Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

PRONTO-studien, en global fas 2b-studie av NEOD001 i tidigare behandlade patienter med lätt kedja (AL) amyloidos (PRONTO)

2 april 2019 uppdaterad av: Prothena Biosciences Ltd.

En fas 2b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av NEOD001 i tidigare behandlade patienter med lätt kedja (AL) amyloidos som har ihållande hjärtdysfunktion

Detta är en global, multicenter, fas 2b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, tvåarmad, parallellgruppseffektiv effekt- och säkerhetsstudie av NEOD001 som ett enda medel administrerat intravenöst till vuxna med AL-amyloidos som hade ett hematologiskt svar på tidigare behandling för deras amyloidos (t.ex. kemoterapi, autolog stamcellstransplantation [ASCT]) och har ihållande hjärtdysfunktion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

129

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • The University of Queensland - Princess Alexandra Hospital (PAH)
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Eastern Health (Box Hill Hospital)
  • Frankrike
      • Limoges, Frankrike, 87042
        • Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hopital Pitie-Salpetriere
      • Pierre-Benite Cedex, Frankrike, 69495
        • Hopitaux Lyon Sud
      • Rennes Cedex 2, Frankrike
        • CHU Rennes, Service de Medecine Interne
  • Förenta staterna
    • California
      • Duarte, California, Förenta staterna, 91010
        • City of Hope
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford Cancer Institute (SCI)
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
        • University of Chicago Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University Simon Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • University of Texas; MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • University of Washington/Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin, Cancer Center - Froedtert Hospital
  • Grekland
      • Athens, Grekland, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
      • Patras, Grekland
        • University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Medical Center
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Policlinica San Matteo
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic De Barcelona
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Centre for Clinical Haematology
      • London, Storbritannien, NW3 2PF
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital
      • Southampton, Storbritannien
        • Southampton General Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Österrike
      • Vienna, Österrike
        • Medizinische Universität Wien, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥18 år
  2. Bekräftad diagnos av systemisk AL-amyloidos
  3. ≥1 tidigare systemisk plasmacellsdyskrasibehandling med åtminstone ett partiellt hematologiskt svar
  4. Hjärtpåverkan
  5. NT-proBNP ≥650

Exklusions kriterier:

  1. Icke-AL amyloidos
  2. Uppfyller den internationella myelomarbetsgruppens (IMWG) definition av multipelt myelom
  3. NT-proBNP >5000
  4. Fick plasmacellriktad kemoterapi inom 6 månader
  5. Fick autolog stamcellstransplantation (ASCT) inom 12 månader

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Saline Bag
Experimentell: NEOD001
Studieläkemedel ges IV var 28:e dag med 24 mg/kg
Läkemedel: NEOD001
NEOD001 är en monoklonal antikropp riktad mot lösliga och olösliga lätta kedjeaggregat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med hjärtrespons och icke-svar
Tidsram: Baslinje genom 12 månaders behandling
N-terminal pro-brain natriuretisk peptid (NT-proBNP) bästa svar (Respons eller Non-Respons [Stabil, Progression]) från baslinjen till 12 månaders behandling. Hjärtets bästa svar, som bedömts av enbart NT-proBNP, definieras som den mest gynnsamma kategorin bland svar (dvs. minskning av NT-proBNP från baslinjen på >30 % och >300 ng/L), stabil (dvs. varken respons eller progression), och progression (dvs en ökning av NT-proBNP från baslinjen på >30 % och >300 ng/L) över alla besök efter den första infusionen av studieläkemedlet fram till och till slutet av studien. Försökspersoner betraktas som icke-svarare tills ett svar har uppnåtts. Bortfall definieras som antingen stabilt eller progression.
Baslinje genom 12 månaders behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
SF-36v2 PCS poäng
Tidsram: Baslinje till 12 månaders behandling
Ändring i Short Form-36 (SF-36 version 2) frågeformulär Physical Component Summary [PCS] Poäng. PCS-poäng beräknas baserat på svar på specifika Short Form-36-frågor (version 2) med hjälp av en viktpoängmetod. Ju lägre PCS-poäng desto mer funktionshinder, desto högre poäng desto mindre funktionshinder. En poäng på 50 är medelvärdet i den allmänna befolkningen i USA och standardavvikelsen är 10. Minimum är 0 och maximalt värde är 100.
Baslinje till 12 månaders behandling
6MWT avstånd
Tidsram: Baslinje till 12 månaders behandling
Ändring av 6 minuters gångtest (6MWT) distans (meter)
Baslinje till 12 månaders behandling
Antal deltagare med njurens bästa respons och utebliven respons
Tidsram: Baslinje genom 12 månaders behandling

Proteinuri och uppskattad Glomerulär Filtration Rate (eGFR)-svar (Respons eller Non-Respons [Stabil, Progression]) från baslinje till 12 månaders behandling hos patienter med njurpåverkan. Bästa njursvaret, bedömt av proteinuri, definieras som den mest gynnsamma kategorin bland svar (dvs. ≥30 % minskning från baslinjen eller <0,5 g/24 timmar efter baslinjens resultat om patienten inte uppfyller kriterierna för progression), stabil (dvs. varken respons eller progression), och progression (dvs. ≥25 % minskning av eGFR från baslinjen) över alla besök efter den första infusionen av studieläkemedlet fram till och till slutet av studien. Försökspersoner betraktas som icke-svarare tills ett svar har uppnåtts. Bedömningar som kvalificerar sig som både respons och progression räknas som progression.

Bortfall definieras som antingen stabilt eller progression.
Baslinje genom 12 månaders behandling
NIS-LL Totalt resultat
Tidsram: Baslinje till 12 månaders behandling
Förändring i Neuropati-försämrad poäng - Nedre extremitet (NIS-LL) Totalt poäng hos personer med perifer nervpåverkan. NIS-LL är ett poängsystem graderat från 0 poäng till maximalt 88 poäng (avsaknad av all motorisk, sensorisk och reflexaktivitet i de nedre extremiteterna). Skalan är en additiv av alla underskott (64 potentiella poäng för muskelstyrka, 8 poäng för reflexer och 16 poäng för sensorisk funktion) i de nedre extremiteterna. En poäng på 0 är normalt och poäng på 88 är total funktionsnedsättning.
Baslinje till 12 månaders behandling
NT-proBNP-lutning
Tidsram: Baslinje genom 12 månaders behandling
Förändringshastighet i NT-proBNP (ng/L per infusion). Uppskattningar av intercept, lutning, SE och tillhörande 95 % CI för varje behandlingsgrupp, och jämförelser mellan NEOD001 och placebogruppsskillnader uppskattas med hjälp av en allmän linjär modell med blandade effekter. Modellen passar en slumpmässig intercept och lutning för varje försöksperson och inkluderar fasta effekter för behandlingsgrupp, tid, behandlingsgrupp efter tidsinteraktion, IWRS-stratifieringsfaktorer (hematologiskt svar på förstahandsbehandling: CR/VGPR, PR och NT-proBNP <1800 ng/L, ≥1800 ng/L), och en ostrukturerad kovariansstruktur för att modellera felen inom ämnet. Tid representeras i månader som en kontinuerlig variabel och inkluderar alla schemalagda tidpunkter, inklusive baslinje. P-värdet är associerat med besöket efter behandlingsgrupps interaktionsperiod.
Baslinje genom 12 månaders behandling
Leverens bästa respons
Tidsram: Baslinje genom 12 månaders behandling
Alkaliskt fosfatassvar (respons eller icke-svar [stabil, progression]) från baslinjen till 12 månaders behandling hos patienter med leverpåverkan
Baslinje genom 12 månaders behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Prothena Biosciences Ltd.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 mars 2018

Avslutad studie (Faktisk)

1 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 december 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 december 2015

Första postat (Uppskatta)

17 december 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 april 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 april 2019

Senast verifierad

1 april 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NEOD001-201

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på AL Amyloidos

Kliniska prövningar på NEOD001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera