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Sulfamethoxazol zur Behandlung von primärem PREPL-Mangel (SPPD)

22. Dezember 2015 aktualisiert von: Universitair Ziekenhuis Brussel

Sulfamethoxazol zur Behandlung von primärem PREPL-Mangel (auf Niederländisch: Sulfamethoxazole Ter Behandeling Van Primaire PREPL deficiëntie)

Die Prüfärzte werden prüfen, ob Sulfamethoxazol, ein Sulfamid-Antibiotikum, die Symptome des primären PREPL-Mangels (Hypotonie-Cystinurie-Syndrom und isolierter PREPL-Mangel) verbessert.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

15

Phase

  • Phase 2

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit molekularer Bestätigung eines primären PREPL-Mangels
  • die in der Lage sind, dem Studienprotokoll zu folgen (für den primären Endpunkt)
  • die eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben

Ausschlusskriterien:

  • Alter<2m
  • Frauen im gebärfähigen Alter, es sei denn, sie wenden eine zuverlässige Verhütungsmethode an und sind bei Studieneintritt nicht schwanger
  • Zusatzdiagnostik mit Einfluss auf die Muskelkraft
  • nicht in der Lage, dem Studienprotokoll zu folgen (für den primären Endpunkt)
  • Geschichte der Sulfonamid-Überempfindlichkeit
  • verminderte Nierenfunktion basierend auf Serumkreatinin
  • Transaminasen höher als das 3-fache der oberen Normgrenze
  • für die Pupillometrie: Augenpathologie mit Ausnahme von Fehlsichtigkeiten, Medikamente mit Einfluss auf den Pupillenlichtreflex

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung
Behandlung mit Sulfamethoxazol. Die Probanden dienen als ihre eigene Kontrolle, indem sie die Daten von der Grundlinie und nach dem Behandlungsende verwenden.
Arzneimittel: Sulfamethoxazol
60 mg Sulfamethoxazol pro kg Körpergewicht (maximal 3 g), verteilt auf 2 Dosen pro Tag über 3 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Ptosis auf der zusammengesetzten Skala von Myasthenia gravis
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Ptosis-Item auf der Myasthenia-gravis-Kompositskala: einfach verblindete Bewertung auf Videobildern
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Veränderung des Ptosis-Index
Zeitfenster: Änderung des Index zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende gegenüber der dritten Behandlungswoche
Ptosis-Index, einfach verblindete Messung auf Foto
Änderung des Index zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende gegenüber der dritten Behandlungswoche
Veränderung des Lippenlängenindex
Zeitfenster: Änderung des Index zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende gegenüber der dritten Behandlungswoche
Lippenlängenindex, einfach verblindete Messung auf Fotografien
Änderung des Index zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende gegenüber der dritten Behandlungswoche
Veränderung des Lip Purse Index
Zeitfenster: Änderung des Index zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende gegenüber der dritten Behandlungswoche
Lip Purse Index, einfach verblindete Messung auf Fotografien
Änderung des Index zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende gegenüber der dritten Behandlungswoche

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Sättigungsgefühls
Zeitfenster: Änderung des zusammengesetzten Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Sättigungsskala (visuelles Analogon); 4 Fragen werden gestellt, eine zusammengesetzte Punktzahl wird gebildet, indem die verschiedenen Punktzahlen addiert werden (die Antworten auf Frage 2 und 3 werden als negative Werte gezählt)
Änderung des zusammengesetzten Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Änderung des zusammengesetzten Scores für Myasthenia gravis
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Summe aller Teilnoten
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Myasthenia gravis zusammengesetzte Subscores für Dysarthrie und Augenschließung
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
auf Video erzielt
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Veränderung der Muskelkraft
Zeitfenster: Änderung der Stärke zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
mit Handmanometrie bewertet
Änderung der Stärke zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Veränderung des vollständigen Blutbildes
Zeitfenster: Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
komplettes Blutbild (Entwicklung einer Zytopenie)
Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Änderung der Glykämie
Zeitfenster: Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Glykämie
Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Veränderung im Nierenultraschall
Zeitfenster: Entwicklung von Nierensteinen nach der dritten Behandlungswoche gegenüber dem Ausgangswert
renaler Ultraschall
Entwicklung von Nierensteinen nach der dritten Behandlungswoche gegenüber dem Ausgangswert
Veränderung der Myasthenia gravis-Aktivitäten des täglichen Lebens
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Skala mit Bewertung von Aktivitäten des täglichen Lebens
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Änderung in der neuropsychologischen Checkliste für das Verhalten von Kindern
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
zusammengesetzte Punktzahl der Checkliste zum Verhalten von Kindern
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Wandel in der Neuropsychologie Brief
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
zusammengesetzte Partitur von Brief
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Veränderung in der Neuropsychologie Amsterdamse neuropsychologische Test
Zeitfenster: Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
zusammengesetztes Ergebnis des Amsterdamse Neuropsychologische Tests (ANT)
Veränderung des Scores zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende im Vergleich zur dritten Behandlungswoche
Veränderung des Insulins
Zeitfenster: Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Insulin
Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Veränderung von IGF1
Zeitfenster: Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
IGF-1
Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Änderung in IGFPB3
Zeitfenster: Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
IGFBP3
Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Änderung der Pupillometrie
Zeitfenster: Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche
Dynamische Pupillometrie mit Infrarotkamera
Veränderung zwischen Baseline/1 Woche nach Behandlungsende versus dritte Behandlungswoche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Universitair Ziekenhuis Brussel

Mitarbeiter

KU Leuven

Ermittler

  • Hauptermittler: Luc Régal, MD, Universitair Ziekenhuis Brussel

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2016

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Oktober 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. Dezember 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. Dezember 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

29. Dezember 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Dezember 2015

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2015/059

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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