Лечение взрослых пациентов с SC болезнью гемоглобина (SCYTHE)

Пациенты будут набраны из популяции пациентов, за которыми следуют в Детских онкологических и гематологических центрах Техаса (TCC/HC)/Медицинском колледже Бейлора (BCM) и в гематологическом центре Техасского университета в Хьюстоне. Чтобы иметь право участвовать в этом исследовании, пациенты должны иметь заболевание HbSC, иметь осложнения, связанные с серповидноклеточной анемией, или иметь балл 80 или ниже по модулю серповидноклеточной болезни AdultQLTM 3.0. Эта анкета будет предложена всем пациентам с HbSC, наблюдаемым в нашей клинике, которые дали согласие на это исследование. Пациенты также должны согласиться на посещения клиники каждые два месяца и на флеботомию или взятие крови через 6 месяцев исследования, если они соответствуют критериям флеботомии.

Если пациентка — сексуально активная женщина, ей предложат противозачаточные средства. Если пациентка решит не начинать эффективный контроль над рождаемостью, она будет протестирована во время запланированного визита с помощью теста на беременность по моче. Если пациентка забеременеет, она будет исключена из исследования.

Пациенты будут оцениваться в клинике каждые два месяца после начала лечения. Гидроксимочевина будет начинаться с 10 мг/кг/день и увеличиваться на 5 мг/кг/день при необходимости до максимально переносимой дозы (МПД) 35 мг/день. Наиболее частым побочным эффектом препарата является снижение количества борющихся с инфекцией клеток или лейкоцитов, поэтому лечение начинают с низкой дозы, а дозу увеличивают только в том случае, если это безопасно. Через 6 месяцев после MTD в исследовании у пациентов будет оцениваться их реакция на гидроксимочевину. Если они не достигли своего MTD через 6 месяцев, их время в исследовании будет увеличено, чтобы обеспечить 6-месячное наблюдение в MTD. Минимальное время, в течение которого пациенты будут участвовать в исследовании, составляет 12 месяцев после начала терапии гидроксимочевиной с возможностью участия в 2-летнем обсервационном исследовании после окончания исследования.

Если пациенты получили минимальную пользу или не получили никакой пользы от лекарства, к их режиму лечения будет добавлено ежемесячное кровопускание в дозе 7-10 мл/кг. Первый объем кровопускания будет 7 мл/кг, но может быть увеличен до 10 мл/кг для достижения целевого уровня гемоглобина 9-10 г/дл. Пациенты останутся на гидроксимочевине и флеботомии в течение шести месяцев. Если их Hb меньше или равен 9,0 г/дл во время визита для флеботомии, флеботомия не будет выполняться, и их визиты для флеботомии будут проходить каждые 2 месяца. Время пациентов, участвующих в исследовании, будет увеличено, чтобы обеспечить наблюдение в течение 6 месяцев, чтобы гарантировать отсутствие поздних вредных последствий. Минимальное время, в течение которого пациенты будут участвовать в исследовании, составляет 18 месяцев после начала флеботомии с возможностью участия в 2-летнем наблюдательном исследовании после окончания исследования.

Пациентов попросят разрешить исследователям просматривать информацию из их медицинских карт в начале исследования и на протяжении всего исследования. Если пациент желает участвовать в двухлетнем последующем наблюдении, его записи также будут рассмотрены в течение этого периода.