Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sulfamethoxazol til behandling af primær PREPL-mangel (SPPD)

22. december 2015 opdateret af: Universitair Ziekenhuis Brussel

Sulfamethoxazol til behandling af primær PREPL-mangel (på hollandsk: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL-deficiëntie)

Efterforskerne vil vurdere, om sulfamethoxazol, et sulfamidantibiotikum, forbedrer symptomerne på primær PREPL-mangel (hypotoni-cystinuri-syndrom og isoleret PREPL-mangel).

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

15

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • patienter med molekylær bekræftelse af primær PREPL-mangel
  • som er i stand til at følge undersøgelsesprotokollen (for det primære endepunkt)
  • der har givet skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • alder <2m
  • kvinder i den fødedygtige alder, medmindre de bruger en pålidelig præventionsmetode og ikke er gravide ved studieindgangen
  • yderligere diagnose med indflydelse på muskelkraft
  • ikke i stand til at følge undersøgelsesprotokollen (for det primære endepunkt)
  • historie med sulfonamid-overfølsomhed
  • nedsat nyrefunktion baseret på serumkreatinin
  • transaminaser højere end 3 gange den øvre normalgrænse
  • til pupillometri: øjenpatologi med undtagelse af brydningsfejl, lægemidler med indflydelse på pupillernes lysrefleks

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
Behandling med sulfamethoxazol. Forsøgspersonerne vil fungere som deres egen kontrol ved at bruge data fra baseline og efter behandlingsstop.
Medicin: Sulfamethoxazol
60 mg sulfamethoxazol pr. kg legemsvægt (maksimalt 3 g) fordelt på 2 doser dagligt i 3 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ptosis på myasthenia gravis sammensat skala
Tidsramme: Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
ptosis-emne på myasthenia gravis-kompositskalaen: enkeltblændet scoring på videobilleder
Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i ptosisindeks
Tidsramme: Ændring i indeks mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
ptosis-indeks, enkeltblændet måling på fotografi
Ændring i indeks mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i læbelængdeindeks
Tidsramme: Ændring i indeks mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
læbelængdeindeks, enkeltblændet måling på fotografier
Ændring i indeks mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i læbepungindeks
Tidsramme: Ændring i indeks mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Læbepungindeks, enkeltblændet mål på fotografier
Ændring i indeks mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i mæthed
Tidsramme: Ændring i Composite-score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
mæthedsskala (visuel analog); Der stilles 4 spørgsmål, en sammensat score laves ved at tilføje de forskellige scores (svarene på spørgsmål 2 og 3 tælles som negative værdier)
Ændring i Composite-score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i myasthenia gravis sammensatte score
Tidsramme: Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Summen af ​​alle subscores
Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
myasthenia gravis sammensatte dysartri og øjenlukningsunderscore
Tidsramme: Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
scoret på video
Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i muskelstyrke
Tidsramme: Ændring i styrke mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
scoret med håndholdt manometri
Ændring i styrke mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i fuldstændigt blodtal
Tidsramme: Skift mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
fuldstændig blodtælling (udvikling af cytopeni)
Skift mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i glykæmi
Tidsramme: Skift mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Glykæmi
Skift mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i renal ultralyd
Tidsramme: udvikling af nyresten efter den tredje uges behandling versus baseline
renal ultralyd
udvikling af nyresten efter den tredje uges behandling versus baseline
Ændring i myasthenia gravis-aktiviteter i dagligdagen
Tidsramme: Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Skala med vurdering af aktiviteter i dagligdagen
Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i neuropsykologi Børns adfærdstjekliste
Tidsramme: Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
sammensat score af tjekliste for børns adfærd
Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i neuropsykologi Kort
Tidsramme: Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
sammensat partitur af Brief
Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i neuropsykologi Amsterdamse neuropsykologiske test
Tidsramme: Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
sammensat score af Amsterdamse Neuropsychologische test (ANT)
Ændring i score mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i insulin
Tidsramme: Skift mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
insulin
Skift mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i IGF1
Tidsramme: Skift mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
IGF-1
Skift mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i IGFPB3
Tidsramme: Skift mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
IGFBP3
Skift mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
Ændring i pupillometri
Tidsramme: Skift mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling
dynamisk pupillometri med infrarødt kamera
Skift mellem baseline/1 uge efter behandlingsstop versus tredje uges behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Samarbejdspartnere

KU Leuven

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. oktober 2016

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. oktober 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2015

Først opslået (Skøn)

29. december 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

29. december 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. december 2015

Sidst verificeret

1. oktober 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2015/059

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypotoni cystinuri syndrom

Kliniske forsøg med Sulfamethoxazol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner