6MWT
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi di trattamento
Variazione della distanza del test del cammino in 6 minuti (6MWT) (metri)
Dal basale a 12 mesi di trattamento
Numero di partecipanti con migliore risposta e non risposta renale
Lasso di tempo: Basale per 12 mesi di trattamento

Proteinuria e risposta stimata del tasso di filtrazione glomerulare (eGFR) (risposta o non risposta [stabile, progressione]) dal basale fino a 12 mesi di trattamento in soggetti con coinvolgimento renale. La migliore risposta renale, valutata dalla proteinuria, è definita come la categoria più favorevole tra le risposte (ossia, riduzione ≥30% rispetto al basale o <0,5 g/24 ore dopo il risultato basale se il soggetto non soddisfa i criteri per la progressione), stabile (ovvero, né risposta né progressione) e progressione (ovvero, riduzione ≥25% dell'eGFR rispetto al basale) in tutte le visite dopo la prima infusione del farmaco oggetto dello studio fino alla fine dello studio. I soggetti sono considerati non-responder fino a quando non viene ottenuta una risposta. Le valutazioni che si qualificano sia come risposta che come progressione vengono conteggiate come progressione.

La mancata risposta è definita come stabile o in progressione.
Basale per 12 mesi di trattamento
Punteggio totale NIS-LL
Lasso di tempo: Dal basale a 12 mesi di trattamento
Variazione del punteggio totale di compromissione della neuropatia-punteggio totale degli arti inferiori (NIS-LL) in soggetti con coinvolgimento dei nervi periferici. NIS-LL è un sistema di punteggio graduato da 0 punti a un massimo di 88 punti (l'assenza di tutte le attività motorie, sensoriali e riflesse negli arti inferiori). La scala è un additivo di tutti i deficit (64 punti potenziali per la forza muscolare, 8 punti per i riflessi e 16 punti per la funzione sensoriale) negli arti inferiori. Un punteggio di 0 è normale e un punteggio di 88 è danno totale.
Dal basale a 12 mesi di trattamento
Pendenza NT-proBNP
Lasso di tempo: Basale per 12 mesi di trattamento
Tasso di variazione di NT-proBNP (ng/L per infusione). Le stime dell'intercetta, della pendenza, dell'ES e dell'IC al 95% associato per ciascun gruppo di trattamento e i confronti delle differenze tra il gruppo NEOD001 e il gruppo placebo sono stimati utilizzando un modello lineare generale a effetti misti. Il modello adatta un'intercetta casuale e una pendenza per ogni soggetto e include effetti fissi per gruppo di trattamento, tempo, gruppo di trattamento per interazione temporale, fattori di stratificazione IWRS (risposta ematologica alla terapia di prima linea: CR/VGPR, PR e NT-proBNP <1800 ng/L, ≥1800 ng/L) e una struttura di covarianza non strutturata per modellare gli errori all'interno del soggetto. Il tempo è rappresentato in mesi come variabile continua e include tutti i punti temporali pianificati, inclusa la linea di base. Il valore p è associato alla visita per termine di interazione del gruppo di trattamento.
Basale per 12 mesi di trattamento
Migliore risposta epatica
Lasso di tempo: Basale per 12 mesi di trattamento
Risposta alla fosfatasi alcalina (risposta o non risposta [stabile, progressione]) dal basale fino a 12 mesi di trattamento in soggetti con coinvolgimento epatico
Basale per 12 mesi di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Prothena Biosciences Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 dicembre 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 dicembre 2015

Primo Inserito (Stima)

17 dicembre 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 aprile 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NEOD001-201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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