Behandling av vuxna patienter med hemoglobin SC-sjukdom (SCYTHE)

Patienter kommer att rekryteras från patientpopulationen som följs vid Texas Children's Cancer and Hematology Centers (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) och University of Texas Houston Hematology Center. För att vara berättigade att delta i denna studie måste patienter ha HbSC-sjukdom, ha upplevt en sicklecellssjukdomsrelaterad komplikation eller ha en poäng på 80 eller lägre på AdultQLTM Sickle Cell Disease Module 3.0. Detta frågeformulär kommer att erbjudas alla patienter med HbSC som ses på vår klinik och som samtycker till denna studie. Patienterna måste också gå med på klinikbesök varannan månad och till flebotomi eller blodborttagning efter 6 månader på studien om de uppfyller kriterierna för flebotomi.

Om patienten är en sexuellt aktiv kvinna kommer de att erbjudas preventivmedel. Om patienten väljer att inte sätta igång effektiv preventivmedel, kommer de att testas vid sitt planerade besök med ett uringraviditetstest. Om patienten blir gravid kommer de att tas bort från studien.

Patienterna kommer att bedömas på kliniken varannan månad efter påbörjad behandling. Hydroxyurea kommer att påbörjas med 10 mg/kg/dag och ökas med 5 mg/kg/dag vid behov till en maximal tolererad dos (MTD) på 35/mg/dag. Den vanligaste biverkningen av läkemedlet är en minskning av infektionsbekämpande celler, eller vita blodkroppar, så medicineringen kommer att påbörjas med en låg dos och dosen kommer att ökas endast om det är säkert att göra det. Efter 6 månader vid MTD på studien kommer patienter att utvärderas för deras svar på hydroxiurea. Om de inte har nått sin MTD efter 6 månader kommer deras tid på studien att utökas för att möjliggöra 6 månaders observation vid MTD. Den minsta tid som patienterna kommer att delta i studien är 12 månader efter påbörjad hydroxiureabehandling med möjlighet att delta i en 2-årig observationsstudie efter studiens slut.

Om patienterna har haft minimal eller ingen nytta av medicinen, kommer månatlig flebotomi att läggas till deras behandlingsregim, vid 7-10 ml/kg. Den första flebotomivolymen kommer att vara 7 ml/kg, men kan ökas till 10 ml/kg för att erhålla mål-Hb på 9-10 g/dL. Patienterna kommer att fortsätta på hydroxiurea och flebotomi i sex månader. Om deras Hb är mindre än eller lika med 9,0 g/dL vid deras flebotomibesök kommer inte flebotomi att utföras och deras flebotomibesök kommer att ske varannan månad. Patienternas tid på studien kommer att ökas för att möjliggöra 6 månaders observation för att säkerställa att det inte finns några sena skadliga effekter. Den minsta tid som patienter kommer att vara med i studien är 18 månader efter påbörjad flebotomi med möjlighet att delta i en 2-årig observationsstudie efter studiens slut.

Patienterna kommer att uppmanas att tillåta utredarna att granska information från sina journaler i början av studien och under hela studien. Om patienten skulle vilja delta i tvåårsuppföljningen kommer deras journaler att granskas även under den perioden.