Leczenie dorosłych pacjentów z chorobą Hemoglobiny SC (SCYTHE)

Pacjenci będą rekrutowani z populacji pacjentów obserwowanych w Texas Children's Cancer and Hematology Centers (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) oraz University of Texas Houston Hematology Center. Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, pacjenci muszą mieć chorobę HbSC, mieć powikłania związane z niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub mieć wynik 80 lub niższy w module 3.0 AdultQLTM dotyczącym anemii sierpowatokrwinkowej. Ten kwestionariusz zostanie zaoferowany wszystkim pacjentom z HbSC obserwowanym w naszej klinice, którzy wyrażą zgodę na to badanie. Pacjenci muszą również wyrazić zgodę na wizyty w poradni co dwa miesiące oraz na flebotomię, czyli pobranie krwi po 6 miesiącach badania, jeśli spełniają kryteria upuszczania krwi.

Jeśli pacjentka jest aktywną seksualnie kobietą, zostanie jej zaoferowana antykoncepcja. Jeśli pacjentka zdecyduje się nie rozpoczynać skutecznej antykoncepcji, podczas zaplanowanej wizyty zostanie przebadana testem ciążowym z moczu. Jeśli pacjentka zajdzie w ciążę, zostanie usunięta z badania.

Pacjenci będą oceniani w klinice co dwa miesiące po rozpoczęciu leczenia. Podawanie hydroksymocznika rozpocznie się od 10 mg/kg mc./dobę iw razie potrzeby będzie zwiększane o 5 mg/kg mc./dobę do maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) wynoszącej 35 mg/mg/dobę. Najczęstszym działaniem niepożądanym leku jest spadek liczby komórek zwalczających infekcję lub białych krwinek, dlatego lek należy rozpocząć od małej dawki, a dawkę zwiększać tylko wtedy, gdy jest to bezpieczne. Po 6 miesiącach w MTD w ramach badania, pacjenci będą oceniani pod kątem odpowiedzi na hydroksymocznik. Jeśli nie osiągną MTD po 6 miesiącach, ich czas na badaniu zostanie wydłużony, aby umożliwić 6-miesięczną obserwację przy MTD. Minimalny czas udziału pacjentów w badaniu to 12 miesięcy od rozpoczęcia terapii hydroksymocznikiem z możliwością udziału w 2-letnim badaniu obserwacyjnym po zakończeniu badania.

Jeśli pacjenci odnieśli minimalną korzyść z leczenia lub nie odnieśli żadnej korzyści, do ich schematu leczenia zostanie dodana comiesięczna flebotomia w dawce 7-10 ml/kg. Pierwsza objętość upuszczania krwi wyniesie 7 ml/kg, ale można ją zwiększyć do 10 ml/kg, aby uzyskać docelową Hb 9-10 g/dl. Pacjenci pozostaną na hydroksymoczniku i upuszczaniu krwi przez sześć miesięcy. Jeśli ich Hb jest mniejsze lub równe 9,0 g/dl podczas wizyty upuszczania krwi, upuszczanie krwi nie zostanie wykonane, a wizyty upuszczania krwi będą odbywać się co 2 miesiące. Czas udziału pacjentów w badaniu zostanie wydłużony, aby umożliwić 6-miesięczną obserwację, aby upewnić się, że nie ma późnych szkodliwych skutków. Minimalny czas udziału pacjentów w badaniu to 18 miesięcy po rozpoczęciu pobierania krwi z opcją udziału w 2-letnim badaniu obserwacyjnym po zakończeniu badania.

Pacjenci zostaną poproszeni o umożliwienie badaczom przeglądu informacji z ich dokumentacji medycznej na początku badania iw trakcie badania. Jeśli pacjent chce wziąć udział w dwuletniej obserwacji, jego dokumentacja zostanie również poddana przeglądowi w tym okresie.