原発性PREPL欠損症の治療のためのスルファメトキサゾール (SPPD)
2015年12月22日 更新者：Universitair Ziekenhuis Brussel
原発性 PREPL 欠損症の治療のためのスルファメトキサゾール (オランダ語: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)
治験責任医師は、スルファミド系抗生物質であるスルファメトキサゾールが原発性 PREPL 欠乏症 (低血圧-シスチン尿症症候群および孤立性 PREPL 欠乏症) の症状を改善するかどうかを評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
15
段階
- フェーズ2
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 原発性PREPL欠損症が分子レベルで確認された患者
- 研究プロトコルに従うことができる人（主要評価項目の場合）
- 書面によるインフォームドコンセントを与えた人
除外基準:
- 年齢<2メートル
- -信頼できる避妊方法を使用していない限り、出産可能年齢の女性で、研究の入り口で妊娠していない
- 筋力に影響を与える追加診断
- 研究プロトコルに従うことができない（主要評価項目について）
- スルホンアミド過敏症の病歴
- 血清クレアチニンに基づく腎機能の低下
- 正常上限の3倍以上のトランスアミナーゼ
- 瞳孔測定用：屈折異常を除く眼の病理学、瞳孔対光反射に影響を与える薬物
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：処理
スルファメトキサゾールによる治療。
被験者は、ベースラインからのデータと治療停止後のデータを使用して、独自のコントロールとして機能します。
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体重 1 kg あたり 60 mg のスルファメトキサゾール (最大 3 g) を 1 日 2 回に分けて 3 週間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重症筋無力症総合スケールにおける眼瞼下垂の変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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重症筋無力症複合スケールの眼瞼下垂項目：ビデオ画像のシングルブラインドスコアリング
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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眼瞼下垂指数の変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の指数の変化
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眼瞼下垂指数、写真の単盲検測定
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の指数の変化
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唇長指数の変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の指数の変化
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唇の長さ指数、写真のシングルブラインド測定
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の指数の変化
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口もと指数の変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の指数の変化
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口唇巾指数、写真単盲検測定
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の指数の変化
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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満腹感の変化
時間枠：ベースライン/治療停止後1週間と治療3週間後の複合スコアの変化
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満腹度スケール (ビジュアル アナログ); 4問出題され、それぞれの得点を加算して総合得点が作られる（2問目と3問目の解答は負の値としてカウントされる）
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ベースライン/治療停止後1週間と治療3週間後の複合スコアの変化
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重症筋無力症複合スコアの変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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すべてのサブスコアの合計
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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重症筋無力症複合構音障害と閉眼サブスコア
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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動画で採点
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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筋力の変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の強度の変化
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ハンドヘルドマノメトリーで採点
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の強度の変化
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全血球数の変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の変化
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全血球計算（血球減少症の発症）
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の変化
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血糖値の変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の変化
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血糖値
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の変化
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腎超音波の変化
時間枠：ベースラインに対する治療の3週間後の腎臓結石の発生
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腎臓超音波
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ベースラインに対する治療の3週間後の腎臓結石の発生
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重症筋無力症の変化 - 日常生活動作
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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日常生活の活動の評価によるスケール
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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神経心理学の変化 子どもの行動チェックリスト
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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子どもの行動チェックリストの複合スコア
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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神経心理学の変化の概要
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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ブリーフの複合スコア
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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神経心理学アムステルダムセ神経心理学テストの変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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Amsterdamse Neuropsychologische テスト (ANT) の複合スコア
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後のスコアの変化
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インスリンの変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の変化
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インスリン
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の変化
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IGF1の変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の変化
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IGF-1
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の変化
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IGFPB3 の変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の変化
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IGFBP3
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の変化
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瞳孔測定の変化
時間枠：ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の変化
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赤外線カメラによる動的瞳孔測定
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ベースライン/治療停止後 1 週間と治療の 3 週間後の変化
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Luc Régal, MD、Universitair Ziekenhuis Brussel
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年10月1日
一次修了 (予想される)
2016年10月1日
研究の完了 (予想される)
2016年10月1日
試験登録日
最初に提出
2015年10月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年12月22日
最初の投稿 (見積もり)
2015年12月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年12月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年12月22日
最終確認日
2015年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2015/059
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
筋緊張低下症 シスチン尿症症候群の臨床試験
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