PRONTO-tutkimus, maailmanlaajuinen vaiheen 2b tutkimus NEOD001:stä aiemmin hoidetuilla henkilöillä, joilla on kevytketju-amyloidoosi (PRONTO)
tiistai 2. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Prothena Biosciences Ltd.
Vaiheen 2b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus NEOD001:stä aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on kevytketju-amyloidoosi (AL) ja joilla on jatkuva sydämen toimintahäiriö
Tämä on maailmanlaajuinen, monikeskus, vaiheen 2b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, kaksihaarainen, rinnakkaisryhmätutkimus NEOD001:n tehosta ja turvallisuudesta yksittäisenä aineena annettuna laskimoon aikuisille, joilla on AL-amyloidoosi ja joilla oli hematologinen vaste amyloidoosinsa aiempi hoito (esim. kemoterapia, autologinen kantasolusiirto [ASCT]) ja heillä on jatkuva sydämen toimintahäiriö.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
129
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Hospital
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
- The University of Queensland - Princess Alexandra Hospital (PAH)
-
-
Victoria
-
Box Hill, Victoria, Australia, 3128
- Eastern Health (Box Hill Hospital)
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Majadahonda, Espanja, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Hadassah University Medical Center
-
-
-
-
-
Pavia, Italia, 27100
- Policlinica San Matteo
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta
- Medizinische Universität Wien, Allgemeines Krankenhaus der Stadt Wien
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11528
- Alexandra General Hospital of Athens
-
Patras, Kreikka
- University Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Limoges, Ranska, 87042
- Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
-
Paris, Ranska, 75013
- Hôpital Pitié-Salpétrière
-
Pierre-Benite Cedex, Ranska, 69495
- Hopitaux Lyon Sud
-
Rennes Cedex 2, Ranska
- CHU Rennes, Service de Medecine Interne
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 12203
- Charité-Universitätsmedizin
-
Essen, Saksa, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE
-
Heidelberg, Saksa, 69120
- Universitatsklinikum Heidelberg
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TH
- Centre for Clinical Haematology
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2PF
- The Royal Free London NHS Foundation Trust - The Royal Free Hospital
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
California
-
Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
- City of Hope
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford Cancer Institute (SCI)
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
- Colorado Blood Cancer Institute
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
- University of Chicago Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana University Simon Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts Medical Center
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Karmanos Cancer Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic - Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- The Cleveland Clinic
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas; MD Anderson Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- University of Washington/Seattle Cancer Care Alliance
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Froedtert & Medical College of Wisconsin, Cancer Center - Froedtert Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥18 vuotta
- Vahvistettu systeemisen AL-amyloidoosin diagnoosi
- ≥1 aikaisempi systeeminen plasmasolujen dyskrasiahoito vähintään osittaisella hematologisella vasteella
- Sydämen osallistuminen
- NT-proBNP ≥650
Poissulkemiskriteerit:
- Ei-AL-amyloidoosi
- Täyttää kansainvälisen myeloomatyöryhmän (IMWG) määritelmän multippeli myeloomasta
- NT-proBNP > 5000
- Sai plasmasoluohjatun kemoterapian 6 kuukauden sisällä
- Sai autologisen kantasolusiirron (ASCT) 12 kuukauden sisällä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
Suolaliuospussi
|
|
Kokeellinen: NEOD001
Tutkimuslääke annettuna IV 28 päivän välein annoksella 24 mg/kg
|
NEOD001 on monoklonaalinen vasta-aine, joka on suunnattu liukoisiin ja liukenemattomiin kevytketjuaggregaatteihin
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on sydänvaste ja vasteeton
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoidon aikana
|
N-terminaalinen pro-aivojen natriureettinen peptidi (NT-proBNP) paras vaste (vaste tai ei-vaste [stabiili, eteneminen]) lähtötasosta 12 kuukauden hoidon aikana.
Sydämen paras vaste, joka on arvioitu pelkällä NT-proBNP:llä, määritellään suotuisimmaksi kategoriaksi vasteiden joukossa (eli NT-proBNP:n lasku lähtötasosta >30 % ja >300 ng/l), vakaaksi (eli ei vastetta tai eteneminen) ja eteneminen (eli NT-proBNP:n nousu > 30 % ja > 300 ng/l) kaikilla käynneillä ensimmäisen tutkimuslääkkeen infuusion jälkeen tutkimuksen loppuun saakka.
Koehenkilöitä pidetään ei-vastaavina, kunnes vastaus on saavutettu.
Vasteen puuttuminen määritellään joko vakaaksi tai eteneväksi.
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoidon aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SF-36v2 PCS-pisteet
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden hoitoon
|
Lyhyen lomakkeen 36 (SF-36 versio 2) kyselylomakkeen muutos Physical Component Summary [PCS] Score.
PCS-pisteet lasketaan tiettyihin Short Form-36 (versio 2) -kysymyksiin annettujen vastausten perusteella painopisteytysmenetelmällä.
Mitä matalampi PCS-pistemäärä, sitä enemmän vammaisuutta, mitä korkeampi pistemäärä, sitä vähemmän vammaisuutta.
Pistemäärä 50 on Yhdysvaltain yleisen väestön keskiarvo ja keskihajonta on 10.
Minimiarvo on 0 ja enimmäisarvo 100.
|
Perustaso 12 kuukauden hoitoon
|
|
6MWT Etäisyys
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden hoitoon
|
Muutos 6 minuutin kävelytestissä (6MWT) matka (metrejä)
|
Perustaso 12 kuukauden hoitoon
|
|
Osallistujien määrä, joilla munuaisten paras vaste ja ei-vaste
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoidon aikana
|
Proteinuria ja arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) vaste (vaste tai ei-vaste [vakaa, eteneminen]) lähtötasosta 12 kuukauden hoitoon potilailla, joilla on munuaisia. Munuaisten paras vaste, proteinurialla arvioituna, määritellään vasteen suotuisimmaksi kategoriaksi (eli ≥30 %:n lasku lähtötilanteesta tai <0,5 g/24 tuntia lähtötilanteen jälkeen, jos koehenkilö ei täytä etenemisen kriteerejä), vakaaksi (ts. ei vastetta eikä etenemistä) ja eteneminen (eli eGFR:n lasku ≥ 25 % lähtötasosta) kaikilla käyntien aikana ensimmäisen tutkimuslääkkeen infuusion jälkeen tutkimuksen loppuun asti ja sen loppuun asti. Koehenkilöitä pidetään ei-vastaavina, kunnes vastaus on saavutettu. Arvioinnit, jotka kelpaavat sekä vastaukseksi että etenemiseksi, lasketaan etenemiseksi. Vasteen puuttuminen määritellään joko vakaaksi tai eteneväksi. |
Lähtötilanne 12 kuukauden hoidon aikana
|
|
NIS-LL Kokonaispisteet
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauden hoitoon
|
Neuropatian vajaatoiminnan pistemäärän muutos - Alaraaja (NIS-LL) Kokonaispistemäärä koehenkilöillä, joilla on perifeerisiä hermoja.
NIS-LL on pisteytysjärjestelmä, joka on jaettu 0 pisteestä enintään 88 pisteeseen (kaiken motorisen, sensorisen ja refleksitoiminnan puuttuminen alaraajoissa).
Asteikko on lisäys kaikista alaraajojen puutteista (64 potentiaalista pistettä lihasvoimalle, 8 pistettä reflekseille ja 16 pistettä aistitoiminnalle).
Pistemäärä 0 on normaali ja 88 on kokonaisvamma.
|
Perustaso 12 kuukauden hoitoon
|
|
NT-proBNP-kaltevuus
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoidon aikana
|
NT-proBNP:n muutosnopeus (ng/l infuusiota kohti).
Arviot leikkauspisteestä, kulmakertoimesta, SE ja niihin liittyvistä 95 %:n luottamusvälistä kullekin hoitoryhmälle sekä NEOD001- ja lumeryhmien erojen vertailut arvioidaan käyttämällä yleistä lineaarista sekavaikutusmallia.
Malli sopii satunnaiseen leikkauspisteeseen ja kulmakertoimeen kullekin kohteelle ja sisältää kiinteät vaikutukset hoitoryhmälle, ajalle, hoitoryhmälle aikavuorovaikutukselle, IWRS-kerrostumistekijät (hematologinen vaste ensilinjan hoitoon: CR/VGPR, PR ja NT-proBNP <1800 ng/L, ≥1800 ng/L) ja rakenteettoman kovarianssirakenteen mallintamaan kohteen sisäisiä virheitä.
Aika esitetään kuukausina jatkuvana muuttujana ja sisältää kaikki ajoitetut ajankohdat, mukaan lukien perusviiva.
P-arvo liittyy käyntiin hoitoryhmän vuorovaikutustermien mukaan.
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoidon aikana
|
|
Maksan paras vaste
Aikaikkuna: Lähtötilanne 12 kuukauden hoidon aikana
|
Alkalinen fosfataasivaste (vaste tai ei-vaste [stabiili, eteneminen]) lähtötilanteesta 12 kuukauden hoidon aikana potilailla, joilla on maksavaurioita
|
Lähtötilanne 12 kuukauden hoidon aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. maaliskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 9. joulukuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. joulukuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 17. joulukuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 5. huhtikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. huhtikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. huhtikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NEOD001-201
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .