Traitement des patients adultes atteints de la maladie de l'hémoglobine SC (SCYTHE)

Les patients seront recrutés parmi la population de patients suivis au Texas Children's Cancer and Hematology Centers (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) et au University of Texas Houston Hematology Center. Pour être éligibles à participer à cette étude, les patients doivent être atteints d'HbSC, avoir présenté une complication liée à la drépanocytose ou avoir un score de 80 ou moins au module 3.0 sur la drépanocytose AdultQLTM. Ce questionnaire sera proposé à tous les patients atteints d'HbSC vus dans notre clinique qui consentent à cette étude. Les patients doivent également accepter des visites à la clinique tous les deux mois et une phlébotomie ou un prélèvement sanguin après 6 mois d'étude s'ils répondent aux critères de phlébotomie.

Si la patiente est une femme sexuellement active, on lui proposera une contraception. Si la patiente choisit de ne pas initier une contraception efficace, elle sera testée lors de sa visite prévue avec un test de grossesse urinaire. Si la patiente devient enceinte, elle sera retirée de l'étude.

Les patients seront évalués en clinique tous les deux mois après le début du traitement. L'hydroxyurée sera débutée à 10 mg/kg/jour, et augmentée de 5 mg/kg/jour si nécessaire jusqu'à une dose maximale tolérée (DMT) de 35/mg/jour. L'effet secondaire le plus courant du médicament est une baisse des cellules combattant les infections, ou globules blancs, de sorte que le médicament sera commencé à faible dose et la dose ne sera augmentée que si cela est sûr. Après 6 mois à MTD sur l'étude, les patients seront évalués pour leur réponse à l'hydroxyurée. S'ils n'ont pas atteint leur MTD après 6 mois, leur temps d'étude sera augmenté pour permettre une observation de 6 mois à MTD. La durée minimale pendant laquelle les patients participeront à l'étude est de 12 mois après le début du traitement par l'hydroxyurée avec la possibilité de participer à une étude d'observation de 2 ans après la fin de l'étude.

Si les patients ont eu peu ou pas de bénéfice du médicament, une phlébotomie mensuelle sera ajoutée à leur régime de traitement, à 7-10 ml/kg. Le premier volume de saignée sera de 7 ml/kg, mais pourra être augmenté à 10 ml/kg pour obtenir l'Hb cible de 9-10 g/dL. Les patients resteront sous hydroxyurée et phlébotomie pendant six mois. Si leur Hb est inférieure ou égale à 9,0 g/dL lors de leur visite de phlébotomie, la phlébotomie ne sera pas effectuée et leurs visites de phlébotomie seront espacées tous les 2 mois. Le temps des patients sur l'étude sera augmenté pour permettre une observation de 6 mois afin de s'assurer qu'il n'y a pas d'effets nocifs tardifs. La durée minimale de participation des patients à l'étude est de 18 mois après le début de la phlébotomie avec une option pour participer à une étude d'observation de 2 ans après la fin de l'étude.

Les patients seront invités à autoriser les enquêteurs à examiner les informations de leurs dossiers médicaux au début de l'étude et tout au long de l'étude. Si le patient souhaite participer au suivi de deux ans, son dossier sera également examiné au cours de cette période.