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Die PRONTO-Studie, eine globale Phase-2b-Studie zu NEOD001 bei zuvor behandelten Patienten mit Leichtketten-(AL)-Amyloidose (PRONTO)

2. April 2019 aktualisiert von: Prothena Biosciences Ltd.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2b-Studie mit NEOD001 bei zuvor behandelten Patienten mit Leichtketten-(AL)-Amyloidose, die an anhaltender Herzfunktionsstörung leiden

Dies ist eine globale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, zweiarmige Parallelgruppen-Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie der Phase 2b von NEOD001 als Einzelwirkstoff, der intravenös bei Erwachsenen mit AL-Amyloidose verabreicht wird, die ein hämatologisches Ansprechen auf hatten vorherige Behandlung ihrer Amyloidose (z. B. Chemotherapie, autologe Stammzelltransplantation [ASCT]) und eine anhaltende Herzfunktionsstörung haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

129

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • The University of Queensland - Princess Alexandra Hospital (PAH)
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australien, 3128
        • Eastern Health (Box Hill Hospital)
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 12203
        • Charité-Universitätsmedizin
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Frankreich
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Hôpital Pitié-Salpétrière
      • Pierre-Benite Cedex, Frankreich, 69495
        • Hopitaux Lyon Sud
      • Rennes Cedex 2, Frankreich
        • CHU Rennes, Service de Medecine Interne
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
      • Patras, Griechenland
        • University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Medical Center
  • Italien
      • Pavia, Italien, 27100
        • Policlinica San Matteo
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • City of Hope
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Cancer Institute (SCI)
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60637
        • University of Chicago Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University Simon Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston University School Of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • The Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas; MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • University of Washington/Seattle Cancer Care Alliance
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Froedtert & Medical College of Wisconsin, Cancer Center - Froedtert Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich, B15 2TH
        • Centre for Clinical Haematology
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2PF
        • The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich
        • Medizinische Universität Wien, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥18 Jahre
  2. Bestätigte Diagnose einer systemischen AL-Amyloidose
  3. ≥ 1 vorherige systemische Plasmazelldyskrasie-Therapie mit mindestens partiellem hämatologischen Ansprechen
  4. Herzbeteiligung
  5. NT-proBNP ≥650

Ausschlusskriterien:

  1. Non-AL-Amyloidose
  2. Erfüllt die Definition der International Myeloma Working Group (IMWG) für multiples Myelom
  3. NT-proBNP >5000
  4. Plasmazellgerichtete Chemotherapie innerhalb von 6 Monaten erhalten
  5. Erhaltene autologe Stammzelltransplantation (ASCT) innerhalb von 12 Monaten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Beutel mit Kochsalzlösung
Experimental: NEOD001
Studienmedikament wird alle 28 Tage mit 24 mg/kg intravenös verabreicht
Arzneimittel: NEOD001
NEOD001 ist ein monoklonaler Antikörper, der gegen lösliche und unlösliche Leichtkettenaggregate gerichtet ist

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit kardialer Reaktion und Non-Response
Zeitfenster: Baseline über 12 Monate Behandlung
N-terminales natriuretisches Pro-Brain-Peptid (NT-proBNP) bestes Ansprechen (Ansprechen oder Nichtansprechen [stabil, Progression]) von der Baseline bis zur 12-monatigen Behandlung. Das beste kardiale Ansprechen, wie allein anhand von NT-proBNP bewertet, ist definiert als die günstigste Kategorie unter Ansprechen (d. h. Abnahme von NT-proBNP gegenüber dem Ausgangswert von > 30 % und > 300 ng/l), stabil (d. h. weder Ansprechen noch Progression) und Progression (d. h. Anstieg von NT-proBNP vom Ausgangswert um > 30 % und > 300 ng/l) bei allen Visiten nach der ersten Infusion des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie. Die Probanden gelten als Non-Responder, bis ein Ansprechen erzielt wird. Non-Response wird entweder als stabil oder als Progression definiert.
Baseline über 12 Monate Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
SF-36v2 PCS-Ergebnis
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate Behandlung
Änderung des Kurzform-36-Fragebogens (SF-36 Version 2) Physical Component Summary [PCS] Score. PCS-Ergebnisse werden anhand der Antworten auf bestimmte Kurzform-36-Fragen (Version 2) mithilfe einer Gewichtungsbewertungsmethode berechnet. Je niedriger der PCS-Score, desto mehr Behinderung, je höher der Score, desto weniger Behinderung. Ein Wert von 50 ist der Mittelwert in der US-Allgemeinbevölkerung und die Standardabweichung beträgt 10. Der Mindestwert ist 0 und der Höchstwert ist 100.
Baseline bis 12 Monate Behandlung
6 MWT-Entfernung
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate Behandlung
Änderung der Distanz im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) (Meter)
Baseline bis 12 Monate Behandlung
Anzahl der Teilnehmer mit bester Renal Response und Non-Response
Zeitfenster: Baseline über 12 Monate Behandlung

Proteinurie und geschätztes Ansprechen auf die glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) (Ansprechen oder Nichtansprechen [stabil, Progression]) von der Baseline bis zu 12 Monaten Behandlung bei Patienten mit Nierenbeteiligung. Das beste renale Ansprechen, beurteilt durch Proteinurie, ist definiert als die günstigste Kategorie unter den Ansprechraten (d. h. ≥ 30 % Abnahme gegenüber dem Ausgangswert oder < 0,5 g/24 Stunden nach dem Ausgangswert, wenn der Patient die Kriterien für eine Progression nicht erfüllt), stabil (d. h. weder Ansprechen noch Progression) und Progression (d. h. Abnahme der eGFR um ≥ 25 % gegenüber dem Ausgangswert) bei allen Visiten nach der ersten Infusion des Studienmedikaments bis zum Ende der Studie. Die Probanden gelten als Non-Responder, bis ein Ansprechen erzielt wird. Beurteilungen, die sowohl als Reaktion als auch als Progression gelten, werden als Progression gezählt.

Non-Response wird entweder als stabil oder als Progression definiert.
Baseline über 12 Monate Behandlung
NIS-LL-Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate Behandlung
Änderung des Neuropathie-Beeinträchtigungs-Scores der unteren Extremitäten (NIS-LL)-Gesamtscore bei Patienten mit peripherer Nervenbeteiligung. NIS-LL ist ein Bewertungssystem, das von 0 Punkten bis maximal 88 Punkten reicht (das Fehlen jeglicher motorischer, sensorischer und reflektorischer Aktivität in den unteren Extremitäten). Die Skala ist eine Addition aller Defizite (64 potentielle Punkte für Muskelkraft, 8 Punkte für Reflexe und 16 Punkte für sensorische Funktion) in den unteren Extremitäten. Ein Wert von 0 ist normal und ein Wert von 88 ist eine vollständige Beeinträchtigung.
Baseline bis 12 Monate Behandlung
NT-proBNP-Steigung
Zeitfenster: Baseline über 12 Monate Behandlung
Änderungsrate von NT-proBNP (ng/l pro Infusion). Schätzungen des Schnittpunkts, der Steigung, des SE und des damit verbundenen 95 %-KI für jede Behandlungsgruppe sowie die Vergleiche der NEOD001- und Placebo-Gruppenunterschiede werden unter Verwendung eines allgemeinen linearen Modells mit gemischten Effekten geschätzt. Das Modell passt einen zufälligen Schnittpunkt und eine zufällige Steigung für jedes Subjekt an und enthält feste Effekte für Behandlungsgruppe, Zeit, Behandlungsgruppe nach Zeitinteraktion, IWRS-Stratifizierungsfaktoren (hämatologisches Ansprechen auf Erstlinientherapie: CR/VGPR, PR und NT-proBNP <1800 ng/L, ≥1800 ng/L) und eine unstrukturierte Kovarianzstruktur zur Modellierung der Innersubjektfehler. Die Zeit wird in Monaten als kontinuierliche Variable dargestellt und umfasst alle geplanten Zeitpunkte, einschließlich der Baseline. Der p-Wert ist mit dem Interaktionsterm „Besuch durch Behandlungsgruppe“ verknüpft.
Baseline über 12 Monate Behandlung
Hepatische beste Reaktion
Zeitfenster: Baseline über 12 Monate Behandlung
Alkalische Phosphatase-Reaktion (Reaktion oder Nicht-Reaktion [stabil, Progression]) von der Baseline bis zu 12 Monaten Behandlung bei Patienten mit Leberbeteiligung
Baseline über 12 Monate Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Prothena Biosciences Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Dezember 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Dezember 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Dezember 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. April 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. April 2019

Zuletzt verifiziert

1. April 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NEOD001-201

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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