Tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de la hemoglobina SC (SCYTHE)

Los pacientes serán reclutados de la población de pacientes seguidos en los Centros de Cáncer y Hematología de Texas Children's (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) y el Centro de Hematología de la Universidad de Texas Houston. Para ser elegible para participar en este estudio, los pacientes deben tener la enfermedad de HbSC, haber experimentado una complicación relacionada con la enfermedad de células falciformes o tener una puntuación de 80 o menos en el módulo de enfermedad de células falciformes AdultQLTM 3.0. Este cuestionario se ofrecerá a todos los pacientes con HbSC atendidos en nuestra clínica que den su consentimiento para este estudio. Los pacientes también deben aceptar las visitas a la clínica cada dos meses y la flebotomía o la extracción de sangre después de 6 meses en el estudio si cumplen con los criterios para la flebotomía.

Si el paciente es una mujer sexualmente activa, se le ofrecerá control de la natalidad. Si la paciente elige no iniciar un control de la natalidad efectivo, se le hará una prueba en su visita programada con una prueba de embarazo en orina. Si la paciente queda embarazada, será retirada del estudio.

Los pacientes serán evaluados en la clínica cada dos meses después de iniciar el tratamiento. La hidroxiurea se iniciará con 10 mg/kg/día y se aumentará en 5 mg/kg/día si es necesario hasta una dosis máxima tolerada (DMT) de 35 mg/día. El efecto secundario más común del medicamento es una disminución de las células que combaten las infecciones, o glóbulos blancos, por lo que el medicamento se iniciará con una dosis baja y la dosis se aumentará solo si es seguro hacerlo. Después de 6 meses en MTD en el estudio, se evaluará la respuesta de los pacientes a la hidroxiurea. Si no han alcanzado su MTD después de 6 meses, se aumentará su tiempo en el estudio para permitir 6 meses de observación en MTD. El tiempo mínimo que los pacientes estarán en el estudio es de 12 meses después de comenzar la terapia con hidroxiurea con la opción de participar en un estudio de observación de 2 años después de la finalización del estudio.

Si los pacientes han tenido un beneficio mínimo o nulo con el medicamento, se agregará una flebotomía mensual a su régimen de tratamiento, a razón de 7-10 ml/kg. El volumen de la primera flebotomía será de 7 ml/kg, pero se puede aumentar a 10 ml/kg para obtener la Hb objetivo de 9-10 g/dL. Los pacientes permanecerán con hidroxiurea y flebotomía durante seis meses. Si su Hb es menor o igual a 9.0 g/dL en su visita de flebotomía, no se realizará la flebotomía y sus visitas de flebotomía se espaciarán cada 2 meses. Se aumentará el tiempo de los pacientes en el estudio para permitir una observación de 6 meses para garantizar que no haya efectos nocivos tardíos. El tiempo mínimo que los pacientes estarán en el estudio es de 18 meses después de comenzar la flebotomía con la opción de participar en un estudio de observación de 2 años después de la finalización del estudio.

Se les pedirá a los pacientes que permitan que los investigadores revisen la información de sus registros médicos al comienzo del estudio y durante todo el estudio. Si el paciente desea participar en el seguimiento de dos años, sus registros también se revisarán durante ese período.