Behandlung erwachsener Patienten mit Hämoglobin-SC-Erkrankung (SCYTHE)

Die Patienten werden aus der Patientenpopulation rekrutiert, die an den Texas Children's Cancer and Hematology Centers (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) und dem University of Texas Houston Hematology Center betreut wird. Um an dieser Studie teilnehmen zu können, müssen Patienten an einer HbSC-Erkrankung leiden, eine Komplikation im Zusammenhang mit der Sichelzellkrankheit erlitten haben oder im AdultQLTM Sichelzellkrankheitsmodul 3.0 eine Punktzahl von 80 oder weniger aufweisen. Dieser Fragebogen wird allen Patienten mit HbSC, die in unserer Klinik behandelt werden und die dieser Studie zustimmen, angeboten. Die Patienten müssen auch zu Klinikbesuchen alle zwei Monate und zur Aderlass oder Blutentnahme nach 6 Monaten in der Studie zustimmen, wenn sie die Kriterien für einen Aderlass erfüllen.

Wenn die Patientin eine sexuell aktive Frau ist, wird ihr eine Verhütung angeboten. Wenn sich die Patientin entscheidet, keine wirksame Empfängnisverhütung einzuleiten, wird sie bei ihrem geplanten Besuch mit einem Urin-Schwangerschaftstest getestet. Wenn die Patientin schwanger wird, wird sie aus der Studie entfernt.

Die Patienten werden alle zwei Monate nach Beginn der Behandlung in der Klinik untersucht. Hydroxyharnstoff wird mit 10 mg/kg/Tag begonnen und bei Bedarf um 5 mg/kg/Tag bis zu einer maximal tolerierten Dosis (MTD) von 35/mg/Tag erhöht. Die häufigste Nebenwirkung des Medikaments ist ein Abfall der infektionsbekämpfenden Zellen oder weißen Blutkörperchen, daher wird das Medikament mit einer niedrigen Dosis begonnen und die Dosis nur erhöht, wenn dies sicher ist. Nach 6 Monaten bei MTD im Rahmen der Studie werden die Patienten auf ihr Ansprechen auf Hydroxyharnstoff untersucht. Wenn sie ihre MTD nach 6 Monaten nicht erreicht haben, wird ihre Zeit in der Studie verlängert, um eine 6-monatige Beobachtung bei MTD zu ermöglichen. Die Mindestzeit der Patienten in der Studie beträgt 12 Monate nach Beginn der Hydroxyurea-Therapie mit der Option, nach dem Ende der Studie an einer 2-jährigen Beobachtungsstudie teilzunehmen.

Wenn die Patienten nur minimal oder gar nicht von der Medikation profitiert haben, wird eine monatliche Aderlass-Behandlung mit 7-10 ml/kg zu ihrem Behandlungsschema hinzugefügt. Das erste Phlebotomievolumen beträgt 7 ml/kg, kann aber auf 10 ml/kg erhöht werden, um den Ziel-Hb von 9-10 g/dl zu erreichen. Die Patienten werden sechs Monate lang auf Hydroxyharnstoff und Phlebotomie bleiben. Wenn ihr Hb bei ihrem Phlebotomiebesuch kleiner oder gleich 9,0 g/dL ist, wird keine Phlebotomie durchgeführt und ihre Phlebotomiebesuche werden alle 2 Monate durchgeführt. Die Studienzeit der Patienten wird verlängert, um eine 6-monatige Beobachtung zu ermöglichen, um sicherzustellen, dass keine schädlichen Spätfolgen auftreten. Die Mindestdauer der Patienten in der Studie beträgt 18 Monate nach Beginn der Phlebotomie mit der Option, nach dem Ende der Studie an einer 2-jährigen Beobachtungsstudie teilzunehmen.

Die Patienten werden gebeten, den Prüfärzten zu Beginn der Studie und während der gesamten Studie die Überprüfung von Informationen aus ihren Krankenakten zu gestatten. Wenn der Patient an der zweijährigen Nachsorge teilnehmen möchte, werden seine Aufzeichnungen auch während dieses Zeitraums überprüft.