PRONTO 연구, 이전에 경쇄(AL) 아밀로이드증으로 치료받은 피험자에서 NEOD001의 글로벌 2b상 연구 (PRONTO)
2019년 4월 2일 업데이트: Prothena Biosciences Ltd.
지속적인 심장 기능 장애가 있는 경쇄(AL) 아밀로이드증 환자에서 이전에 치료받은 피험자에서 NEOD001에 대한 2b상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구
이것은 NEOD001에 대한 혈액학적 반응이 있는 AL 아밀로이드증이 있는 성인에게 정맥 주사로 투여된 단일 제제로서 NEOD001의 글로벌, 다기관, 2b상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 두 팔, 병렬 그룹 효능 및 안전성 연구입니다. 아밀로이드증에 대한 이전 치료(예: 화학 요법, 자가 줄기 세포 이식[ASCT]) 및 지속적인 심장 기능 장애가 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
129
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 11528
- Alexandra General Hospital of Athens
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Patras, 그리스
- University Hospital of Patras
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Berlin, 독일, 12203
- Charité-Universitätsmedizin
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Essen, 독일, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Hamburg, 독일, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE
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Heidelberg, 독일, 69120
- Universitätsklinikum Heidelberg
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
- City of Hope
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford Cancer Institute (SCI)
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80218
- Colorado Blood Cancer Institute
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago Medicine
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University Simon Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Tufts Medical Center
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston University School Of Medicine
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Karmanos Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic - Minnesota
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New York
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New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- The Cleveland Clinic
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas; MD Anderson Cancer Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- University of Washington/Seattle Cancer Care Alliance
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Froedtert & Medical College of Wisconsin, Cancer Center - Froedtert Hospital
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Barcelona, 스페인, 08036
- Hospital Clínic de Barcelona
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Majadahonda, 스페인, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
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Birmingham, 영국, B15 2TH
- Centre for Clinical Haematology
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London, 영국, NW3 2PF
- The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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Vienna, 오스트리아
- Medizinische Universität Wien, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
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Jerusalem, 이스라엘, 91120
- Hadassah University Medical Center
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Pavia, 이탈리아, 27100
- Policlinica San Matteo
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Limoges, 프랑스, 87042
- Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
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Paris, 프랑스, 75013
- Hôpital Pitié-Salpétrière
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Pierre-Benite Cedex, 프랑스, 69495
- Hopitaux Lyon Sud
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Rennes Cedex 2, 프랑스
- CHU Rennes, Service de Medecine Interne
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, 호주, 2145
- Westmead Hospital
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Queensland
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Woolloongabba, Queensland, 호주, 4102
- The University of Queensland - Princess Alexandra Hospital (PAH)
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Victoria
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Box Hill, Victoria, 호주, 3128
- Eastern Health (Box Hill Hospital)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연령 ≥18세
- 전신성 AL 아밀로이드증 진단 확정
- 적어도 부분적인 혈액학적 반응을 보이는 이전의 전신 형질 세포 질환 치료가 1회 이상
- 심장 침범
- NT-proBNP ≥650
제외 기준:
- 비 AL 아밀로이드증
- 다발성 골수종에 대한 IMWG(International Myeloma Working Group) 정의를 충족합니다.
- NT-proBNP >5000
- 6개월 이내에 혈장 세포 유도 화학 요법을 받은 경우
- 12개월 이내에 자가 줄기세포 이식(ASCT)을 받은 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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식염수 백
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실험적: 네오드001
24mg/kg에서 28일마다 IV 투여된 연구 약물
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NEOD001은 가용성 및 불용성 경쇄 응집체에 대한 단클론 항체입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심장 반응 및 무반응 참가자 수
기간: 12개월 치료를 통한 기준선
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N-말단 전뇌 나트륨 이뇨 펩타이드(NT-proBNP ) 기준선에서 치료 12개월까지 최고의 반응(반응 또는 무반응[안정, 진행]).
NT-proBNP 단독으로 평가한 최고의 심장 반응은 반응(즉, 기준선에서 >30% 및 >300ng/L의 NT-proBNP 감소), 안정적(즉, 반응도 반응도 진행) 및 진행(즉, 기준선에서 >30% 및 >300 ng/L의 NT-proBNP 증가)은 연구 약물의 첫 번째 주입 후 연구 종료 시까지 모든 방문에 걸쳐 있습니다.
반응이 달성될 때까지 피험자는 비반응자로 간주됩니다.
무반응은 안정 또는 진행으로 정의됩니다.
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12개월 치료를 통한 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SF-36v2 PCS 점수
기간: 12개월 치료 기준선
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Short Form-36(SF-36 버전 2) 설문지 물리적 구성 요소 요약[PCS] 점수의 변화.
PCS 점수는 가중치 채점 방법을 사용하여 특정 Short Form-36(버전 2) 질문에 대한 응답을 기반으로 계산됩니다.
PCS 점수가 낮을수록 장애가 많고 점수가 높을수록 장애가 적습니다.
50점은 미국 일반 인구의 평균이며 표준 편차는 10입니다.
최소값은 0이고 최대값은 100입니다.
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12개월 치료 기준선
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6MWT 거리
기간: 12개월 치료 기준선
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6분 도보 테스트(6MWT) 거리 변화(미터)
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12개월 치료 기준선
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신장 최고 반응 및 무반응 참가자 수
기간: 12개월 치료를 통한 기준선
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단백뇨 및 추정 사구체 여과율(eGFR) 반응(반응 또는 무반응[안정, 진행])은 신장 침범이 있는 피험자에서 기준선부터 치료 12개월까지입니다. 단백뇨로 평가한 신장 최고 반응은 반응 중에서 가장 바람직한 범주로 정의됩니다(즉, 기준선에서 ≥30% 감소 또는 대상자가 진행 기준을 충족하지 않는 경우 기준선 후 <0.5g/24시간 결과), 안정적(즉, 반응도 진행도 아님) 및 진행(즉, 기준선에서 eGFR의 ≥25% 감소)은 연구 약물의 첫 번째 주입 후부터 연구 종료까지 모든 방문에 걸쳐 있습니다. 반응이 달성될 때까지 피험자는 비반응자로 간주됩니다. 응답 및 진행으로 모두 자격이 있는 평가는 진행으로 계산됩니다. 무반응은 안정 또는 진행으로 정의됩니다. |
12개월 치료를 통한 기준선
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NIS-LL 총점
기간: 12개월 치료 기준선
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말초 신경 침범이 있는 피험자의 신경병증 손상 점수-하지(NIS-LL) 총점의 변화.
NIS-LL은 0점에서 최대 88점(하지의 모든 운동, 감각 및 반사 활동 부재)으로 등급이 매겨진 점수 체계입니다.
이 척도는 하지의 모든 결손(근력에 대해 잠재적인 64점, 반사에 대해 8점, 감각 기능에 대해 16점)을 더한 것입니다.
0점은 정상이고 88점은 완전 장애입니다.
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12개월 치료 기준선
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NT-proBNP 슬로프
기간: 12개월 치료를 통한 기준선
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NT-proBNP의 변화율(주입당 ng/L).
각 치료 그룹에 대한 절편, 기울기, SE 및 관련 95% CI의 추정치와 NEOD001 및 위약 그룹 차이 비교는 일반적인 선형 혼합 효과 모델을 사용하여 추정됩니다.
이 모델은 각 피험자에 대한 무작위 절편 및 기울기에 적합하며 치료군, 시간, 시간 상호작용에 의한 치료군에 대한 고정 효과, IWRS 계층화 요인(1차 요법에 대한 혈액학적 반응: CR/VGPR, PR 및 NT-proBNP <1800을 포함합니다. ng/L, ≥1800 ng/L), 개체 내 오류를 모델링하기 위한 구조화되지 않은 공분산 구조.
시간은 연속 변수로 월 단위로 표시되며 기준선을 포함하여 예정된 모든 시점을 포함합니다.
p-값은 치료 그룹 상호 작용 용어별 방문과 연관됩니다.
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12개월 치료를 통한 기준선
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간 최고 반응
기간: 12개월 치료를 통한 기준선
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간 침범 대상자에서 기준선부터 치료 12개월까지의 알칼리성 포스파타제 반응(반응 또는 무반응[안정, 진행])
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12개월 치료를 통한 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 3월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 12월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 12월 14일
처음 게시됨 (추정)
2015년 12월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 4월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 4월 2일
마지막으로 확인됨
2019년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
AL 아밀로이드증에 대한 임상 시험
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Asociación para Evitar la Ceguera en México완전한
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Boston Medical CenterMillennium Pharmaceuticals, Inc.완전한
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European Myeloma NetworkJanssen Pharmaceutica모집하지 않고 적극적으로경쇄(AL) 아밀로이드증, 3B기네덜란드, 그리스, 프랑스, 이탈리아
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Sorrento Therapeutics, Inc.빼는
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IRCCS Policlinico S. Matteo종료됨심장 AL 아밀로이드증스페인, 프랑스, 이탈리아, 독일, 캐나다, 그리스, 칠면조, 영국
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Weill Medical College of Cornell UniversityJanssen Scientific Affairs, LLC모병AL 아밀로이드증 | 아밀로이드 | 난치성 AL 아밀로이드증미국
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Peking Union Medical College Hospital모병