Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sulfametoksazol w leczeniu pierwotnego niedoboru PREPL (SPPD)

22 grudnia 2015 zaktualizowane przez: Universitair Ziekenhuis Brussel

Sulfametoksazol w leczeniu pierwotnego niedoboru PREPL (w języku niderlandzkim: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)

Badacze ocenią, czy sulfametoksazol, antybiotyk sulfamidowy, łagodzi objawy pierwotnego niedoboru PREPL (zespół hipotonii-cystynurii i izolowany niedobór PREPL).

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

15

Faza

  • Faza 2

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 miesiące i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • pacjentów z molekularnym potwierdzeniem pierwotnego niedoboru PREPL
  • którzy są w stanie postępować zgodnie z protokołem badania (dla pierwszorzędowego punktu końcowego)
  • którzy wyrazili pisemną świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

  • wiek<2m
  • kobiet w wieku rozrodczym, chyba że stosują skuteczną metodę antykoncepcji i nie są w ciąży w momencie rozpoczęcia badania
  • dodatkowa diagnostyka z wpływem na siłę mięśniową
  • niemożność przestrzegania protokołu badania (dla pierwszorzędowego punktu końcowego)
  • historia nadwrażliwości na sulfonamidy
  • upośledzona czynność nerek na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy
  • aminotransferaz wyższe niż 3 razy górna granica normy
  • dla pupilometrii: patologia oka z wyjątkiem wad refrakcji, leki wpływające na odruch źreniczny na światło

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie
Leczenie sulfametoksazolem. Pacjenci będą służyć jako ich własna kontrola, wykorzystując dane z punktu początkowego i po zakończeniu leczenia.
Lek: Sulfametoksazol
60 mg sulfametoksazolu na kg masy ciała (maksymalnie 3 g) podzielone na 2 dawki dziennie przez 3 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana opadania powiek w złożonej skali myasthenia gravis
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
pozycja opadania powiek w złożonej skali myasthenia gravis: pojedyncza ślepa ocena na obrazach wideo
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana wskaźnika ptozy
Ramy czasowe: Zmiana wskaźnika między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
wskaźnik opadania powiek, pomiar z pojedynczą ślepą próbą na fotografii
Zmiana wskaźnika między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana wskaźnika długości ust
Ramy czasowe: Zmiana wskaźnika między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
wskaźnik długości ust, pomiar pojedynczo zaślepiony na fotografiach
Zmiana wskaźnika między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana wskaźnika torebki ust
Ramy czasowe: Zmiana wskaźnika między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Indeks torebki wargowej, pojedynczy ślepy pomiar na fotografiach
Zmiana wskaźnika między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana sytości
Ramy czasowe: Zmiana wyniku złożonego między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
skala sytości (analog wizualny); Zadaje się 4 pytania, tworzy się punktację złożoną, dodając różne wyniki (odpowiedzi na pytania 2 i 3 są liczone jako wartości ujemne)
Zmiana wyniku złożonego między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana złożonego wyniku miastenii
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Suma wszystkich wyników cząstkowych
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
myasthenia gravis złożona dyzartria i wyniki podrzędne zamknięcia oczu
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
punktowane na wideo
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana siły mięśni
Ramy czasowe: Zmiana siły między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
oceniane za pomocą ręcznej manometrii
Zmiana siły między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana pełnej morfologii krwi
Ramy czasowe: Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
pełna morfologia krwi (rozwój cytopenii)
Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana glikemii
Ramy czasowe: Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Glikemia
Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w USG nerek
Ramy czasowe: rozwój kamieni nerkowych po trzecim tygodniu leczenia w porównaniu z wartością wyjściową
USG nerek
rozwój kamieni nerkowych po trzecim tygodniu leczenia w porównaniu z wartością wyjściową
Zmiana w myasthenia gravis - czynności życia codziennego
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Skala z oceną czynności życia codziennego
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w neuropsychologii Lista kontrolna zachowania dziecka
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
złożony wynik listy kontrolnej zachowania dziecka
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w neuropsychologii Krótkie
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
złożona ocena Briefu
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w neuropsychologii Amsterdamse neuropsychologische test
Ramy czasowe: Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
złożona ocena testu Amsterdamse Neuropsychologische (ANT)
Zmiana wyniku między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana insuliny
Ramy czasowe: Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
insulina
Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w IGF1
Ramy czasowe: Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
IGF-1
Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w IGFPB3
Ramy czasowe: Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
IGFBP3
Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
Zmiana w pupilometrii
Ramy czasowe: Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia
dynamiczna pupilometria z kamerą na podczerwień
Zmiana między wartością wyjściową/1 tydzień po zakończeniu leczenia a trzecim tygodniem leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Współpracownicy

KU Leuven

Śledczy

  • Główny śledczy: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2016

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 października 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

29 grudnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 grudnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 października 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2015/059

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół hipotonii i cystynurii

Badania kliniczne na Sulfametoksazol

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ghana

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj