원발성 PREPL 결핍 치료를 위한 설파메톡사졸 (SPPD)
2015년 12월 22일 업데이트: Universitair Ziekenhuis Brussel
원발성 PREPL 결핍 치료를 위한 설파메톡사졸(네덜란드어: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)
조사관은 설파미드계 항생제인 설파메톡사졸이 일차성 PREPL 결핍(저혈압-시스틴뇨증 증후군 및 단독 PREPL 결핍)의 증상을 개선하는지 여부를 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
15
단계
- 2 단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 원발성 PREPL 결핍이 분자학적으로 확인된 환자
- 연구 프로토콜을 따를 수 있는 사람(일차 종료점의 경우)
- 서면 동의서를 제공한 사람
제외 기준:
- 나이<2m
- 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하지 않는 가임기 여성 및 연구 시작 시점에 임신하지 않은 여성
- 근력에 영향을 미치는 추가 진단
- 연구 프로토콜을 따를 수 없음(일차 종점의 경우)
- 설폰아미드 과민증의 병력
- 혈청 크레아티닌에 기반한 신장 기능 감소
- 정상 상한치의 3배보다 높은 트랜스아미나제
- 동공 측정의 경우: 굴절 이상을 제외한 눈 병리학, 동공 광 반사에 영향을 미치는 약물
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 치료
설파메톡사졸로 치료.
피험자는 기준선 및 치료 중단 후의 데이터를 사용하여 자신의 통제 역할을 합니다.
|
체중 kg당 설파메톡사졸 60mg(최대 3g)을 3주 동안 하루에 2회 나누어 투여
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
중증근무력증 복합척도에서 안검하수의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
중증 근무력증 복합 척도의 눈꺼풀 처짐 항목: 비디오 이미지에 대한 단일 맹검 채점
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
|
안검하수 지수의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 지표 변화
|
안검하수 지수, 사진의 단일 눈가림 측정
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 지표 변화
|
|
입술 길이 지수의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 지표 변화
|
입술 길이 지수, 사진의 단일 눈가림 측정
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 지표 변화
|
|
입술주머니 지수 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 지표 변화
|
입술 지갑 지수, 사진의 단일 눈가림 측정
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 지표 변화
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
포만감의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 종합 점수 변화
|
포만감 척도(시각적 유사체); 4개의 문항을 출제하여 서로 다른 점수를 합산하여 종합점수로 함
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 종합 점수 변화
|
|
중증 근무력증 종합 점수의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
모든 하위 점수의 합계
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
|
중증 근무력증 복합 구음 장애 및 안구 폐쇄 하위 점수
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
비디오에서 득점
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
|
근력의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 근력 변화
|
휴대용 마노메트리로 채점
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 근력 변화
|
|
전체 혈구 수의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주 간의 변화
|
전체 혈구 수(혈구감소증 발병)
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주 간의 변화
|
|
혈당의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주 간의 변화
|
혈당
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주 간의 변화
|
|
신장 초음파의 변화
기간: 기준선 대비 치료 3주 후 신장 결석 발생
|
신장 초음파
|
기준선 대비 치료 3주 후 신장 결석 발생
|
|
중증 근무력증-일상 활동의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
일상 생활 활동의 등급으로 척도
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
|
신경심리 아동 행동 체크리스트의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
아동 행동 체크리스트의 종합 점수
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
|
신경심리학 브리핑의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
브리핑의 종합 점수
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
|
신경심리학 Amsterdamse 신경심리학 검사의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
Amsterdamse Neuropsychologische 테스트(ANT)의 종합 점수
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주차 사이의 점수 변화
|
|
인슐린의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주 간의 변화
|
인슐린
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주 간의 변화
|
|
IGF1의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주 간의 변화
|
IGF-1
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주 간의 변화
|
|
IGFPB3의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주 간의 변화
|
IGFBP3
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주 간의 변화
|
|
동공측정법의 변화
기간: 기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주 간의 변화
|
적외선 카메라를 이용한 동적 동공 측정
|
기준선/치료 중단 후 1주 대 치료 3주 간의 변화
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 10월 1일
기본 완료 (예상)
2016년 10월 1일
연구 완료 (예상)
2016년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 10월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 12월 22일
처음 게시됨 (추정)
2015년 12월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 12월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 12월 22일
마지막으로 확인됨
2015년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
저혈압 시스틴뇨증 증후군에 대한 임상 시험
-
Istanbul Medipol University Hospital완전한
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)완전한
-
Beijing Friendship Hospital모병
-
Weill Medical College of Cornell UniversityNew York University; National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)모병
-
Basaksehir Cam & Sakura Şehir Hospital완전한
-
Duke Street Bio Ltd모병Advanced Malignancies With Homologous Recombination Deficiency (HRD) (Breast, Ovarian, mCRPC, Pancreatic Ductal Adenocarcinoma (PDAC), Brain Metastases)스페인, 프랑스, 헝가리, 미국
-
China Medical University Hospital알려지지 않은
-
Wolfson Medical Center빼는Ovarian Hyperstimulation Syndrome(OHSS)의 위험 감소를 위한 Coasting에 대한 GnRH 길항제의 증량 투여
-
Nordic Society of Gynaecological Oncology - Clinical...모병
설파메톡사졸에 대한 임상 시험
-
London Health Sciences CentreCanadian Urological Association모병
-
St. Joseph's Hospital and Medical Center, PhoenixThe Cleveland Clinic; Thomas Jefferson University모병
-
University of California, San Francisco아직 모집하지 않음