Sulfametoxazol para o tratamento da deficiência primária de PREPL (SPPD)
22 de dezembro de 2015 atualizado por: Universitair Ziekenhuis Brussel
Sulfametoxazol para o tratamento da deficiência primária de PREPL (em holandês: Sulfametoxazol Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)
Os investigadores avaliarão se o sulfametoxazol, um antibiótico sulfamida, melhora os sintomas da deficiência primária de PREPL (síndrome de hipotonia-cistinúria e deficiência isolada de PREPL).
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
15
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 meses e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- pacientes com confirmação molecular de deficiência primária de PREPL
- que são capazes de seguir o protocolo do estudo (para o endpoint primário)
- que deram consentimento informado por escrito
Critério de exclusão:
- idade <2m
- mulheres em idade fértil, a menos que estejam usando um método confiável de contracepção e não grávidas no início do estudo
- diagnóstico adicional com influência na força muscular
- incapaz de seguir o protocolo do estudo (para o endpoint primário)
- história de hipersensibilidade à sulfonamida
- função renal diminuída com base na creatinina sérica
- transaminases superiores a 3 vezes o limite superior do normal
- para a pupilometria: patologia ocular com exceção de erros de refração, drogas com influência no reflexo pupilar à luz
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Solteiro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tratamento
Tratamento com sulfametoxazol.
Os indivíduos servirão como seu próprio controle, usando os dados da linha de base e após o término do tratamento.
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60 mg de sulfametoxazol por kg de peso corporal (máximo de 3g) dividido em 2 doses por dia durante 3 semanas
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na ptose na escala composta de miastenia gravis
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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item ptose na escala composta de miastenia gravis: pontuação simples cega em imagens de vídeo
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Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Alteração no índice de ptose
Prazo: Alteração no índice entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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índice de ptose, medição simples cega na fotografia
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Alteração no índice entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Mudança no índice de comprimento dos lábios
Prazo: Alteração no índice entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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índice de comprimento labial, medição simples cega em fotografias
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Alteração no índice entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Alteração no índice de bolsa labial
Prazo: Alteração no índice entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Índice de bolsa labial, medição simples cega em fotografias
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Alteração no índice entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na saciedade
Prazo: Alteração na pontuação composta entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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escala de saciedade (analógica visual); 4 perguntas são feitas, uma pontuação composta é feita, somando as diferentes pontuações (as respostas nas perguntas 2 e 3 são contadas como valores negativos)
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Alteração na pontuação composta entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Mudança na pontuação composta de miastenia gravis
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Soma de todas as subpontuações
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Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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miastenia gravis disartria composta e subpontuações de fechamento ocular
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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pontuado em vídeo
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Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Alteração na força muscular
Prazo: Alteração na força entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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pontuado com manometria manual
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Alteração na força entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Alteração no hemograma completo
Prazo: Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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hemograma completo (desenvolvimento de citopenia)
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Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Mudança na Glicemia
Prazo: Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Glicemia
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Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Alteração no ultrassom renal
Prazo: desenvolvimento de cálculos renais após a terceira semana de tratamento versus linha de base
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ultrassom renal
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desenvolvimento de cálculos renais após a terceira semana de tratamento versus linha de base
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Mudança na miastenia gravis - atividades da vida diária
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Escala com classificação das atividades da vida diária
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Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Mudança na lista de verificação do comportamento da criança da neuropsicologia
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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pontuação composta da lista de verificação de comportamento infantil
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Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Mudança em neuropsicologia Breve
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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pontuação composta de breve
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Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Mudança na neuropsicologia Amsterdamse neuropsychologische test
Prazo: Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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pontuação composta do teste Amsterdamse Neuropsychologische (ANT)
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Alteração na pontuação entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Mudança na insulina
Prazo: Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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insulina
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Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Alteração no IGF1
Prazo: Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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IGF-1
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Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Alteração no IGFPB3
Prazo: Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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IGFBP3
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Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Alteração na pupilometria
Prazo: Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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pupilometria dinâmica com câmera infravermelha
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Mudança entre a linha de base/1 semana após a interrupção do tratamento versus a terceira semana de tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2015
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de outubro de 2016
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de outubro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de outubro de 2015
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de dezembro de 2015
Primeira postagem (Estimativa)
29 de dezembro de 2015
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
29 de dezembro de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de dezembro de 2015
Última verificação
1 de outubro de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2015/059
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