헤모글로빈 SC 질환(SCYTHE)이 있는 성인 환자의 치료
헤모글로빈 SC 질환이 있는 성인 환자의 치료
낫적혈구병(SCD), 특히 헤모글로빈 SC병(HbSC)은 일반적으로 더 높은 헤모글로빈과 경증 또는 후기 질환 합병증을 동반하는 겸상적혈구병의 하위 유형입니다. 낫적혈구병은 적혈구(RBC)의 모양이 비정상적으로 나타나는 장애입니다. 이로 인해 고통스러운 에피소드, 심각한 감염 및 신체 장기 손상이 발생할 수 있습니다. 겸상 적혈구 질환을 치료하는 데 사용되는 한 가지 약물은 수산화요소입니다.
Hydroxyurea 요법은 겸상적혈구빈혈이 있는 유아, 어린이 및 청소년에게 상당한 이점을 제공합니다. 여기에는 통증 위기 및 급성 흉부 증후군(폐 염증)의 빈도 감소가 포함됩니다. Hydroxyurea는 많은 HbSC 환자에게 투여되었지만 HbSC 환자는 SCD에서 hydroxyurea를 테스트하는 데 사용된 대규모 임상 시험에 포함되지 않았으므로 HbSC 환자가 hydroxyurea에 어떻게 반응하는지에 대해서는 알려진 바가 적습니다.
이 연구의 목적은 겸상적혈구 돌연변이(HbSS)에 대해 동형접합체인 가장 흔한 유형의 낫적혈구를 가진 많은 환자에게 투여되는 약물인 수산화요소가 HbSC를 가진 개인에게 도움이 되는지 확인하는 것입니다. 조사관은 투약이 시작될 때 설문지를 제공하고 2개월마다 병원을 방문하여 도움이 되는지 확인할 것입니다. AdultsQLTM 3.0 겸상적혈구병 모듈이라고 하는 이 설문지는 삶의 질을 측정합니다. 조사관은 또한 수산화요소가 실험실 테스트 수치와 혈액 농도를 어떻게 변화시키는지도 볼 것입니다.
연구 개요
상세 설명
환자는 텍사스 어린이 암 및 혈액학 센터(TCC/HC)/베일러 의과대학(BCM) 및 텍사스 대학교 휴스턴 혈액학 센터에서 추적한 환자 모집단에서 모집됩니다. 이 연구에 참여할 수 있는 환자는 HbSC 질환이 있거나 겸상적혈구 질환 관련 합병증을 경험했거나 AdultQLTM 낫적혈구 질환 모듈 3.0에서 80점 이하여야 합니다. 이 설문지는 이 연구에 동의하는 우리 클리닉에서 본 모든 HbSC 환자에게 제공됩니다. 환자는 또한 2개월마다 병원 방문과 정맥 절개 기준을 충족하는 경우 연구 6개월 후 정맥 절개 또는 혈액 제거에 동의해야 합니다.
환자가 성적으로 활동적인 여성인 경우 피임이 제공됩니다. 환자가 효과적인 피임법을 시작하지 않기로 선택한 경우 예정된 방문 시 소변 임신 검사를 통해 검사를 받게 됩니다. 환자가 임신하면 연구에서 제외됩니다.
환자는 치료 시작 후 2개월마다 병원에서 평가를 받게 됩니다. Hydroxyurea는 10mg/kg/일에서 시작하여 최대 허용 용량(MTD) 35/mg/일까지 필요한 경우 5mg/kg/일까지 증량합니다. 약물의 가장 흔한 부작용은 감염과 싸우는 세포 또는 백혈구의 감소이므로 약물은 저용량으로 시작하고 안전한 경우에만 용량을 늘립니다. 연구의 MTD에서 6개월 후, 환자는 수산화요소에 대한 반응을 평가받게 됩니다. 6개월 후에도 MTD에 도달하지 못한 경우 MTD에서 6개월 관찰할 수 있도록 연구 시간이 늘어납니다. 환자가 연구에 참여할 최소 시간은 연구 종료 후 2년 관찰 연구에 참여할 수 있는 옵션과 함께 수산화요소 요법을 시작한 후 12개월입니다.
환자가 약물의 이점이 거의 없거나 전혀 없는 경우 매달 7-10ml/kg의 정맥 절개가 치료 요법에 추가됩니다. 첫 번째 정맥 절개 부피는 7ml/kg이지만 9-10g/dL의 목표 Hb를 얻기 위해 10ml/kg까지 증가할 수 있습니다. 환자는 6개월 동안 수산화요소와 정맥절개술을 받게 됩니다. 정맥 절개 방문 시 Hb가 9.0g/dL 이하인 경우 정맥 절개는 수행되지 않으며 정맥 절개 방문은 2개월 간격으로 이루어집니다. 연구에 대한 환자의 시간은 6개월 동안 관찰할 수 있도록 증가되어 늦은 유해한 영향이 없는지 확인합니다. 환자가 연구에 참여할 수 있는 최소 시간은 사혈을 시작한 후 18개월이며 연구 종료 후 2년 관찰 연구에 참여할 수 있는 옵션이 있습니다.
환자는 연구 시작 시 및 연구 전반에 걸쳐 조사관이 의료 기록의 정보를 검토할 수 있도록 허용해야 합니다. 환자가 2년 후속 조치에 참여하기를 원하는 경우 해당 기간 동안 기록도 검토됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Houston
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- HbSC 질병의 진단
- AdultQLTM 3.0 겸상 적혈구 질환 모듈에서 80점 이하 또는 연간 1회 이상의 통증 사건, 증식성 겸상 망막병증, 무혈성 괴사, 담석증 또는 모든 혈전성 사건을 포함하되 이에 국한되지 않는 질병 관련 합병증. 피험자의 점수가 >80인 경우에도 시험에 등록하고 2차 종점에 대해 분석할 수 있습니다. 이들은 1차 평가변수 분석에서 제외됩니다.
제외 기준:
- 포함 기준을 충족하지 못함
- 지난 3개월 동안 Hydroxyurea 사용량.
- 만성 적혈구 수혈 요법
- 지난 3개월 동안의 포장 적혈구 수혈(일시적 배제).
- 임신, 또는 여성이고 성적으로 활동적인 경우 의학적으로 효과적인 피임법 사용 거부.
- 현재 정맥 절개 요법
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 수산화요소
매일 10mg/kg에서 수산화요소를 시작하고 혈구 수가 증량 기준을 충족하는 경우 8주마다 5mg/kg/일씩 증량하여 최대 35mg/kg/일까지 증량합니다.
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증상이 있는 HbSC 환자를 수산화요소로 MTD로 치료하고 MTD에서 6개월 후 AdultsQLTM 3.0 겸상적혈구병 모듈을 사용하여 진입 점수와 비교하여 임상적 개선을 평가합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HU에 대한 태아 헤모글로빈 반응
기간: 기준선에서 6개월
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기준선에서 수산화요소에 대한 HbF의 변화
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기준선에서 6개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Vivien Sheehan, MD, Baylor College of Medicine
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 37290 IM-SCYTHE
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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