Sulfametoksatsoli primaarisen PREPL-puutoksen hoitoon (SPPD)
tiistai 22. joulukuuta 2015 päivittänyt: Universitair Ziekenhuis Brussel
Sulfametoksatsoli primaarisen PREPL-puutoksen hoitoon (hollanniksi: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)
Tutkijat arvioivat, parantaako sulfametoksatsoli, sulfamidiantibiootti, primaarisen PREPL-puutoksen oireita (hypotonia-kystinuria-oireyhtymä ja eristetty PREPL-puutos).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
15
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 kuukautta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- potilailla, joilla on molekyylivahvistus primaarisesta PREPL-puutosta
- jotka pystyvät noudattamaan tutkimusprotokollaa (ensisijainen päätepiste)
- jotka ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen
Poissulkemiskriteerit:
- ikä <2 m
- hedelmällisessä iässä olevat naiset, elleivät he käytä luotettavaa ehkäisymenetelmää eivätkä ole raskaana tutkimukseen saapuessaan
- lisädiagnoosi, joka vaikuttaa lihasvoimaan
- ei pysty noudattamaan tutkimusprotokollaa (ensisijainen päätepiste)
- sulfonamidiyliherkkyys historiassa
- heikentynyt munuaisten toiminta perustuu seerumin kreatiniiniin
- transaminaasit yli 3 kertaa normaalin ylärajan
- pupillometriaa varten: silmäpatologia, lukuun ottamatta taittovirheitä, pupillien valorefleksiin vaikuttavat lääkkeet
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoito
Hoito sulfametoksatsolilla.
Koehenkilöt toimivat omana kontrollinaan käyttämällä lähtötilanteen ja hoidon lopettamisen jälkeen saatuja tietoja.
|
60 mg sulfametoksatsolia painokiloa kohden (enintään 3 g) jaettuna 2 annokseen päivässä 3 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ptoosissa myasthenia gravis -yhdistelmäasteikolla
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
ptoosikohde myasthenia gravis -yhdistelmäasteikolla: yksittäinen sokkopisteytys videokuvissa
|
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos ptoosiindeksissä
Aikaikkuna: Muutos indeksissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
ptoosiindeksi, kertasokkoutettu mittaus valokuvassa
|
Muutos indeksissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos huulten pituusindeksissä
Aikaikkuna: Muutos indeksissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
huulten pituusindeksi, kertasokkoutettu mittaus valokuvista
|
Muutos indeksissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Huulipussin indeksin muutos
Aikaikkuna: Muutos indeksissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
Huulipussiindeksi, kertasokkoutettu mittaus valokuvissa
|
Muutos indeksissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kylläisyyden muutos
Aikaikkuna: Muutos yhdistelmäpisteissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
kylläisyyden asteikko (visuaalinen analogi); Kysytään 4 kysymystä, tehdään yhdistelmäpisteet laskemalla yhteen eri pisteet (vastaukset kysymyksiin 2 ja 3 lasketaan negatiivisiksi arvoiksi)
|
Muutos yhdistelmäpisteissä lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos myasthenia gravis -yhdistelmäpisteissä
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
Kaikkien alapisteiden summa
|
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
myasthenia gravis yhdistetty dysartria ja silmän sulkeutumisen alapisteet
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
pisteytetty videolla
|
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos lihasvoimassa
Aikaikkuna: Vahvuuden muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
pisteytetään kädessä pidettävällä manometrialla
|
Vahvuuden muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos täydellisessä verenkuvassa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
täydellinen verenkuva (sytopenian kehittyminen)
|
Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos glykemiassa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
Glykemia
|
Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos munuaisten ultraäänessä
Aikaikkuna: munuaiskivien kehittyminen kolmannen hoitoviikon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen
|
munuaisten ultraääni
|
munuaiskivien kehittyminen kolmannen hoitoviikon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen
|
|
Muutos myasthenia gravis -toiminnassa jokapäiväisessä elämässä
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
Asteikko jokapäiväisen elämän toimintojen arvosanalla
|
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos neuropsykologiassa Lasten käyttäytymisen tarkistuslista
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
Lasten käyttäytymisen tarkistuslistan yhdistelmäpisteet
|
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos neuropsykologiassa Lyhyt
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
Lyhyen yhdistelmäpistemäärä
|
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos neuropsykologiassa Amsterdamse neuropsychologische testi
Aikaikkuna: Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
Amsterdamin neuropsykologisen testin (ANT) yhdistelmäpistemäärä
|
Pistemäärän muutos lähtötason/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos insuliinissa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
insuliinia
|
Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos IGF1:ssä
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
IGF-1
|
Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos IGFPB3:ssa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
IGFBP3
|
Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
|
Muutos pupillometriassa
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
dynaaminen pupillometria infrapunakameralla
|
Muutos lähtötilanteen/1 viikon hoidon lopettamisen jälkeen verrattuna kolmanteen hoitoviikkoon
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. lokakuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 7. lokakuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. joulukuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 29. joulukuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 29. joulukuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 22. joulukuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2015/059
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .