Hemoglobin SC-betegségben (SCYTHE) szenvedő felnőtt betegek kezelése

A betegeket a texasi gyermekrák- és hematológiai központok (TCC/HC)/Baylor College of Medicine (BCM) és a Texasi Egyetem Houston Hematológiai Központja követi. Ahhoz, hogy részt vegyenek ebben a vizsgálatban, a betegeknek HbSC-betegségben kell szenvedniük, sarlósejtes betegséggel összefüggő szövődményt kellett átélniük, vagy legalább 80 pontot kell elérniük az AdultQLTM sarlósejtes betegség modul 3.0 moduljában. Ezt a kérdőívet minden klinikánkon látott HbSC-s betegnek felajánljuk, aki beleegyezik a vizsgálatba. A betegeknek bele kell járulniuk a kéthavonta történő klinikai látogatásba, valamint 6 hónap elteltével a phlebotomiába vagy vérvételbe, ha megfelelnek a phlebotomia kritériumainak.

Ha a páciens szexuálisan aktív nő, fogamzásgátlást fog kapni. Ha a beteg úgy dönt, hogy nem kezdi meg a hatékony fogamzásgátlást, a tervezett vizit alkalmával vizelet terhességi teszttel tesztelik. Ha a beteg teherbe esik, eltávolítják a vizsgálatból.

A betegeket a kezelés megkezdése után kéthavonta megvizsgálják a klinikán. A hidroxi-karbamidot 10 mg/ttkg/nap adaggal kezdik, és szükség esetén napi 5 mg/ttkg-mal növelik a 35/mg/nap maximális tolerált dózisig (MTD). A gyógyszer leggyakoribb mellékhatása a fertőzést leküzdő sejtek, vagyis a fehérvérsejtek számának csökkenése, ezért a gyógyszert alacsony dózissal kezdik, és csak akkor emelik az adagot, ha ez biztonságos. 6 hónapos MTD-s vizsgálat után a betegek hidroxi-karbamidra adott válaszát értékelik. Ha 6 hónap elteltével nem érik el az MTD-t, a vizsgálaton töltött idejüket megnövelik, hogy lehetővé tegye a 6 hónapos megfigyelést az MTD-n. A betegeknek a vizsgálatban részt vevő minimális időtartama 12 hónap a hidroxi-karbamid-terápia megkezdése után, és lehetőség van egy 2 éves megfigyelési vizsgálatban való részvételre a vizsgálat befejezését követően.

Ha a betegeknek minimális, vagy semmilyen előnye nem volt a gyógyszeres kezelésből, havi flebotómiát adnak a kezelési rendjükhöz, 7-10 ml/ttkg mennyiségben. Az első phlebotomiás térfogat 7 ml/kg, de növelhető 10 ml/kg-ra, hogy elérjük a 9-10 g/dl-es cél Hb-t. A betegek hat hónapig hidroxi-karbamidot és phlebotomiát kapnak. Ha phlebotomiás vizitjük alkalmával Hb-értékük kisebb vagy egyenlő, mint 9,0 g/dl, akkor a phlebotomiát nem hajtják végre, és a phlebotomiás látogatásaikat 2 havonta kell megosztani. A betegek vizsgálati idejét megnövelik, hogy lehetővé tegye a 6 hónapos megfigyelést annak biztosítása érdekében, hogy ne legyenek késői káros hatások. A betegek minimális időtartama a vizsgálaton 18 hónap a flebotómia megkezdése után, és lehetőség van egy 2 éves megfigyelési vizsgálatban való részvételre a vizsgálat befejezését követően.

A betegeket arra kérik, hogy a vizsgálat kezdetén és a vizsgálat során engedélyezzék a vizsgálók számára, hogy áttekintsék az orvosi feljegyzéseikben szereplő információkat. Ha a beteg szeretne részt venni a két éves utánkövetésen, abban az időszakban is felülvizsgálják a feljegyzéseit.