Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie PRONTO, globální studie fáze 2b NEOD001 u dříve léčených subjektů s amyloidózou lehkého řetězce (AL) (PRONTO)

2. dubna 2019 aktualizováno: Prothena Biosciences Ltd.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2b NEOD001 u dříve léčených subjektů s amyloidózou lehkého řetězce (AL), kteří mají přetrvávající srdeční dysfunkci

Toto je globální, multicentrická, fáze 2b, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dvouramenná, paralelní skupinová studie účinnosti a bezpečnosti NEOD001 jako samostatného léčiva podávaného intravenózně u dospělých s AL amyloidózou, kteří měli hematologickou odpověď na předchozí léčbu jejich amyloidózy (např. chemoterapie, transplantace autologních kmenových buněk [ASCT]) a mají přetrvávající srdeční dysfunkci.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

129

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrálie, 4102
        • The University of Queensland - Princess Alexandra Hospital (PAH)
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Austrálie, 3128
        • Eastern Health (Box Hill Hospital)
  • Francie
      • Limoges, Francie, 87042
        • Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
      • Paris, Francie, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Pierre-Benite Cedex, Francie, 69495
        • Hopitaux Lyon Sud
      • Rennes Cedex 2, Francie
        • CHU Rennes, Service de Medecine Interne
  • Itálie
      • Pavia, Itálie, 27100
        • Policlinica San Matteo
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah University Medical Center
  • Německo
      • Berlin, Německo, 12203
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • UniversitatsKlinikum Heidelberg
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko
        • Medizinische Universität Wien, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2TH
        • Centre for Clinical Haematology
      • London, Spojené království, NW3 2PF
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital
      • Southampton, Spojené království
        • Southampton General Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Cancer Institute (SCI)
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • University of Chicago Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University Simon Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas; MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • University of Washington/Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin, Cancer Center - Froedtert Hospital
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
      • Patras, Řecko
        • University Hospital of Patras
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Majadahonda, Španělsko, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥18 let
  2. Potvrzená diagnóza systémové AL amyloidózy
  3. ≥1 předchozí terapie systémové dyskrazie plazmatických buněk s alespoň částečnou hematologickou odpovědí
  4. Postižení srdce
  5. NT-proBNP ≥650

Kritéria vyloučení:

  1. Non-AL amyloidóza
  2. Splňuje definici mnohočetného myelomu podle Mezinárodní pracovní skupiny pro myelom (IMWG).
  3. NT-proBNP >5000
  4. Dostal chemoterapii řízenou plazmatickými buňkami do 6 měsíců
  5. Přijatá autologní transplantace kmenových buněk (ASCT) do 12 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Saline Bag
Experimentální: NEOD001
Studovaný lék podávaný IV každých 28 dní v dávce 24 mg/kg
Lék: NEOD001
NEOD001 je monoklonální protilátka zaměřená na rozpustné a nerozpustné agregáty lehkého řetězce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s srdeční odezvou a bez odezvy
Časové okno: Výchozí stav po 12 měsících léčby
N-koncový pro-mozkový natriuretický peptid (NT-proBNP) nejlepší odpověď (odpověď nebo bez odpovědi [stabilní, progrese]) od výchozího stavu po 12 měsíců léčby. Nejlepší srdeční odpověď, jak je hodnocena samotným NT-proBNP, je definována jako nejpříznivější kategorie mezi odpovědí (tj. pokles NT-proBNP z výchozí hodnoty > 30 % a > 300 ng/l), stabilní (tj. progrese) a progrese (tj. zvýšení NT-proBNP od výchozí hodnoty >30 % a >300 ng/l) během všech návštěv po první infuzi studovaného léčiva až do konce studie a do konce studie. Subjekty jsou považovány za nereagující, dokud není dosaženo odpovědi. Nereakce je definována jako stabilní nebo progresivní.
Výchozí stav po 12 měsících léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre SF-36v2 PCS
Časové okno: Výchozí stav do 12 měsíců léčby
Změna v dotazníku Short Form-36 (SF-36 verze 2) Shrnutí fyzické složky [PCS] Skóre. Skóre PCS se vypočítává na základě odpovědí na konkrétní otázky krátkého formuláře 36 (verze 2) pomocí metody bodového hodnocení. Čím nižší je skóre PCS, tím více postižení, čím vyšší skóre, tím menší postižení. Skóre 50 je průměr v obecné populaci USA a standardní odchylka je 10. Minimum je 0 a maximální hodnota je 100.
Výchozí stav do 12 měsíců léčby
Vzdálenost 6MWT
Časové okno: Výchozí stav do 12 měsíců léčby
Změna v 6minutovém testu chůze (6MWT) vzdálenosti (metry)
Výchozí stav do 12 měsíců léčby
Počet účastníků s nejlepší odezvou ledvin a bez odezvy
Časové okno: Výchozí stav po 12 měsících léčby

Proteinurie a odhadovaná odpověď glomerulární filtrace (eGFR) (odpověď nebo bez odpovědi [stabilní, progrese]) od výchozího stavu po 12 měsíců léčby u subjektů s postižením ledvin. Nejlepší renální odpověď, hodnocená proteinurií, je definována jako nejpříznivější kategorie mezi odpovědí (tj. ≥30% pokles oproti výchozí hodnotě nebo <0,5 g/24 hodin po výchozím výsledku, pokud subjekt nesplňuje kritéria pro progresi), stabilní (tj. ani odpověď, ani progrese) a progrese (tj. ≥25% snížení eGFR od výchozí hodnoty) během všech návštěv po první infuzi studovaného léčiva až do konce studie a do konce studie. Subjekty jsou považovány za nereagující, dokud není dosaženo odpovědi. Hodnocení, která se kvalifikují jako odpověď i progrese, se počítají jako progrese.

Nereakce je definována jako stabilní nebo progresivní.
Výchozí stav po 12 měsících léčby
Celkové skóre NIS-LL
Časové okno: Výchozí stav do 12 měsíců léčby
Změna skóre neuropatie – celkové skóre dolní končetiny (NIS-LL) u subjektů s postižením periferních nervů. NIS-LL je bodovací systém odstupňovaný od 0 bodů do maximálně 88 bodů (absence veškeré motorické, senzorické a reflexní aktivity na dolních končetinách). Škála je aditivum všech deficitů (64 potenciálních bodů pro svalovou sílu, 8 bodů pro reflexy a 16 bodů pro smyslové funkce) na dolních končetinách. Skóre 0 je normální a skóre 88 je celkové poškození.
Výchozí stav do 12 měsíců léčby
NT-proBNP Svah
Časové okno: Výchozí stav po 12 měsících léčby
Rychlost změny NT-proBNP (ng/l na infuzi). Odhady interceptu, směrnice, SE a související 95% CI pro každou léčebnou skupinu a srovnání rozdílů NEOD001 a skupiny s placebem se odhadují pomocí obecného lineárního modelu smíšených účinků. Model odpovídá náhodnému průsečíku a sklonu pro každý subjekt a zahrnuje fixní účinky pro léčebnou skupinu, čas, léčebnou skupinu podle času, stratifikační faktory IWRS (hematologická odpověď na terapii první linie: CR/VGPR, PR a NT-proBNP <1800 ng/l, ≥1800 ng/l) a nestrukturovanou kovarianční strukturu pro modelování chyb v rámci subjektu. Čas je vyjádřen v měsících jako spojitá proměnná a zahrnuje všechny naplánované časové body, včetně základní linie. Hodnota p je spojena s termínem interakce návštěvy podle léčebné skupiny.
Výchozí stav po 12 měsících léčby
Nejlepší odezva jater
Časové okno: Výchozí stav po 12 měsících léčby
Odpověď na alkalickou fosfatázu (odpověď nebo bez odpovědi [stabilní, progrese]) od výchozího stavu po 12 měsíců léčby u subjektů s postižením jater
Výchozí stav po 12 měsících léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Prothena Biosciences Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. prosince 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. prosince 2015

První zveřejněno (Odhad)

17. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NEOD001-201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AL amyloidóza

Klinické studie na NEOD001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit