Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sulfametoxazol för behandling av primär PREPL-brist (SPPD)

22 december 2015 uppdaterad av: Universitair Ziekenhuis Brussel

Sulfametoxazol för behandling av primär PREPL-brist (på nederländska: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL-deficiëntie)

Utredarna kommer att utvärdera om sulfametoxazol, ett sulfamidantibiotikum, förbättrar symptomen på primär PREPL-brist (hypotoni-cystinurisyndrom och isolerad PREPL-brist).

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

15

Fas

  • Fas 2

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 månader och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • patienter med molekylär bekräftelse på primär PREPL-brist
  • som kan följa studieprotokollet (för det primära effektmåttet)
  • som har gett skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • ålder <2m
  • kvinnor i fertil ålder om de inte använder en pålitlig preventivmetod och inte är gravida vid studiestart
  • ytterligare diagnos med inverkan på muskelkraft
  • inte kan följa studieprotokollet (för det primära effektmåttet)
  • historia av sulfonamidöverkänslighet
  • nedsatt njurfunktion baserat på serumkreatinin
  • transaminaser högre än 3 gånger den övre normalgränsen
  • för pupillometri: ögonpatologi med undantag för brytningsfel, läkemedel med inverkan på pupillens ljusreflex

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling
Behandling med sulfametoxazol. Försökspersonerna kommer att fungera som sin egen kontroll, genom att använda data från baslinjen och efter avslutad behandling.
Läkemedel: Sulfametoxazol
60 mg sulfametoxazol per kg kroppsvikt (maximalt 3 g) fördelat på 2 doser per dag under 3 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i ptos på myasthenia gravis kompositskala
Tidsram: Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
ptosis-objekt på myasthenia gravis-kompositskalan: enkelblindad poängsättning på videobilder
Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i ptosindex
Tidsram: Förändring i index mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
ptosindex, enkelblind mätning på fotografi
Förändring i index mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i läpplängdsindex
Tidsram: Förändring i index mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
läpplängdsindex, enkelblind mätning på fotografier
Förändring i index mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i läppväska index
Tidsram: Förändring i index mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Läppväska index, enkelblind mått på fotografier
Förändring i index mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i mättnad
Tidsram: Förändring i sammansatt poäng mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
mättnadsskala (visuell analog); 4 frågor ställs, en sammansättning görs genom att lägga till de olika poängen (svaren på frågorna 2 och 3 räknas som negativa värden)
Förändring i sammansatt poäng mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i myasthenia gravis sammansatta poäng
Tidsram: Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Summan av alla delpoäng
Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
myasthenia gravis sammansatta dysartri och ögonslutande subscores
Tidsram: Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
gjorde mål på video
Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i muskelstyrka
Tidsram: Förändring i styrka mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
poängsatt med handhållen manometri
Förändring i styrka mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i fullständigt blodvärde
Tidsram: Byt mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
fullständigt blodvärde (utveckling av cytopeni)
Byt mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i glykemi
Tidsram: Byt mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Glykemi
Byt mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i renalt ultraljud
Tidsram: utveckling av njursten efter den tredje behandlingens vecka jämfört med baslinjen
renalt ultraljud
utveckling av njursten efter den tredje behandlingens vecka jämfört med baslinjen
Förändring i myasthenia gravis-aktiviteter i det dagliga livet
Tidsram: Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Skala med betyg av aktiviteter i det dagliga livet
Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i neuropsykologi Barnbeteende checklista
Tidsram: Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
sammansatt poäng av checklistan över barnbeteende
Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i neuropsykologi Kort
Tidsram: Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
sammansatt partitur av Brief
Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i neuropsykologi Amsterdamse neuropsykologiska test
Tidsram: Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
sammansatt poäng av Amsterdamse Neuropsychologische test (ANT)
Förändring i poäng mellan baseline/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i insulin
Tidsram: Byt mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
insulin
Byt mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i IGF1
Tidsram: Byt mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
IGF-1
Byt mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Ändring i IGFPB3
Tidsram: Byt mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
IGFBP3
Byt mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
Förändring i pupillometri
Tidsram: Byt mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan
dynamisk pupillometri med infraröd kamera
Byt mellan baslinje/1 vecka efter behandlingsstopp jämfört med tredje behandlingsveckan

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Samarbetspartners

KU Leuven

Utredare

  • Huvudutredare: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2015

Primärt slutförande (Förväntat)

1 oktober 2016

Avslutad studie (Förväntat)

1 oktober 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 oktober 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2015

Första postat (Uppskatta)

29 december 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

29 december 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2015

Senast verifierad

1 oktober 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2015/059

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hypotoni cystinuri syndrom

Kliniska prövningar på Sulfametoxazol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera