Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sulfametoksazol for behandling av primær PREPL-mangel (SPPD)

22. desember 2015 oppdatert av: Universitair Ziekenhuis Brussel

Sulfamethoxazol for the Treatment of Primær PREPL-mangel (på nederlandsk: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL-deficiëntie)

Etterforskerne vil vurdere om sulfametoksazol, et sulfamidantibiotikum, forbedrer symptomene på primær PREPL-mangel (hypotoni-cystinuri-syndrom og isolert PREPL-mangel).

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

15

Fase

  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • pasienter med molekylær bekreftelse på primær PREPL-mangel
  • som er i stand til å følge studieprotokollen (for det primære endepunktet)
  • som har gitt skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • alder <2m
  • kvinner i fertil alder med mindre de bruker en pålitelig prevensjonsmetode og ikke er gravide ved inngangen til studien
  • tilleggsdiagnose med påvirkning på muskelkraft
  • ikke i stand til å følge studieprotokollen (for det primære endepunktet)
  • historie med sulfonamid-overfølsomhet
  • nedsatt nyrefunksjon basert på serumkreatinin
  • transaminaser høyere enn 3 ganger øvre normalgrense
  • for pupillometri: øyepatologi med unntak av refraktive feil, medikamenter med innflytelse på pupillens lysrefleks

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling
Behandling med sulfametoksazol. Forsøkspersonene vil tjene som sin egen kontroll, ved å bruke data fra baseline og etter behandlingsstopp.
Legemiddel: Sulfametoksazol
60 mg sulfametoksazol per kg kroppsvekt (maksimalt 3 g) fordelt på 2 doser per dag i løpet av 3 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ptosis på myasthenia gravis komposittskala
Tidsramme: Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
ptosis-element på myasthenia gravis-komposittskalaen: enkelt blindet skåring på videobilder
Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i ptosisindeks
Tidsramme: Endring i indeks mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
ptosis indeks, enkelt blindet måling på fotografi
Endring i indeks mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i leppelengdeindeks
Tidsramme: Endring i indeks mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
leppelengdeindeks, enkelt blindet mål på fotografier
Endring i indeks mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i leppepungindeks
Tidsramme: Endring i indeks mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Leppepungindeks, enkelt blindet mål på fotografier
Endring i indeks mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i metthet
Tidsramme: Endring i Composite score mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
metthetsskala (visuell analog); 4 spørsmål stilles, en sammensatt poengsum lages ved å legge til de forskjellige poengsummene (svarene på spørsmål 2 og 3 regnes som negative verdier)
Endring i Composite score mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i myasthenia gravis sammensatt poengsum
Tidsramme: Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Summen av alle delskårene
Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
myasthenia gravis kompositt dysartri og øyelukking
Tidsramme: Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
scoret på video
Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i muskelstyrke
Tidsramme: Endring i styrke mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
scoret med håndholdt manometri
Endring i styrke mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i fullstendig blodtelling
Tidsramme: Endring mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
fullstendig blodtelling (utvikling av cytopeni)
Endring mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i glykemi
Tidsramme: Endring mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Glykemi
Endring mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i nyre-ultralyd
Tidsramme: utvikling av nyrestein etter tredje behandlingsuke versus baseline
nyre ultralyd
utvikling av nyrestein etter tredje behandlingsuke versus baseline
Endring i myasthenia gravis-aktiviteter i dagliglivet
Tidsramme: Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Skala med vurdering av aktiviteter i dagliglivet
Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i nevropsykologi Sjekkliste for barneatferd
Tidsramme: Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
sammensatt poengsum av sjekkliste for barneatferd
Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i nevropsykologi Kort
Tidsramme: Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
sammensatt partitur av Brief
Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i nevropsykologi Amsterdamse nevropsykologiske test
Tidsramme: Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
sammensatt poengsum av Amsterdamse Neuropsychologische test (ANT)
Endring i poengsum mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i insulin
Tidsramme: Endring mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
insulin
Endring mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i IGF1
Tidsramme: Endring mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
IGF-1
Endring mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i IGFPB3
Tidsramme: Endring mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
IGFBP3
Endring mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
Endring i pupillometri
Tidsramme: Endring mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke
dynamisk pupillometri med infrarødt kamera
Endring mellom baseline/1 uke etter behandlingsstopp versus tredje behandlingsuke

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Samarbeidspartnere

KU Leuven

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. oktober 2015

Primær fullføring (Forventet)

1. oktober 2016

Studiet fullført (Forventet)

1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. oktober 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2015

Først lagt ut (Anslag)

29. desember 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

29. desember 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2015

Sist bekreftet

1. oktober 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2015/059

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hypotoni cystinuri syndrom

Kliniske studier på Sulfametoksazol

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Philippines

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere