Behandeling van volwassen patiënten met hemoglobine SC-ziekte (SCYTHE)

Patiënten zullen worden gerekruteerd uit de patiëntenpopulatie die wordt gevolgd in de Texas Children's Cancer and Hematology Centers (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) en het University of Texas Houston Hematology Center. Om in aanmerking te komen voor deelname aan dit onderzoek, moeten patiënten HbSC-ziekte hebben, een sikkelcelziektegerelateerde complicatie hebben gehad of een score van 80 of lager hebben op de AdultQLTM Sickle Cell Disease Module 3.0. Deze vragenlijst zal worden aangeboden aan alle patiënten met HbSC die in onze kliniek worden gezien en die instemmen met deze studie. Patiënten moeten ook akkoord gaan met een bezoek aan de kliniek om de twee maanden, en met aderlating of bloedafname na 6 maanden onderzoek als ze voldoen aan de criteria voor aderlaten.

Als de patiënt een seksueel actieve vrouw is, wordt anticonceptie aangeboden. Als de patiënt ervoor kiest om geen effectieve anticonceptie te starten, wordt deze tijdens het geplande bezoek getest met een urine-zwangerschapstest. Als de patiënt zwanger wordt, wordt ze uit het onderzoek verwijderd.

Patiënten worden elke twee maanden na aanvang van de behandeling in de kliniek beoordeeld. Hydroxyurea wordt gestart met 10 mg/kg/dag en indien nodig verhoogd met 5 mg/kg/dag tot een maximaal getolereerde dosis (MTD) van 35/mg/dag. De meest voorkomende bijwerking van het medicijn is een daling van het aantal infectiebestrijdende cellen of witte bloedcellen, dus de medicatie zal met een lage dosis worden gestart en de dosis zal alleen worden verhoogd als het veilig is om dit te doen. Na 6 maanden bij MTD in het onderzoek, zullen patiënten worden beoordeeld op hun reactie op hydroxyurea. Als ze hun MTD na 6 maanden nog niet hebben bereikt, wordt hun studietijd verlengd om 6 maanden observatie bij MTD mogelijk te maken. De minimale tijd dat de patiënten aan de studie zullen deelnemen is 12 maanden na het starten van de hydroxyureatherapie met een optie om deel te nemen aan een observatiestudie van 2 jaar na het einde van de studie.

Als de patiënten minimaal of geen baat hebben gehad bij de medicatie, wordt maandelijkse aderlating aan hun behandelingsregime toegevoegd, met 7-10 ml/kg. Het eerste aderlatingsvolume is 7 ml/kg, maar kan worden verhoogd tot 10 ml/kg om het beoogde Hb van 9-10 g/dL te bereiken. Patiënten zullen gedurende zes maanden op hydroxyurea en aderlaten blijven. Als hun Hb lager is dan of gelijk is aan 9,0 g/dL tijdens hun aderlatingsbezoek, zal er geen aderlaten worden uitgevoerd en zullen hun aderlatingsbezoeken om de 2 maanden plaatsvinden. De tijd die patiënten aan het onderzoek besteden, zal worden verlengd om 6 maanden observatie mogelijk te maken om er zeker van te zijn dat er geen late schadelijke effecten zijn. De minimale tijd dat patiënten aan het onderzoek deelnemen is 18 maanden na het starten van de aderlating met een optie om deel te nemen aan een observatieonderzoek van 2 jaar na het einde van het onderzoek.

Patiënten zal worden gevraagd om de onderzoekers toestemming te geven om informatie uit hun medische dossiers te bekijken aan het begin van het onderzoek en tijdens het onderzoek. Als de patiënt wil deelnemen aan de follow-up van twee jaar, wordt zijn dossier ook in die periode beoordeeld.