Behandling af voksne patienter med hæmoglobin SC-sygdom (SCYTHE)

Patienter vil blive rekrutteret fra patientpopulationen, som følges på Texas Children's Cancer and Hematology Centres (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) og University of Texas Houston Hematology Center. For at være berettiget til at deltage i denne undersøgelse skal patienter have HbSC-sygdom, have oplevet en seglcellesygdom relateret komplikation eller have en score på 80 eller lavere på AdultQLTM seglcellesygdomsmodul 3.0. Dette spørgeskema vil blive tilbudt alle patienter med HbSC set i vores klinik, som giver samtykke til denne undersøgelse. Patienter skal også acceptere klinikbesøg hver anden måned og til flebotomi eller blodfjernelse efter 6 måneder på undersøgelsen, hvis de opfylder kriterierne for flebotomi.

Hvis patienten er en seksuelt aktiv kvinde, vil de blive tilbudt prævention. Hvis patienten vælger ikke at igangsætte effektiv prævention, vil de blive testet ved deres planlagte besøg med en uringraviditetstest. Hvis patienten bliver gravid, vil den blive fjernet fra undersøgelsen.

Patienterne vil blive vurderet i klinikken hver anden måned efter behandlingsstart. Hydroxyurea startes med 10 mg/kg/dag og øges med 5 mg/kg/dag, hvis det er nødvendigt, til en maksimal tolereret dosis (MTD) på 35/mg/dag. Den mest almindelige bivirkning af lægemidlet er et fald i infektionsbekæmpende celler eller hvide blodlegemer, så medicinen vil blive startet med en lav dosis, og dosis vil kun blive øget, hvis det er sikkert at gøre det. Efter 6 måneder på MTD på undersøgelsen vil patienterne blive evalueret for deres respons på hydroxyurinstof. Hvis de ikke har nået deres MTD efter 6 måneder, vil deres tid på undersøgelsen blive øget for at give mulighed for 6 måneders observation ved MTD. Den minimale tid, patienterne vil være i undersøgelsen, er 12 måneder efter påbegyndelse af hydroxyurinstofbehandling med mulighed for at deltage i et 2-årigt observationsstudie efter afslutningen af ​​undersøgelsen.

Hvis patienterne har haft minimal eller ingen gavn af medicinen, vil månedlig flebotomi blive tilføjet til deres behandlingsregime, ved 7-10 ml/kg. Det første flebotomivolumen vil være 7 ml/kg, men kan øges til 10 ml/kg for at opnå mål-Hb på 9-10 g/dL. Patienterne vil forblive på hydroxyurinstof og flebotomi i seks måneder. Hvis deres Hb er mindre end eller lig med 9,0 g/dL på deres flebotomibesøg, vil der ikke blive udført flebotomi, og deres flebotomibesøg vil blive fordelt hver anden måned. Patienternes tid på undersøgelsen vil blive forlænget for at give mulighed for 6 måneders observation for at sikre, at der ikke er sene skadelige virkninger. Den minimale tid, patienter vil være i undersøgelsen, er 18 måneder efter påbegyndelse af flebotomi med mulighed for at deltage i et 2-årigt observationsstudie efter afslutningen af ​​undersøgelsen.

Patienterne vil blive bedt om at give efterforskerne lov til at gennemgå oplysninger fra deres lægejournaler ved starten af ​​undersøgelsen og under hele undersøgelsen. Hvis patienten ønsker at deltage i den to-årige opfølgning, vil deres journaler også blive gennemgået i denne periode.