Сульфаметоксазол для лечения первичного дефицита PREPL (SPPD)
22 декабря 2015 г. обновлено: Universitair Ziekenhuis Brussel
Сульфаметоксазол для лечения первичного дефицита PREPL (на голландском языке: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)
Исследователи оценят, улучшает ли сульфаметоксазол, сульфамидный антибиотик, симптомы первичного дефицита PREPL (синдром гипотонии-цистинурии и изолированный дефицит PREPL).
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
15
Фаза
- Фаза 2
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
2 месяца и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- пациенты с молекулярным подтверждением первичного дефицита PREPL
- которые могут следовать протоколу исследования (для первичной конечной точки)
- которые дали письменное информированное согласие
Критерий исключения:
- возраст<2м
- женщины детородного возраста, если они не используют надежный метод контрацепции и не беременны на момент включения в исследование
- дополнительная диагностика с влиянием на мышечную силу
- неспособность следовать протоколу исследования (для первичной конечной точки)
- гиперчувствительность к сульфаниламидам в анамнезе
- снижение функции почек на основе креатинина сыворотки
- трансаминазы выше верхней границы нормы более чем в 3 раза
- для пупиллометрии: патология глаза за исключением аномалий рефракции, препараты, влияющие на зрачковый световой рефлекс
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Одинокий
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Уход
Лечение сульфаметоксазолом.
Субъекты будут служить своим собственным контролем, используя данные исходного уровня и после прекращения лечения.
|
60 мг сульфаметоксазола на кг массы тела (максимум 3 г), разделенные на 2 приема в день в течение 3 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение птоза по составной шкале миастении гравис
Временное ограничение: Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
птоз по составной шкале миастении гравис: однократная слепая оценка на видеоизображениях
|
Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменение индекса птоза
Временное ограничение: Изменение индекса между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
индекс птоза, однократное слепое измерение на фотографии
|
Изменение индекса между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменение индекса длины губ
Временное ограничение: Изменение индекса между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
индекс длины губ, однократное слепое измерение по фотографиям
|
Изменение индекса между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменение индекса губной помады
Временное ограничение: Изменение индекса между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
Губный кисетный индекс, однократное слепое измерение на фотографиях
|
Изменение индекса между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение чувства сытости
Временное ограничение: Изменение сводного балла между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
шкала сытости (визуальный аналог); Задается 4 вопроса, подсчитывается составной балл путем сложения различных баллов (ответы на вопросы 2 и 3 считаются отрицательными значениями)
|
Изменение сводного балла между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменение суммарной оценки миастении гравис
Временное ограничение: Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
Сумма всех подоценок
|
Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
миастения гравис составная дизартрия и подшкалы закрытия глаз
Временное ограничение: Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
забил на видео
|
Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменение мышечной силы
Временное ограничение: Изменение силы между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
замерено с помощью ручного манометра
|
Изменение силы между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменение общего анализа крови
Временное ограничение: Изменение между исходным уровнем/1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
общий анализ крови (развитие цитопении)
|
Изменение между исходным уровнем/1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменение гликемии
Временное ограничение: Изменение между исходным уровнем/1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
Гликемия
|
Изменение между исходным уровнем/1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменения на УЗИ почек
Временное ограничение: развитие камней в почках после третьей недели лечения по сравнению с исходным уровнем
|
УЗИ почек
|
развитие камней в почках после третьей недели лечения по сравнению с исходным уровнем
|
|
Изменение активности повседневной жизни при миастении гравис
Временное ограничение: Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
Шкала с оценкой деятельности в повседневной жизни
|
Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменения в контрольном списке поведения ребенка в нейропсихологии
Временное ограничение: Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
совокупный балл контрольного списка поведения ребенка
|
Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменения в нейропсихологии Краткий обзор
Временное ограничение: Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
составная оценка брифа
|
Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменения в нейропсихологии Амстердамский нейропсихологический тест
Временное ограничение: Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
составной балл Амстердамского нейропсихологического теста (ANT)
|
Изменение в баллах между исходным уровнем и 1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменение инсулина
Временное ограничение: Изменение между исходным уровнем/1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
инсулин
|
Изменение между исходным уровнем/1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменение IGF1
Временное ограничение: Изменение между исходным уровнем/1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
ИФР-1
|
Изменение между исходным уровнем/1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменение в IFPB3
Временное ограничение: Изменение между исходным уровнем/1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
IGFBP3
|
Изменение между исходным уровнем/1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
|
Изменение пупиллометрии
Временное ограничение: Изменение между исходным уровнем/1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
динамическая пупиллометрия с инфракрасной камерой
|
Изменение между исходным уровнем/1 неделей после прекращения лечения по сравнению с третьей неделей лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 октября 2015 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 октября 2016 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 октября 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 октября 2015 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 декабря 2015 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
29 декабря 2015 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
29 декабря 2015 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 декабря 2015 г.
Последняя проверка
1 октября 2015 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Заболевания почек
- Урологические заболевания
- Неврологические проявления
- Генетические заболевания, врожденные
- Нервно-мышечные проявления
- Почечный канальцевый транспорт, врожденные ошибки
- Почечная аминоацидурия
- Цистинурия
- Мышечная гипотония
- Противоинфекционные агенты
- Сульфаметоксазол
Другие идентификационные номера исследования
- 2015/059
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .