Hemoglobiini-SC-tautia (SCYTHE) sairastavien aikuispotilaiden hoito

Potilaat rekrytoidaan potilasjoukosta, jota seurataan Texasin lasten syöpä- ja hematologiakeskuksissa (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) ja Texasin yliopiston Houston Hematology Centerissä. Voidakseen osallistua tähän tutkimukseen potilailla on oltava HbSC-sairaus, heillä on oltava sirppisolusairauden aiheuttama komplikaatio tai pistemäärä on 80 tai vähemmän AdultQLTM-sirppisolutautimoduulissa 3.0. Tämä kyselylomake tarjotaan kaikille klinikallamme havaituille HbSC-potilaille, jotka suostuvat tähän tutkimukseen. Potilaiden on myös suostuttava klinikkakäynteihin kahden kuukauden välein ja flebotomiaan tai verenpoistoon 6 kuukauden kuluttua tutkimuksesta, jos he täyttävät flebotomian kriteerit.

Jos potilas on seksuaalisesti aktiivinen nainen, hänelle tarjotaan ehkäisyä. Jos potilas päättää olla aloittamatta tehokasta ehkäisyä, hänet testataan suunnitellulla käynnillä virtsaraskaustestillä. Jos potilas tulee raskaaksi, hänet poistetaan tutkimuksesta.

Potilaat arvioidaan klinikalla kahden kuukauden välein hoidon aloittamisen jälkeen. Hydroksiurea aloitetaan annoksella 10 mg/kg/vrk, ja sitä nostetaan tarvittaessa 5 mg/kg/vrk maksimi siedettyyn annokseen (MTD) 35/mg/vrk. Lääkkeen yleisin sivuvaikutus on infektioita torjuvien solujen eli valkosolujen väheneminen, joten lääkitys aloitetaan pienellä annoksella ja annosta nostetaan vain, jos se on turvallista. Kun tutkimuksessa on ollut 6 kuukautta MTD:tä, potilaiden vaste hydroksiurealle arvioidaan. Jos he eivät ole saavuttaneet MTD:tä 6 kuukauden jälkeen, heidän tutkimuksessaoloaikansa pidennetään, jotta MTD:llä voidaan tarkkailla 6 kuukautta. Vähimmäisaika, jonka potilaat ovat tutkimuksessa, on 12 kuukautta hydroksiureahoidon aloittamisen jälkeen, ja he voivat osallistua 2 vuoden havainnointitutkimukseen tutkimuksen päättymisen jälkeen.

Jos potilaat ovat hyötyneet lääkkeestä vain vähän tai ei ollenkaan, heidän hoito-ohjelmaan lisätään kuukausittainen flebotomia 7-10 ml/kg. Ensimmäinen flebotomian tilavuus on 7 ml/kg, mutta se voidaan nostaa 10 ml:aan/kg, jotta saavutetaan tavoite Hb:ksi 9-10 g/dl. Potilaat jatkavat hydroksiureaa ja flebotomiaa kuuden kuukauden ajan. Jos heidän Hb-arvonsa on pienempi tai yhtä suuri kuin 9,0 g/dl flebotomiakäynnillä, flebotomiaa ei suoriteta ja heidän flebotomiakäynninsä jaetaan kahden kuukauden välein. Potilaiden tutkimukseen osallistumisaikaa pidennetään 6 kuukauden tarkkailun mahdollistamiseksi sen varmistamiseksi, ettei myöhästyneitä haitallisia vaikutuksia ole. Vähimmäisaika, jonka potilaat ovat tutkimuksessa, on 18 kuukautta flebotomian aloittamisesta, ja he voivat osallistua 2 vuoden havainnointitutkimukseen tutkimuksen päättymisen jälkeen.

Potilaita pyydetään antamaan tutkijoille mahdollisuus tarkastella lääketieteellisiä tietojaan tutkimuksen alussa ja koko tutkimuksen ajan. Mikäli potilas haluaa osallistua kahden vuoden seurantaan, hänen tallenteensa tarkistetaan myös sinä aikana.