Behandling av voksne pasienter med hemoglobin SC-sykdom (SCYTHE)

Pasienter vil bli rekruttert fra pasientpopulasjonen som følges ved Texas Children's Cancer and Hematology Centers (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) og University of Texas Houston Hematology Center. For å være kvalifisert til å delta i denne studien må pasienter ha HbSC-sykdom, ha opplevd en sigdcellesykdomsrelatert komplikasjon, eller ha en score på 80 eller lavere på AdultQLTM sigdcellesykdomsmodul 3.0. Dette spørreskjemaet vil bli tilbudt alle pasienter med HbSC sett i vår klinikk som samtykker til denne studien. Pasienter må også samtykke til klinikkbesøk annenhver måned, og til flebotomi, eller blodfjerning etter 6 måneder på studien hvis de oppfyller kriteriene for flebotomi.

Hvis pasienten er en seksuelt aktiv kvinne, vil de bli tilbudt prevensjon. Hvis pasienten velger å ikke sette i gang effektiv prevensjon, vil de bli testet ved sitt planlagte besøk med en uringraviditetstest. Hvis pasienten blir gravid, vil de bli fjernet fra studien.

Pasientene vil bli vurdert i klinikken annenhver måned etter behandlingsstart. Hydroxyurea vil startes med 10 mg/kg/dag, og økes med 5 mg/kg/dag om nødvendig til en maksimal tolerert dose (MTD) på 35/mg/dag. Den vanligste bivirkningen av stoffet er et fall i infeksjonsbekjempende celler, eller hvite blodceller, så medisinen vil bli startet med en lav dose og dosen økes bare hvis det er trygt å gjøre det. Etter 6 måneder ved MTD på studien, vil pasientene bli evaluert for deres respons på hydroksyurea. Hvis de ikke har nådd sin MTD etter 6 måneder, vil tiden deres på studien økes for å tillate 6 måneders observasjon ved MTD. Minimumstiden pasientene skal delta i studien er 12 måneder etter oppstart av hydroksyureabehandling med mulighet for å delta i en 2-årig observasjonsstudie etter studiens slutt.

Dersom pasientene har hatt minimal eller ingen nytte av medisinen, vil månedlig flebotomi bli lagt til behandlingsregimet, ved 7-10 ml/kg. Det første flebotomivolumet vil være 7 ml/kg, men kan økes til 10 ml/kg for å oppnå målet Hb på 9-10 g/dL. Pasientene vil forbli på hydroksyurea og flebotomi i seks måneder. Hvis deres Hb er mindre enn eller lik 9,0 g/dL på deres flebotomibesøk, vil ikke flebotomi bli utført og deres flebotomibesøk vil bli fordelt hver 2. måned. Pasientens tid på studien vil økes for å tillate 6 måneders observasjon for å sikre at det ikke er noen senskadelige effekter. Minimumstiden pasienter vil være med i studien er 18 måneder etter start av flebotomi med mulighet for å delta i en 2-årig observasjonsstudie etter studiens slutt.

Pasienter vil bli bedt om å la etterforskerne se gjennom informasjon fra medisinske journaler ved starten av studien og gjennom hele studien. Dersom pasienten ønsker å delta i toårsoppfølgingen, vil journalen deres også bli gjennomgått i denne perioden.