Sulfaméthoxazole pour le traitement du déficit primaire en PREPL (SPPD)
22 décembre 2015 mis à jour par: Universitair Ziekenhuis Brussel
Sulfaméthoxazole pour le traitement du déficit primaire en PREPL (En néerlandais : Sulfaméthoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)
Les chercheurs évalueront si le sulfaméthoxazole, un antibiotique sulfamide, améliore les symptômes du déficit primaire en PREPL (syndrome d'hypotonie-cystinurie et déficit isolé en PREPL).
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
15
Phase
- Phase 2
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- patients avec confirmation moléculaire du déficit primaire en PREPL
- qui sont capables de suivre le protocole de l'étude (pour le critère principal)
- qui ont donné leur consentement éclairé par écrit
Critère d'exclusion:
- âge<2m
- femmes en âge de procréer à moins d'utiliser une méthode fiable de contraception et non enceintes à l'entrée dans l'étude
- diagnostic supplémentaire avec influence sur la force musculaire
- pas en mesure de suivre le protocole de l'étude (pour le critère d'évaluation principal)
- antécédent d'hypersensibilité aux sulfamides
- fonction rénale diminuée basée sur la créatinine sérique
- transaminases supérieures à 3 fois la limite supérieure de la normale
- pour la pupillométrie : pathologie oculaire à l'exception des erreurs de réfraction, médicaments ayant une influence sur le réflexe lumineux pupillaire
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Seul
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Traitement
Traitement au sulfaméthoxazole.
Les sujets serviront de leur propre contrôle, en utilisant les données de base et après l'arrêt du traitement.
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60 mg de sulfaméthoxazole par kg de poids corporel (maximum de 3 g) répartis en 2 prises par jour pendant 3 semaines
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la ptose sur l'échelle composite de la myasthénie grave
Délai: Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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item ptosis sur l'échelle composite myasthenia gravis : notation en simple aveugle sur images vidéo
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Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Modification de l'indice de ptose
Délai: Modification de l'indice entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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indice de ptosis, mesure en simple aveugle sur photographie
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Modification de l'indice entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Modification de l'indice de longueur des lèvres
Délai: Modification de l'indice entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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indice de longueur des lèvres, mesure en simple aveugle sur photographies
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Modification de l'indice entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Changement de l'indice de bourse à lèvres
Délai: Modification de l'indice entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Indice de bourse à lèvres, mesure en simple aveugle sur photographies
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Modification de l'indice entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement de satiété
Délai: Changement du score composite entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement et la troisième semaine de traitement
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échelle de satiété (analogue visuel); 4 questions sont posées, un score composite est réalisé, en additionnant les différents scores (les réponses aux questions 2 et 3 sont comptées comme des valeurs négatives)
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Changement du score composite entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement et la troisième semaine de traitement
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Modification du score composite myasthénie grave
Délai: Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Somme de tous les sous-scores
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Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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myasthénie grave sous-scores composites dysarthrie et fermeture des yeux
Délai: Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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marqué en vidéo
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Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Modification de la force musculaire
Délai: Changement de force entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement versus la troisième semaine de traitement
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marqué avec manométrie à main
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Changement de force entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement versus la troisième semaine de traitement
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Modification de la formule sanguine complète
Délai: Changement entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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formule sanguine complète (développement d'une cytopénie)
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Changement entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Modification de la glycémie
Délai: Changement entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Glycémie
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Changement entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Modification de l'échographie rénale
Délai: développement de calculs rénaux après la troisième semaine de traitement par rapport au départ
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échographie rénale
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développement de calculs rénaux après la troisième semaine de traitement par rapport au départ
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Changement dans la myasthénie grave-activités de la vie quotidienne
Délai: Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Echelle avec cotation des activités de la vie quotidienne
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Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Changement en neuropsychologie Liste de contrôle du comportement de l'enfant
Délai: Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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score composite de la liste de contrôle du comportement de l'enfant
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Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Changement en neuropsychologie Brief
Délai: Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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score composite de Brief
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Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Changement de neuropsychologie Amsterdamse neuropsychologische test
Délai: Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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score composite du test Amsterdamse Neuropsychologische (ANT)
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Changement du score entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Changement d'insuline
Délai: Changement entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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insuline
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Changement entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Modification de l'IGF1
Délai: Changement entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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IGF-1
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Changement entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Modification de l'IGFPB3
Délai: Changement entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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IGFBP3
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Changement entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Changement de pupillométrie
Délai: Changement entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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pupillométrie dynamique avec caméra infrarouge
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Changement entre la ligne de base/1 semaine après l'arrêt du traitement par rapport à la troisième semaine de traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 octobre 2015
Achèvement primaire (Anticipé)
1 octobre 2016
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 octobre 2016
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 octobre 2015
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 décembre 2015
Première publication (Estimation)
29 décembre 2015
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
29 décembre 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
22 décembre 2015
Dernière vérification
1 octobre 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2015/059
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .