血红蛋白 SC 病 (SCYTHE) 成年患者的治疗

患者将从德克萨斯儿童癌症和血液学中心 (TCC/HC)/贝勒医学院 (BCM) 和德克萨斯大学休斯顿血液学中心随访的患者人群中招募。 要有资格参与这项研究，患者必须患有 HbSC 疾病，经历过镰状细胞病相关并发症，或者在 AdultQLTM 镰状细胞病模块 3.0 中得分为 80 分或更低。 本问卷将提供给所有在我们诊所就诊并同意本研究的 HbSC 患者。 患者还必须同意每两个月进行一次门诊就诊，如果符合静脉切开术的标准，则同意在研究 6 个月后进行静脉切开术或取血。

如果患者是性活跃的女性，他们将接受避孕措施。 如果患者选择不开始有效的避孕措施，他们将在预定的就诊时接受尿妊娠试验。 如果患者怀孕，他们将被排除在研究之外。

患者将在开始治疗后每两个月在诊所接受评估。 羟基脲的起始剂量为 10 mg/kg/天，如果需要则增加 5 mg/kg/天至最大耐受剂量 (MTD) 为 35/mg/天。 该药物最常见的副作用是抗感染细胞或白细胞减少，因此药物将从低剂量开始，只有在安全的情况下才会增加剂量。 在研究的 MTD 6 个月后，将评估患者对羟基脲的反应。 如果他们在 6 个月后没有达到他们的 MTD，他们的研究时间将增加，以允许在 MTD 观察 6 个月。 患者参与研究的最短时间是开始羟基脲治疗后 12 个月，可选择在研究结束后参加为期 2 年的观察研究。

如果患者从药物中获益很小或没有获益，则每月静脉切开术将添加到他们的治疗方案中，剂量为 7-10 ml/kg。 首次放血体积为 7 ml/kg，但可以增加至 10 ml/kg 以获得 9-10 g/dL 的目标 Hb。 患者将继续接受羟基脲和静脉切开术六个月。 如果他们在采血访视时的 Hb 小于或等于 9.0 g/dL，则不会进行采血并且他们的采血访视间隔为 2 个月一次。 患者参加研究的时间将增加，以便进行 6 个月的观察，以确保没有晚期有害影响。 患者参与研究的最短时间是开始放血后 18 个月，并可选择在研究结束后参加为期 2 年的观察研究。

在研究开始时和整个研究过程中，将要求患者允许研究人员查看他们的医疗记录中的信息。 如果患者愿意参加两年的随访，他们的记录也将在此期间进行审查。