Tratamento de Pacientes Adultos com Doença da Hemoglobina SC (SCYTHE)
Tratamento de Pacientes Adultos com Doença da Hemoglobina SC
A doença falciforme (DF), especificamente a doença da hemoglobina SC (HbSC), é um subtipo de doença falciforme com hemoglobina tipicamente mais alta e complicações mais leves ou tardias da doença. A doença falciforme é um distúrbio no qual os glóbulos vermelhos (hemácias) têm uma forma anormal. Isso pode resultar em episódios dolorosos, infecções graves e danos aos órgãos do corpo. Um medicamento usado para tratar a doença falciforme é a hidroxiureia.
A terapia com hidroxiureia oferece benefícios significativos para bebês, crianças e adolescentes com anemia falciforme. Estes incluem uma redução na frequência de crises de dor e síndrome torácica aguda (inflamação dos pulmões). A hidroxiureia foi administrada a muitos pacientes com HbSC, mas os pacientes com HbSC não foram incluídos nos grandes ensaios clínicos usados para testar a hidroxiureia na DF, portanto, sabe-se menos sobre como os pacientes com HbSC respondem à hidroxiureia.
O objetivo deste estudo de pesquisa é verificar se a hidroxiureia, um medicamento administrado a muitos pacientes com o tipo mais comum de anemia falciforme, aqueles que são homozigotos para a mutação falciforme (HbSS), ajuda os indivíduos que têm HbSC. Os investigadores verificarão se isso ajuda aplicando um questionário quando a medicação for iniciada e, a seguir, a cada dois meses em uma consulta clínica. O questionário, denominado Módulo de Doença Falciforme AdultsQLTM 3.0, mede a qualidade de vida. Os investigadores também verão como a hidroxiureia altera os números dos testes laboratoriais e a espessura do sangue.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pacientes serão recrutados da população de pacientes acompanhados nos Centros de Hematologia e Câncer Infantil do Texas (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) e no Centro de Hematologia da Universidade do Texas em Houston. Para ser elegível para participar deste estudo, os pacientes devem ter doença HbSC, ter experimentado uma complicação relacionada à doença falciforme ou ter uma pontuação de 80 ou inferior no AdultQLTM Sickle Cell Disease Module 3.0. Este questionário será oferecido a todos os pacientes com HbSC atendidos em nossa clínica que consentirem neste estudo. Os pacientes também devem concordar com visitas clínicas a cada dois meses e com flebotomia ou remoção de sangue após 6 meses no estudo, se atenderem aos critérios para flebotomia.
Se o paciente for uma mulher sexualmente ativa, será oferecido controle de natalidade. Se o paciente optar por não iniciar o controle de natalidade eficaz, ele será testado em sua consulta agendada com um teste de gravidez de urina. Se a paciente engravidar, ela será removida do estudo.
Os pacientes serão avaliados na clínica a cada dois meses após o início do tratamento. A hidroxiureia será iniciada com 10 mg/kg/dia e aumentada em 5 mg/kg/dia, se necessário, até uma dose máxima tolerada (MTD) de 35/mg/dia. O efeito colateral mais comum da droga é uma queda nas células de combate à infecção, ou glóbulos brancos, então a medicação será iniciada com uma dose baixa e a dose será aumentada somente se for seguro fazê-lo. Após 6 meses em MTD no estudo, os pacientes serão avaliados quanto à sua resposta à hidroxiureia. Se eles não atingirem seu MTD após 6 meses, seu tempo no estudo será aumentado para permitir 6 meses de observação no MTD. O tempo mínimo que os pacientes permanecerão no estudo é de 12 meses após o início da terapia com hidroxiureia, com a opção de participar de um estudo de observação de 2 anos após o final do estudo.
Se os pacientes tiveram benefício mínimo ou nenhum benefício com a medicação, a flebotomia mensal será adicionada ao seu regime de tratamento, a 7-10 ml/kg. O volume da primeira flebotomia será de 7 ml/kg, mas pode ser aumentado para 10 ml/kg para obter a meta de Hb de 9-10 g/dL. Os pacientes permanecerão em hidroxiureia e flebotomia por seis meses. Se a Hb for menor ou igual a 9,0 g/dL na visita de flebotomia, a flebotomia não será realizada e as visitas de flebotomia serão espaçadas a cada 2 meses. O tempo dos pacientes no estudo será aumentado para permitir 6 meses de observação para garantir que não haja efeitos nocivos tardios. O tempo mínimo que os pacientes permanecerão no estudo é de 18 meses após o início da flebotomia, com a opção de participar de um estudo de observação de 2 anos após o final do estudo.
Os pacientes serão solicitados a permitir que os investigadores revisem as informações de seus registros médicos no início do estudo e ao longo do estudo. Se o paciente quiser participar do acompanhamento de dois anos, seus registros também serão revisados durante esse período.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Houston
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico da doença HbSC
- Pontuação de 80 ou inferior no Módulo de Doença Falciforme AdultQLTM 3.0, ou qualquer complicação relacionada à doença, incluindo, mas não limitado a, um ou mais eventos de dor por ano, retinopatia falciforme proliferativa, necrose avascular, colelitíase ou qualquer evento trombótico. Se o sujeito tiver uma pontuação > 80, ele ainda pode se inscrever no estudo e ser analisado quanto a desfechos secundários. Eles serão excluídos da análise do endpoint primário.
Critério de exclusão:
- Não atender aos critérios de inclusão
- Uso de hidroxiureia nos últimos 3 meses.
- Terapia transfusional crônica de hemácias
- Transfusão de concentrado de hemácias nos últimos 3 meses (exclusão temporária).
- Gravidez ou recusa em usar controle de natalidade medicamente eficaz se for mulher e sexualmente ativa.
- Terapia de flebotomia atual
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Hidroxureia
Iniciar hidroxiureia em 10 mg/kg por dia e aumentar a dose de hidroxiureia em 5 mg/kg/dia a cada 8 semanas até uma dose máxima de 35 mg/kg/dia se as contagens sanguíneas atenderem aos critérios de escalonamento.
|
Trate pacientes sintomáticos de HbSC para MTD em hidroxiureia e avalie a melhora clínica usando o Módulo de Doença Falciforme AdultsQLTM 3.0 após 6 meses em MTD, em comparação com os escores de entrada
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Resposta da Hemoglobina Fetal à HU
Prazo: Linha de base até 6 meses
|
Alteração na HbF na hidroxiureia desde a linha de base
|
Linha de base até 6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Vivien Sheehan, MD, Baylor College of Medicine
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatias
- Anemia Falciforme
- Doença da Hemoglobina SC
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Antifalciformes
- Hidroxiureia
Outros números de identificação do estudo
- 37290 IM-SCYTHE
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .