Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sulfamethoxazol pro léčbu primárního deficitu PREPL (SPPD)

22. prosince 2015 aktualizováno: Universitair Ziekenhuis Brussel

Sulfamethoxazol pro léčbu primárního nedostatku PREPL (v holandštině: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)

Vyšetřovatelé zhodnotí, zda sulfamethoxazol, sulfamidové antibiotikum, zlepšuje symptomy primárního deficitu PREPL (syndrom hypotonie-cystinurie a izolovaný deficit PREPL).

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 měsíce a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • pacientů s molekulárním potvrzením primárního deficitu PREPL
  • kteří jsou schopni dodržovat protokol studie (pro primární cílový bod)
  • kteří dali písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • věk <2m
  • ženy v plodném věku, pokud nepoužívají spolehlivou metodu antikoncepce a nejsou těhotné při vstupu do studia
  • další diagnostika s vlivem na svalovou sílu
  • není schopen dodržovat protokol studie (pro primární cílový bod)
  • anamnéza přecitlivělosti na sulfonamidy
  • snížená funkce ledvin na základě sérového kreatininu
  • transaminázy vyšší než trojnásobek horní hranice normálu
  • pro pupilometrii: oční patologie s výjimkou refrakčních vad, léky ovlivňující zornicový světelný reflex

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba
Léčba sulfamethoxazolem. Subjekty budou sloužit jako jejich vlastní kontrola pomocí dat z výchozího stavu a po ukončení léčby.
Lék: Sulfamethoxazol
60 mg sulfamethoxazolu na kg živé hmotnosti (maximálně 3 g) rozdělených do 2 dávek denně po dobu 3 týdnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ptózy na kompozitní stupnici myasthenia gravis
Časové okno: Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
ptóza na kompozitní stupnici myasthenia gravis: jednoduché zaslepené skórování na videoobrázcích
Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna indexu ptózy
Časové okno: Změna indexu mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
index ptózy, jednoduché zaslepené měření na fotografii
Změna indexu mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna indexu délky rtů
Časové okno: Změna indexu mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
index délky rtů, jednoduché měření na fotografiích
Změna indexu mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna indexu peněženky na rty
Časové okno: Změna indexu mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Index rtů, jednoduché měření na fotografiích
Změna indexu mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v sytosti
Časové okno: Změna složeného skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
stupnice sytosti (vizuální analog); Položí se 4 otázky, vytvoří se složené skóre sečtením různých skóre (odpovědi na otázky 2 a 3 se počítají jako záporné hodnoty)
Změna složeného skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna kompozitního skóre myasthenia gravis
Časové okno: Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Součet všech dílčích skóre
Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
myasthenia gravis složená dysartrie a dílčí skóre uzavření oka
Časové okno: Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
skóroval na videu
Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna svalové síly
Časové okno: Změna síly mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
skórováno ruční manometrií
Změna síly mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna kompletního krevního obrazu
Časové okno: Změna mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
kompletní krevní obraz (rozvoj cytopenie)
Změna mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna glykémie
Časové okno: Změna mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Glykemie
Změna mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna ultrazvuku ledvin
Časové okno: vývoj ledvinových kamenů po třetím týdnu léčby oproti výchozímu stavu
ultrazvuk ledvin
vývoj ledvinových kamenů po třetím týdnu léčby oproti výchozímu stavu
Změna v myasthenia gravis-aktivitách každodenního života
Časové okno: Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Stupnice s hodnocením aktivit každodenního života
Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna v neuropsychologii Kontrolní seznam chování dítěte
Časové okno: Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
složené skóre kontrolního seznamu Child Behavior
Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna v neuropsychologii Stručný
Časové okno: Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
složené skóre z Brief
Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna v neuropsychologii Amsterdamse neuropsychologische test
Časové okno: Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
složené skóre Amsterdamse Neuropsychologického testu (ANT)
Změna skóre mezi výchozí hodnotou/1 týdnem po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna inzulinu
Časové okno: Změna mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
inzulín
Změna mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna IGF1
Časové okno: Změna mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
IGF-1
Změna mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna v IGFPB3
Časové okno: Změna mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
IGFBP3
Změna mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
Změna v pupilometrii
Časové okno: Změna mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby
dynamická pupilometrie s infračervenou kamerou
Změna mezi výchozí hodnotou/1 týden po ukončení léčby oproti třetímu týdnu léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Spolupracovníci

KU Leuven

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. října 2016

Dokončení studie (Očekávaný)

1. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. října 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. prosince 2015

První zveřejněno (Odhad)

29. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

29. prosince 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. prosince 2015

Naposledy ověřeno

1. října 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2015/059

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hypotonie Syndrom cystinurie

Klinické studie na Sulfamethoxazol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit