ヘモグロビンSC疾患（SCYTHE）の成人患者の治療

患者は、テキサス小児がんおよび血液学センター (TCC/HC) / ベイラー医科大学 (BCM) およびテキサス大学ヒューストン血液学センターでフォローされている患者集団から募集されます。 この研究に参加する資格を得るには、患者は HbSC 疾患を患っているか、鎌状赤血球症に関連する合併症を経験しているか、AdultQLTM 鎌状赤血球症モジュール 3.0 で 80 以下のスコアを持っている必要があります。 このアンケートは、この研究に同意した、当クリニックで診察を受けたすべての HbSC 患者に提供されます。 患者はまた、2か月ごとの診療所訪問、および瀉血の基準を満たしている場合、研究の6か月後の瀉血または採血に同意する必要があります。

患者が性的に活発な女性である場合、避妊が提供されます。 患者が効果的な避妊を開始しないことを選択した場合、予定された訪問時に尿妊娠検査で検査されます。 患者が妊娠した場合、研究から除外されます。

患者は、治療開始後 2 か月ごとにクリニックで評価されます。 ヒドロキシ尿素は 10 mg/kg/日から開始し、必要に応じて 5 mg/kg/日ずつ増量し、最大耐量 (MTD) 35/mg/日まで増やします。 この薬の最も一般的な副作用は、感染と闘う細胞または白血球の減少です。したがって、投薬は低用量から開始され、安全である場合にのみ用量が増加します。 研究のMTDで6か月後、患者はヒドロキシ尿素に対する反応について評価されます。 6 か月後に MTD に達していない場合は、MTD で 6 か月の観察ができるように、研究の時間を延長します。 患者が研究に参加する最短期間は、ヒドロキシ尿素療法の開始後 12 か月で、研究終了後に 2 年間の観察研究に参加するオプションがあります。

患者が投薬の恩恵をほとんど受けていないか、まったく受けていない場合は、毎月の瀉血が治療レジメンに追加されます。 最初の瀉血量は 7 ml/kg ですが、9 ～ 10 g/dL の目標 Hb を得るために 10 ml/kg に増やすこともできます。 患者は、ヒドロキシ尿素と瀉血を6か月間続けます。 採血時の Hb 値が 9.0 g/dL 以下の場合、採血は行われず、2 か月ごとに採血の間隔が空けられます。 研究の患者の時間を増やして、6か月の観察を可能にし、後期の有害な影響がないことを確認します。 患者が研究に参加する最短期間は、瀉血開始後 18 か月で、研究終了後に 2 年間の観察研究に参加するオプションがあります。

患者は、治験責任医師が治験開始時および治験中の医療記録から情報を確認できるように求められます。 患者が 2 年間の追跡調査に参加することを希望する場合、その記録はその期間中にも見直されます。