Szulfametoxazol az elsődleges PREPL-hiány kezelésére (SPPD)
2015. december 22. frissítette: Universitair Ziekenhuis Brussel
Szulfametoxazol az elsődleges PREPL-hiány kezelésére (hollandul: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)
A kutatók értékelni fogják, hogy a szulfametoxazol, egy szulfamid antibiotikum javítja-e az elsődleges PREPL-hiány (hypotonia-cystinuria szindróma és izolált PREPL-hiány) tüneteit.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
15
Fázis
- 2. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- primer PREPL-hiány molekuláris megerősítésével rendelkező betegek
- akik képesek követni a vizsgálati protokollt (az elsődleges végponthoz)
- akik írásos beleegyezésüket adták
Kizárási kritériumok:
- életkor <2m
- fogamzóképes korú nők, kivéve, ha megbízható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak, és nem terhesek a vizsgálatba való belépéskor
- az izomerőt befolyásoló további diagnózis
- nem tudja követni a vizsgálati protokollt (az elsődleges végpont esetében)
- szulfonamid túlérzékenység az anamnézisben
- csökkent vesefunkció a szérum kreatininszint alapján
- transzamináz szintje meghaladja a normál érték felső határának háromszorosát
- a pupillometriához: szempatológia, kivéve a fénytörési hibákat, a pupilla fényreflexére ható gyógyszereket
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Egyetlen
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kezelés
Kezelés szulfametoxazollal.
Az alanyok saját kontrollként szolgálnak majd, a kiindulási és a kezelés leállítása utáni adatok felhasználásával.
|
60 mg szulfametoxazol testtömeg-kilogrammonként (legfeljebb 3 g) napi 2 adagra osztva 3 héten keresztül
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A ptosis változása myasthenia gravis összetett skálán
Időkeret: A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
ptosis tétel a myasthenia gravis kompozit skálán: egyszeri vak pontozás a videoképeken
|
A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
|
A ptosis index változása
Időkeret: Az index változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
ptosis index, egyszeri vak mérés a fényképen
|
Az index változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
|
Az ajakhossz indexének változása
Időkeret: Az index változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
ajakhossz index, egyszeri vak mérés fényképeken
|
Az index változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
|
Változás az ajaktáska indexében
Időkeret: Az index változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
Ajakos erszényindex, egyszeri vak mérés fényképeken
|
Az index változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A jóllakottság megváltozása
Időkeret: Változás az összetett pontszámban a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
jóllakottság skála (vizuális analóg); 4 kérdést tesznek fel, a különböző pontszámok összeadásával összetett pontszámot készítenek (a 2. és 3. kérdésre adott válaszok negatív értéknek számítanak)
|
Változás az összetett pontszámban a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
|
Változás a myasthenia gravis összetett pontszámában
Időkeret: A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
Az összes részpontszám összege
|
A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
|
myasthenia gravis összetett dysarthria és szemzáródási alpontszámok
Időkeret: A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
videón pontozták
|
A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
|
Az izomerő változása
Időkeret: Erősségváltozás a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
kézi manometriával pontozták
|
Erősségváltozás a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
|
Változás a teljes vérképben
Időkeret: Változás a kezelés leállítása utáni kiindulási/1 hét és a kezelés harmadik hete között
|
teljes vérkép (citopénia kialakulása)
|
Változás a kezelés leállítása utáni kiindulási/1 hét és a kezelés harmadik hete között
|
|
Változás a glikémiában
Időkeret: Változás a kezelés leállítása utáni kiindulási/1 hét és a kezelés harmadik hete között
|
Glikémia
|
Változás a kezelés leállítása utáni kiindulási/1 hét és a kezelés harmadik hete között
|
|
Változás a vese ultrahangjában
Időkeret: vesekőképződés a kezelés harmadik hetét követően a kiindulási értékhez képest
|
vese ultrahang
|
vesekőképződés a kezelés harmadik hetét követően a kiindulási értékhez képest
|
|
A myasthenia gravis változása – a mindennapi élet tevékenységei
Időkeret: A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
Skála a mindennapi élet tevékenységeinek értékelésével
|
A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
|
Változás a neuropszichológiában Gyermekviselkedés ellenőrzőlista
Időkeret: A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
Gyermekviselkedési ellenőrzőlista összetett pontszáma
|
A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
|
Változás a neuropszichológiában Rövid
Időkeret: A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
rövid összetett pontszáma
|
A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
|
Változás a neuropszichológiában Amsterdamse neuropsychologische teszt
Időkeret: A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
Amsterdamse Neuropsychologische Test (ANT) összetett pontszáma
|
A pontszám változása a kiindulási érték/1 hét között a kezelés leállítása után a kezelés harmadik hetéhez viszonyítva
|
|
Az inzulin változása
Időkeret: Változás a kezelés leállítása utáni kiindulási/1 hét és a kezelés harmadik hete között
|
inzulin
|
Változás a kezelés leállítása utáni kiindulási/1 hét és a kezelés harmadik hete között
|
|
Változás az IGF1-ben
Időkeret: Változás a kezelés leállítása utáni kiindulási/1 hét és a kezelés harmadik hete között
|
IGF-1
|
Változás a kezelés leállítása utáni kiindulási/1 hét és a kezelés harmadik hete között
|
|
Változás az IGFPB3-ban
Időkeret: Változás a kezelés leállítása utáni kiindulási/1 hét és a kezelés harmadik hete között
|
IGFBP3
|
Változás a kezelés leállítása utáni kiindulási/1 hét és a kezelés harmadik hete között
|
|
Pupillometria változás
Időkeret: Változás a kezelés leállítása utáni kiindulási/1 hét és a kezelés harmadik hete között
|
dinamikus pupillometria infravörös kamerával
|
Változás a kezelés leállítása utáni kiindulási/1 hét és a kezelés harmadik hete között
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2015. október 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2016. október 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2016. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. október 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. december 22.
Első közzététel (Becslés)
2015. december 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2015. december 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2015. december 22.
Utolsó ellenőrzés
2015. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2015/059
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .