Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PRONTO, globalne badanie fazy 2b dotyczące NEOD001 u wcześniej leczonych osób z amyloidozą łańcuchów lekkich (AL) (PRONTO)

2 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Prothena Biosciences Ltd.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2b dotyczące NEOD001 u wcześniej leczonych pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich (AL), którzy mają trwałe zaburzenia czynności serca

Jest to globalne, wieloośrodkowe badanie fazy 2b, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, prowadzone w dwóch grupach równoległych, dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowania NEOD001 jako pojedynczego środka podawanego dożylnie osobom dorosłym z amyloidozą AL, u których wystąpiła odpowiedź hematologiczna na uprzednie leczenie amyloidozy (np. chemioterapia, autologiczny przeszczep komórek macierzystych [ASCT]) i uporczywa dysfunkcja serca.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

129

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • The University of Queensland - Princess Alexandra Hospital (PAH)
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Eastern Health (Box Hill Hospital)
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medizinische Universität Wien, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
  • Francja
      • Limoges, Francja, 87042
        • Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
      • Paris, Francja, 75013
        • Hopital Pitie-Salpetriere
      • Pierre-Benite Cedex, Francja, 69495
        • Hopitaux Lyon Sud
      • Rennes Cedex 2, Francja
        • CHU Rennes, Service de Medecine Interne
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
      • Patras, Grecja
        • University Hospital of Patras
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Majadahonda, Hiszpania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah University Medical Center
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12203
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Cancer Institute (SCI)
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University Simon Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas; MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • University of Washington/Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin, Cancer Center - Froedtert Hospital
  • Włochy
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Policlinica San Matteo
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Centre for Clinical Haematology
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2PF
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Southampton General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥18 lat
  2. Potwierdzone rozpoznanie układowej amyloidozy AL
  3. ≥1 wcześniejsza systemowa terapia dyskrazji komórek plazmatycznych z co najmniej częściową odpowiedzią hematologiczną
  4. Zajęcie serca
  5. NT-proBNP ≥650

Kryteria wyłączenia:

  1. Amyloidoza inna niż AL
  2. Spełnia definicję szpiczaka mnogiego przyjętą przez International Myeloma Working Group (IMWG).
  3. NT-proBNP >5000
  4. Otrzymał chemioterapię ukierunkowaną na komórki plazmatyczne w ciągu 6 miesięcy
  5. Otrzymał autologiczny przeszczep komórek macierzystych (ASCT) w ciągu 12 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Torba z solą fizjologiczną
Eksperymentalny: NEOD001
Badany lek podawany dożylnie co 28 dni w dawce 24 mg/kg
Lek: NEOD001
NEOD001 jest przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko rozpuszczalnym i nierozpuszczalnym agregatom łańcuchów lekkich

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z odpowiedzią serca i brakiem odpowiedzi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa przez 12 miesięcy leczenia
Najlepsza odpowiedź N-końcowego pro-mózgowego peptydu natriuretycznego (NT-proBNP) (odpowiedź lub brak odpowiedzi [stabilna, progresja]) od wartości początkowej do 12 miesięcy leczenia. Najlepsza odpowiedź serca, oceniana na podstawie samego NT-proBNP, jest zdefiniowana jako najkorzystniejsza kategoria spośród odpowiedzi (tj. progresja) i progresja (tj. wzrost NT-proBNP od wartości wyjściowej o >30% i >300 ng/l) podczas wszystkich wizyt po pierwszym wlewie badanego leku do końca badania. Osobników uważa się za niereagujących do czasu uzyskania odpowiedzi. Brak odpowiedzi definiuje się jako stabilny lub progresywny.
Wartość wyjściowa przez 12 miesięcy leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik SF-36v2 PCS
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy leczenia
Zmiana w kwestionariuszu Short Form-36 (SF-36 wersja 2) Wynik podsumowania komponentu fizycznego [PCS]. Wyniki PCS są obliczane na podstawie odpowiedzi na określone pytania kwestionariusza Short Form-36 (wersja 2) przy użyciu metody punktacji wagowej. Im niższy wynik PCS, tym większa niepełnosprawność, im wyższy wynik, tym mniejsza niepełnosprawność. Wynik 50 to średnia w ogólnej populacji Stanów Zjednoczonych, a odchylenie standardowe wynosi 10. Wartość minimalna to 0, a maksymalna to 100.
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy leczenia
Odległość 6MWT
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy leczenia
Zmiana w 6-minutowym teście marszu (6MWT) Dystans (metry)
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy leczenia
Liczba uczestników z najlepszą odpowiedzią nerkową i brakiem odpowiedzi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa przez 12 miesięcy leczenia

Białkomocz i szacowana odpowiedź wskaźnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) (odpowiedź lub brak odpowiedzi [stabilna, progresja]) od wartości początkowej do 12 miesięcy leczenia u pacjentów z zajęciem nerek. Najlepsza odpowiedź ze strony nerek, oceniana na podstawie białkomoczu, jest definiowana jako najkorzystniejsza spośród kategorii odpowiedzi (tj. spadek o ≥30% w stosunku do wartości początkowej lub wynik <0,5 g/24 godziny po wartości początkowej, jeśli pacjent nie spełnia kryteriów progresji), stabilna (tj. brak odpowiedzi ani progresja) oraz progresja (tj. spadek eGFR o ≥25% w stosunku do wartości wyjściowej) podczas wszystkich wizyt po pierwszym wlewie badanego leku do końca badania i do końca badania. Osobników uważa się za niereagujących do czasu uzyskania odpowiedzi. Oceny, które kwalifikują się zarówno jako odpowiedź, jak i progresja, są liczone jako progresja.

Brak odpowiedzi definiuje się jako stabilny lub progresywny.
Wartość wyjściowa przez 12 miesięcy leczenia
Łączny wynik NIS-LL
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 12 miesięcy leczenia
Zmiana wyniku całkowitego upośledzenia neuropatii kończyn dolnych (NIS-LL) u pacjentów z zajęciem nerwów obwodowych. NIS-LL to system punktacji stopniowany od 0 punktów do maksymalnie 88 punktów (brak wszelkiej aktywności ruchowej, czuciowej i odruchowej w kończynach dolnych). Skala jest sumą wszystkich deficytów (64 potencjalne punkty za siłę mięśniową, 8 punktów za refleks i 16 punktów za funkcje czuciowe) w kończynach dolnych. Wynik 0 jest normalny, a wynik 88 oznacza całkowite upośledzenie.
Wartość wyjściowa do 12 miesięcy leczenia
Nachylenie NT-proBNP
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa przez 12 miesięcy leczenia
Szybkość zmiany NT-proBNP (ng/l na infuzję). Oszacowania punktu przecięcia, nachylenia, SE i powiązanego 95% CI dla każdej leczonej grupy oraz porównania różnic między grupami NEOD001 i placebo oszacowano stosując ogólny liniowy model efektów mieszanych. Model pasuje do losowego punktu przecięcia i nachylenia dla każdego pacjenta i obejmuje stałe efekty dla grupy leczenia, czasu, interakcji grupy leczenia według czasu, czynników stratyfikacji IWRS (odpowiedź hematologiczna na terapię pierwszego rzutu: CR/VGPR, PR i NT-proBNP <1800 ng/l, ≥1800 ng/l) oraz nieustrukturyzowaną strukturę kowariancji do modelowania błędów wewnątrzobiektowych. Czas jest reprezentowany w miesiącach jako zmienna ciągła i obejmuje wszystkie zaplanowane punkty czasowe, w tym linię bazową. Wartość p jest związana z wizytą według terminu interakcji grupy leczenia.
Wartość wyjściowa przez 12 miesięcy leczenia
Najlepsza odpowiedź wątrobowa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa przez 12 miesięcy leczenia
Odpowiedź fosfatazy alkalicznej (odpowiedź lub brak odpowiedzi [stabilna, progresja]) od wartości początkowej do 12 miesięcy leczenia u pacjentów z zajęciem wątroby
Wartość wyjściowa przez 12 miesięcy leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prothena Biosciences Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 grudnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

17 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2019

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NEOD001-201

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AL Amyloidoza

Badania kliniczne na NEOD001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj