A PRONTO-tanulmány, a NEOD001 globális 2b. fázisú vizsgálata, korábban kezelt, könnyűlánc-amiloidózisban szenvedő alanyokon (PRONTO)
2019. április 2. frissítette: Prothena Biosciences Ltd.
2b. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a NEOD001-ről korábban kezelt, könnyű láncú (AL) amiloidózisban szenvedő, tartós szívműködési zavarban szenvedő alanyokon
Ez egy globális, többközpontú, 2b fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, kétkarú, párhuzamos csoportokon végzett vizsgálat a NEOD001-ről, mint intravénásan alkalmazott AL-amiloidózisban szenvedő felnőtteknél, akiknél hematológiai válasz alakult ki korábban kezelték amiloidózisukat (pl. kemoterápia, autológ őssejt-transzplantáció [ASCT]), és tartós szívműködési zavaruk van.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
129
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vienna, Ausztria
- Medizinische Universität Wien, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Ausztrália, 4102
- The University of Queensland - Princess Alexandra Hospital (PAH)
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Ausztrália, 3128
- Eastern Health (Box Hill Hospital)
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2TH
- Centre for Clinical Haematology
-
London, Egyesült Királyság, NW3 2PF
- The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital
-
Southampton, Egyesült Királyság
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
- City of Hope
-
Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
- Stanford Cancer Institute (SCI)
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
- Colorado Blood Cancer Institute
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
- University of Chicago Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana University Simon Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic - Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- The Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University of Texas; MD Anderson Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
- University of Washington/Seattle Cancer Care Alliance
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Froedtert & Medical College of Wisconsin, Cancer Center - Froedtert Hospital
-
-
-
-
-
Limoges, Franciaország, 87042
- Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
-
Paris, Franciaország, 75013
- Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
Pierre-Benite Cedex, Franciaország, 69495
- Hopitaux Lyon Sud
-
Rennes Cedex 2, Franciaország
- CHU Rennes, Service de Medecine Interne
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 11528
- Alexandra General Hospital of Athens
-
Patras, Görögország
- University Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Hadassah University Medical Center
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 12203
- Charité-Universitätsmedizin
-
Essen, Németország, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Hamburg, Németország, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE
-
Heidelberg, Németország, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
-
-
-
-
Pavia, Olaszország, 27100
- Policlinica San Matteo
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Majadahonda, Spanyolország, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥18 év
- A szisztémás AL-amiloidózis megerősített diagnózisa
- ≥1 korábbi szisztémás plazmasejtes dyscrasia terápia, legalább részleges hematológiai válasszal
- Szív érintettség
- NT-proBNP ≥650
Kizárási kritériumok:
- Nem AL amiloidózis
- Megfelel a myeloma multiplex nemzetközi mielóma munkacsoport (IMWG) definíciójának
- NT-proBNP >5000
- 6 hónapon belül plazmasejtek által irányított kemoterápiát kapott
- 12 hónapon belül autológ őssejt-transzplantációt (ASCT) kapott
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo
|
Sós zacskó
|
|
Kísérleti: NEOD001
Vizsgálati gyógyszer intravénás beadása 28 naponként 24 mg/kg
|
A NEOD001 egy monoklonális antitest, amely oldható és oldhatatlan könnyűlánc-aggregátumokra irányul.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A szívreakcióval rendelkező és nem reagáló résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
N-terminális pro-agy nátriuretikus peptid (NT-proBNP) a legjobb válasz (válasz vagy nem válasz [stabil, progresszió]) az alapvonaltól a 12 hónapos kezelésig.
A szív legjobb válaszreakciója, amelyet önmagában az NT-proBNP-vel értékeltek, a legkedvezőbb kategória a válaszok között (azaz az NT-proBNP csökkenése a kiindulási értékhez képest >30% és >300 ng/l), stabil (azaz sem válasz, sem progresszió) és progresszió (azaz az NT-proBNP növekedése a kiindulási értékhez képest >30% és >300 ng/l) a vizsgálati gyógyszer első infúziója utáni összes vizit során a vizsgálat végéig és a vizsgálat végéig.
Az alanyok nem válaszolnak mindaddig, amíg választ nem kapnak.
A válasz hiánya stabil vagy progresszió.
|
Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
SF-36v2 PCS pontszám
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
Változás a Short Form-36 (SF-36 2. verzió) kérdőívben Fizikai komponensek összefoglalása [PCS] Pontszám.
A PCS pontszámok kiszámítása a Short Form-36 (2. verzió) kérdéseire adott válaszok alapján történik súlypontozási módszerrel.
Minél alacsonyabb a PCS pontszám, annál több a rokkantság, minél magasabb a pontszám, annál kisebb a rokkantság.
Az 50-es pontszám az USA általános népességének átlaga, a szórás pedig 10.
Minimum 0, maximális érték 100.
|
Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
|
6MWT távolság
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
Változás 6 perces séta tesztben (6MWT) távolság (méter)
|
Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
|
A legjobb veseválaszt mutató és nem reagáló résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
Proteinuria és becsült glomeruláris szűrési ráta (eGFR) válasz (válasz vagy nem válasz [stabil, progresszió]) a kiindulási állapottól a 12 hónapos kezelésig veseérintett betegeknél. A proteinuriával értékelt legjobb veseválasz a legkedvezőbb kategória a válaszok között (vagyis ≥30%-os csökkenés a kiindulási értékhez képest vagy <0,5 g/24 óra a kiindulási eredmény után, ha az alany nem felel meg a progresszió kritériumainak), stabil (azaz, sem válasz, sem progresszió), és progresszió (azaz az eGFR ≥25%-os csökkenése a kiindulási értékhez képest) a vizsgálati gyógyszer első infúziója utáni összes vizit során a vizsgálat végéig és a vizsgálat végéig. Az alanyok nem válaszolnak mindaddig, amíg választ nem kapnak. Azok az értékelések, amelyek válasznak és előrehaladásnak is minősülnek, előrehaladásnak számítanak. A válasz hiánya stabil vagy progresszió. |
Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
|
NIS-LL összpontszám
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
Változás a neuropathiás károsodás pontszámában – alsó végtag (NIS-LL) összpontszám perifériás idegérintkezésben szenvedő alanyoknál.
A NIS-LL egy 0-tól maximum 88-ig terjedő pontozási rendszer (az alsó végtagok motoros, szenzoros és reflexiós aktivitásának hiánya).
A skála az alsó végtagok összes hiányának (64 potenciális pont az izomerőre, 8 pont a reflexekre és 16 pont az érzékszervi működésre) adaléka.
A 0-s pontszám normális, a 88-as pedig teljes károsodást jelent.
|
Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
|
NT-proBNP lejtő
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
Az NT-proBNP változásának mértéke (ng/l infúziónként).
A metszéspont, a meredekség, a SE és a kapcsolódó 95%-os CI becsléseit minden egyes kezelési csoportban, valamint a NEOD001 és a placebo csoportok közötti különbségek összehasonlítását egy általános lineáris vegyes hatásmodell segítségével becsüljük meg.
A modell minden egyes alanyhoz véletlenszerű metszéspontot és meredekséget illeszt, és rögzített hatásokat tartalmaz a kezelési csoportra, az időre, a kezelési csoport időinterakciójára, az IWRS rétegződési tényezőkre (hematológiai válasz az első vonalbeli terápiára: CR/VGPR, PR és NT-proBNP <1800 ng/L, ≥1800 ng/L), valamint egy strukturálatlan kovariancia-struktúra a tárgyon belüli hibák modellezésére.
Az idő hónapokban van megadva folyamatos változóként, és magában foglalja az összes ütemezett időpontot, beleértve az alapvonalat is.
A p-érték a kezelési csoport interakciós kifejezése szerint kapcsolódik a látogatáshoz.
|
Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
|
A máj legjobb válasza
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
Alkáli foszfatáz válasz (válasz vagy nem válasz [stabil, progresszió]) a kiindulástól a 12 hónapos kezelésig májérintett betegeknél
|
Kiindulási állapot 12 hónapos kezelésig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2016. március 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. március 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. december 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. december 14.
Első közzététel (Becslés)
2015. december 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. április 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. április 2.
Utolsó ellenőrzés
2019. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NEOD001-201
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .