Léčba dospělých pacientů s onemocněním hemoglobin SC (SCYTHE)

Pacienti se budou rekrutovat z populace pacientů sledované v Texas Children's Cancer and Hematology Centers (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) a University of Texas Houston Hematology Center. Aby byli způsobilí k účasti v této studii, musí mít pacienti onemocnění HbSC, prodělali komplikace související se srpkovitou anémií nebo mají skóre 80 nebo nižší v modulu AdultQLTM srpkovitá anémie 3.0. Tento dotazník bude nabídnut všem pacientům s HbSC na naší klinice, kteří souhlasí s touto studií. Pacienti musí také souhlasit s návštěvami kliniky každé dva měsíce a s flebotomií nebo odběrem krve po 6 měsících studie, pokud splňují kritéria pro flebotomii.

Pokud je pacientkou sexuálně aktivní žena, bude jí nabídnuta antikoncepce. Pokud se pacientka rozhodne nezahájit účinnou antikoncepci, bude při plánované návštěvě testována těhotenským testem z moči. Pokud pacientka otěhotní, bude ze studie vyřazena.

Pacienti budou vyšetřeni na klinice každé dva měsíce po zahájení léčby. Hydroxymočovina bude zahájena dávkou 10 mg/kg/den a v případě potřeby bude zvýšena o 5 mg/kg/den na maximální tolerovanou dávku (MTD) 35/mg/den. Nejčastějším vedlejším účinkem léku je pokles buněk bojujících proti infekci nebo bílých krvinek, takže léčba bude zahájena nízkou dávkou a dávka se zvýší pouze v případě, že je to bezpečné. Po 6 měsících ve studii MTD budou pacienti hodnoceni na jejich odpověď na hydroxymočovinu. Pokud nedosáhnou své MTD po 6 měsících, jejich čas na studii se prodlouží, aby bylo možné 6 měsíců pozorovat při MTD. Minimální doba, po kterou budou pacienti ve studii, je 12 měsíců po zahájení terapie hydroxymočovinou s možností zúčastnit se 2leté pozorovací studie po ukončení studie.

Pokud pacienti měli minimální nebo žádný přínos z léčby, bude k jejich léčebnému režimu přidána měsíční flebotomie v dávce 7-10 ml/kg. První objem po flebotomii bude 7 ml/kg, ale může být zvýšen na 10 ml/kg, aby se dosáhlo cílové Hb 9-10 g/dl. Pacienti zůstanou na hydroxyuree a flebotomii po dobu šesti měsíců. Pokud je jejich Hb při návštěvě flebotomie nižší nebo roven 9,0 g/dl, flebotomie nebude provedena a jejich návštěvy po flebotomii budou rozloženy každé 2 měsíce. Doba trvání studie u pacientů se prodlouží, aby bylo možné pozorovat 6 měsíců, aby se zajistilo, že nedojde k pozdním škodlivým účinkům. Minimální doba, po kterou budou pacienti ve studii, je 18 měsíců po zahájení flebotomie s možností zúčastnit se 2leté pozorovací studie po ukončení studie.

Pacienti budou požádáni, aby umožnili zkoušejícím zkontrolovat informace ze svých lékařských záznamů na začátku studie a v průběhu studie. Pokud by se pacient chtěl zúčastnit dvouletého sledování, jeho záznamy budou v tomto období rovněž přezkoumány.