Trattamento di pazienti adulti con malattia da emoglobina SC (falce)

I pazienti saranno reclutati dalla popolazione di pazienti seguita presso il Texas Children's Cancer and Hematology Centers (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) e l'Università del Texas Houston Hematology Center. Per essere idonei a partecipare a questo studio, i pazienti devono avere una malattia da HbSC, aver avuto una complicanza correlata all'anemia falciforme o avere un punteggio di 80 o inferiore nel modulo AdultQLTM Sickle Cell Disease 3.0. Questo questionario sarà offerto a tutti i pazienti con HbSC visti nella nostra clinica che acconsentono a questo studio. I pazienti devono anche acconsentire alle visite cliniche ogni due mesi e alla flebotomia o alla rimozione del sangue dopo 6 mesi nello studio se soddisfano i criteri per la flebotomia.

Se la paziente è una donna sessualmente attiva, le verrà offerto il controllo delle nascite. Se il paziente sceglie di non iniziare un controllo delle nascite efficace, verrà testato alla visita programmata con un test di gravidanza sulle urine. Se la paziente rimane incinta, verrà rimossa dallo studio.

I pazienti saranno valutati in clinica ogni due mesi dopo l'inizio del trattamento. L'idrossiurea verrà iniziata con 10 mg/kg/die e aumentata di 5 mg/kg/die se necessario fino a una dose massima tollerata (MTD) di 35/mg/die. L'effetto collaterale più comune del farmaco è una diminuzione delle cellule che combattono le infezioni, o globuli bianchi, quindi il farmaco verrà avviato a una dose bassa e la dose verrà aumentata solo se è sicuro farlo. Dopo 6 mesi a MTD nello studio, i pazienti saranno valutati per la loro risposta all'idrossiurea. Se non hanno raggiunto il loro MTD dopo 6 mesi, il loro tempo sullo studio sarà aumentato per consentire 6 mesi di osservazione a MTD. Il tempo minimo in cui i pazienti parteciperanno allo studio è di 12 mesi dopo l'inizio della terapia con idrossiurea con un'opzione per partecipare a uno studio di osservazione di 2 anni dopo la fine dello studio.

Se i pazienti hanno avuto un beneficio minimo o nullo dal farmaco, verrà aggiunta una flebotomia mensile al loro regime di trattamento, a 7-10 ml/kg. Il primo volume di flebotomia sarà di 7 ml/kg, ma può essere aumentato a 10 ml/kg per ottenere l'obiettivo Hb di 9-10 g/dL. I pazienti rimarranno in idrossiurea e flebotomia per sei mesi. Se la loro Hb è inferiore o uguale a 9,0 g/dL durante la loro visita di flebotomia, la flebotomia non verrà eseguita e le loro visite di flebotomia saranno distanziate ogni 2 mesi. Il tempo dei pazienti nello studio sarà aumentato per consentire un'osservazione di 6 mesi per garantire che non vi siano effetti dannosi tardivi. Il tempo minimo che i pazienti parteciperanno allo studio è di 18 mesi dopo l'inizio della flebotomia con un'opzione per partecipare a uno studio di osservazione di 2 anni dopo la fine dello studio.

Ai pazienti verrà chiesto di consentire agli investigatori di rivedere le informazioni dalle loro cartelle cliniche all'inizio dello studio e durante lo studio. Se il paziente desidera partecipare al follow-up di due anni, anche i suoi dati verranno esaminati durante tale periodo.