結合組織病関連肺動脈性肺高血圧症患者におけるバルドキソロンメチル - CATALYST
2025年5月22日 更新者：Biogen
結合組織病関連肺動脈性肺高血圧症患者におけるバルドキソロンメチルの有効性と安全性に関する研究
この研究では、バルドキソロン メチルの安全性と有効性を結合組織病関連肺動脈性肺高血圧症患者のプラセボと比較して評価し、推奨用量範囲を決定し、24 週間の研究後の 6 分歩行距離 (6MWD) のベースラインからの変化を評価します。参加。
調査の概要
詳細な説明
この二重盲検無作為化プラセボ対照試験では、世界保健機関のグループ I 結合組織病肺動脈性肺高血圧症 (WHO グループ I CTD-PAH) の資格のある患者を対象に、バルドキソロンメチルの安全性、忍容性、および有効性を研究します。
資格のある患者は、バルドキソロンメチルまたはプラセボのいずれかに 1:1 で無作為に割り付けられ、24 週間 1 日 1 回投与されます。 プラセボにランダム化された患者は、研究を通してプラセボのままです。 バルドキソロンメチルに無作為に割り付けられた患者は、臨床的に禁忌でない限り、5 mg から開始し、4 週目に 10 mg に用量を増やします。 臨床的に示されている場合、研究中に用量の漸減が許可されます。
研究のすべての患者は、同じ訪問および評価スケジュールに従います。 無作為化に続いて、患者は、1、2、4、6、8、16、および 24 週の治療中に直接評価され、3、10、21、31、38、84、および 140 日目に電話で連絡を受けるようにスケジュールされます。 . 患者はまた、治療終了から 4 週間後の 28 週目に、直接のフォローアップ訪問で評価される予定です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
202
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85012
- Arizona Pulmonary Specialists
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85004
- Banner University Medical Center, Phoenix Advanced Lung Disease Institute
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- Cedars Sinai Medical Center
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Fresno、California、アメリカ、93701
- Regents of The University of California
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of California San Diego
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- David Geffen School of Medicine UCLA
-
San Diego、California、アメリカ、92103
- Pacific Pulmonary Research, Inc.
-
Santa Barbara、California、アメリカ、93105
- Santa Barbara Pulmonary Associates
-
Torrance、California、アメリカ、90502
- Harbor - UCLA Medical Center
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20007
- Georgetown University Medical Center - Department of Rheumatology
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Weston、Florida、アメリカ、33331
- Cleveland Clinic Florida
-
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Augusta University
-
Austell、Georgia、アメリカ、30106
- Piedmont-Georgia Lung
-
-
Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- University of Illinois at Chicago
-
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Kentuckiana Pulmonary Associates
-
-
Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston University School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68131
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87131
- University of New Mexico
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10003
- NYU Langone Health
-
Rochester、New York、アメリカ、14642
- University of Rochester - University of Rochester Medical Center
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
- University of Cincinnati
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Wexner Medical Center at the Ohio State University
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73120
- Integris Nazih Zuhdi Transplant Institute
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- The Methodist Hospital Research Institute
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah
-
-
-
-
-
Cordoba、アルゼンチン、X5016KEH
- Hospital Privado Centro Medico de Cordoba
-
Cordoba、アルゼンチン、X5004CDP
- Hospital Córdoba
-
Corrientes、アルゼンチン、W3400AMZ
- Instituto de Cardiologia de Corrientes Juana Francisca Cabral
-
Formosa、アルゼンチン、3600
- Hospital de Alta Complejidad "Pte. J. D. Perón"
-
-
Ciudad Autónoma De BuenosAires
-
Buenos Aires、Ciudad Autónoma De BuenosAires、アルゼンチン、C1426ABP
- Centro Médico Dra de Salvo
-
Buenos Aires、Ciudad Autónoma De BuenosAires、アルゼンチン、C1093AAS
- Fundacion Favaloro
-
Buenos Aires、Ciudad Autónoma De BuenosAires、アルゼンチン、C1280AEB
- Hospital Britanico de Buenos Aires
-
-
Mar Del Plata
-
Buenos Aires、Mar Del Plata、アルゼンチン、B7600FZN
- Instituto de Investigaciones Clinicas Mar Del Plata
-
-
Villa Vatteone
-
Buenos Aires、Villa Vatteone、アルゼンチン、B1853AIK
- Instituto De Enfermedades Respiratorias E Investigacion Medica
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-
-
-
Glasgow、イギリス、G81 4HX
- Golden Jubilee National Hospital
-
London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
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-
Jerusalem、イスラエル、91120
- Hadassah University Hospital Ein Kerem
-
Petah Tikva、イスラエル、49100
- Rabin Medical Center
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-
-
-
Noord-Holland
-
Amsterdam、Noord-Holland、オランダ、1007 MB
- Vrije Universiteit Amsterdam
-
-
-
-
New South Wales
-
Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Darlinghurst、New South Wales、オーストラリア、2010
- St Vincent's Hospital Sydney
-
New Lambton、New South Wales、オーストラリア、2305
- John Hunter Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane、Queensland、オーストラリア、4102
- Princess Alexandra Hospital
-
-
Tasmania
-
Hobart、Tasmania、オーストラリア、7000
- Royal Hobart Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、T1Y 6J4
- Peter Lougheed Centre
-
Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2B7
- University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、カナダ、V5Z 1M9
- Vancouver General Hospital
-
-
Ontario
-
London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- London Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Sainte Foy、Quebec、カナダ、G1V 4G5
- Centre hospitalier de l'Université Laval
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Las Palmas de Gran Canaria、スペイン、35010
- Hospital de Gran Canaria Doctor Negrín
-
Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Majadahonda、スペイン
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Toledo、スペイン、45004
- Hospital Virgen De La Salud
-
-
Cantabria
-
Santander、Cantabria、スペイン
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla
-
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-
-
Prague、チェコ、128 00
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
-
Prague、チェコ、140 00
- Institut klinicke a experimentalni mediciny
-
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-
-
Berlin、ドイツ、14050
- DRK Kliniken Berlin Westend
-
Dresden、ドイツ、01307
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
-
Hamburg、ドイツ、20246
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Heidelberg、ドイツ、69126
- Thorax Klinik
-
Köln、ドイツ、50937
- Universitätsklinikum Köln
-
-
Baden-Württemberg
-
Freiburg im Breisgau、Baden-Württemberg、ドイツ、79106
- Universitatsklinikum Freiburg
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Bayern
-
Erlangen、Bayern、ドイツ、91054
- Universitatsklinkum Erlangen
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Mecklenburg-Vorpommern
-
Greifswald、Mecklenburg-Vorpommern、ドイツ、17475
- Universitat Greifswald
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-
Angeles City、フィリピン
- Angeles University Foundation Medical Center (AUFMC)
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Lipa、フィリピン
- Mary Mediatrix Medical Center (MMMC)
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Makati、フィリピン
- Makati Medical Center (MMC)
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Manila、フィリピン
- Philippine General Hospital (PGH)
-
Quezon City、フィリピン、1100
- Philippine Heart Center (PHC)
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-
Sao Paulo、ブラジル、04023-900
- Hospital Sao Paulo
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São Paulo、ブラジル、05403-900
- Instituto do Coração - HCFMUSP
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Ceara
-
Fortaleza、Ceara、ブラジル、60864-190
- Hospital de Messejana
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Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、ブラジル、90035-074
- Irmandade da Santa Casa de Misericordia de Porto Alegre
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Santa Catarina
-
Blumenau、Santa Catarina、ブラジル、89010-000
- Hospital Dia do Pulmao
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Brussels、ベルギー、1070
- Hopital Erasme
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Vlaams Brabant
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Leuven、Vlaams Brabant、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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-
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Distrito Federal
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Ciudad de Mexico、Distrito Federal、メキシコ、14080
- Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
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Mexico City、Distrito Federal、メキシコ、14000
- Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
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Jalisco
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Guadalajara、Jalisco、メキシコ、44280
- Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
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Nuevo Leon
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Monterrey、Nuevo Leon、メキシコ、64460
- Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González
-
Monterrey、Nuevo Leon、メキシコ、64718
- Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
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Chiba、日本、260-8677
- Chiba University Hospital
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Gunma、日本、371-8510
- Gunma University School of Medicine
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Kobe、日本、6500017
- Kobe University Hospital
-
Nagoya、日本、460-0001
- Nagoya Medical Center
-
Sapporo、日本、0608648
- Hokkaido University Hospital
-
Sendai-shi、日本、980-8574
- Kurume University Medical Center
-
Suita、日本、5658565
- National cerebral and cardiovascular center
-
Toyoake、日本、470-1192
- Fujita Health University Hospital
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-
Bunkyo-ku
-
Tokyo、Bunkyo-ku、日本、113-8603
- Nippon Medical School Hospital
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Kanagawa
-
Sagamihara、Kanagawa、日本、252-0375
- Kitasato University Hospital
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Miyagi
-
Sendai、Miyagi、日本、980-8574
- Tohoku University Hospital
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Okayama
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Okayama-shi、Okayama、日本、701-1192
- National Hospital Organization Okayama Medical Center
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- BMI > 18.5 kg/m2;
- 症候性肺高血圧症 WHO/NYHA FC クラス II および III;
- 結合組織病に関連するWHOグループIのPAH;
-1日目の前36か月以内に診断用右心カテーテル法が実施され、文書化されており、次のすべての基準に従ってPAHの診断が確認されました。
- -平均肺動脈圧≧25mmHg（安静時）;
- -肺毛細血管楔入圧（PCWP）≤15mmHg;
- 肺血管抵抗 > 240 dyn.sec/cm5 または > 3 mmHg/リットル (L)/分;
- -BNPレベルが400 pg / mL以下です;
- 無作為化の前に異なる日に実施された 2 つの連続したテストで、平均 6MWD ≥ 150 メートルで、両方のテストの測定値が互いに 15% 以内であった;
- -承認された疾患固有のPAH療法を2つ以上受けていません。 PAH 療法は、1 日目の少なくとも 90 日前から安定した用量で行われている必要があります。 PAH療法に追加や変更を加えてはならず、用量は研究期間中安定したままにする必要があります。
- -PAHに影響を与える可能性のある次の治療のいずれかを受けた場合、1日目の前の30日間安定した用量を維持しました：血管拡張剤（カルシウムチャネル遮断薬を含む）、ジゴキシン、L-アルギニン補給、または酸素補給。 治療に追加または変更を加えてはならず、用量は研究期間中安定したままにする必要があります。
- プレドニゾンまたはその他の薬物によるCTDの治療を受けている場合、投与量は少なくとも1日目の30日前から研究期間中安定していなければならない 1日目の前90日以内に全肺容量で肺機能検査（PFT）を受けた≥ 65% (予測);
- -換気灌流（V / Q）肺スキャン、スパイラル/ヘリカル/電子ビームコンピューター断層撮影（CT）、または血栓塞栓症の証拠を示さない1日目の前の肺血管造影（つまり、肺の可能性が正常または低いことに注意する必要があります塞栓症）。 V/Q スキャンが異常であった場合 (つまり、結果が正常または低い可能性以外の場合)、確認のための CT または選択的肺血管造影により、慢性血栓塞栓性肺高血圧症を除外する必要があります。
- -推定糸球体濾過率（eGFR）≥45 mL / min / 1.73として定義される適切な腎機能を持っています 中央研究所で測定された m2。
- -予定された訪問、治療計画、臨床検査、およびその他の研究手順を喜んで順守できる;
- -患者（または法的に認められた代理人）が、患者が義務付けた手順の開始前に、研究のすべての関連する側面について知らされたことを示す、個人的に署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント文書の証拠
除外基準:
- 1日目の前30日以内に、承認された形式とは異なる方法で、または未承認の適応症に使用された場合に、介入製品がテストまたは使用されることを含む他の臨床研究への参加;
- -1日目の前90日以内の心肺リハビリテーションのための運動プログラムの開始または研究中の計画された開始;
- 1日目の前60日以内にPAH慢性療法を受けるのをやめた;
- 1日目の前30日以内に20 mg /日（または他のコルチコステロイドの場合は同等の用量）を超えるプレドニゾンの投与を受けた;
- -1日目の前90日以内に静脈内（iv）または皮下（sc）プロスタサイクリン/プロスタサイクリン類似体を投与された;
- 1日目の前30日以内に強心薬の静脈内投与を受けた;
- -制御されていない全身性高血圧症がある 座位収縮期血圧（BP）> 160 mm Hgまたは座位拡張期血圧> 100 mm Hg 休息後のスクリーニング中;
- -一定期間の休息後のスクリーニング中に収縮期血圧が90 mm Hg未満です;
-臨床的に重大な左心疾患および/または臨床的に重大な心臓病の病歴があり、以下のいずれかに限定されません：
- -先天性または後天性弁膜症は、肺高血圧症による三尖弁閉鎖不全とは別に臨床的に重要な場合;
- 心膜収縮;
- 拘束性またはうっ血性心筋症;
- -1日目から90日以内の心エコー図（ECHO）あたりの左室駆出率が40％未満;
- -過去3年以内の症候性冠動脈疾患;
- -治験責任医師の評価による、1日目の前30日以内の急性代償不全心不全;
左心室拡張機能障害の次の臨床的危険因子のうち 2 つ以上があります。
- 年齢 > 65 歳;
- BMI≧30kg/m2;
- -全身性高血圧の病歴;
- -2型糖尿病の病歴;
- 心房細動の病歴;
- -1日目前の180日以内の心房中隔切開の履歴;
- -制御されていない閉塞性睡眠時無呼吸の病歴;
- -門脈圧亢進症または慢性肝疾患の病歴があり、B型肝炎および/またはC型肝炎を含む（最近の感染および/または活発なウイルス複製の証拠を伴う）軽度から重度の肝障害（Child-PughクラスA〜C）として定義されています。
- -血清アミノトランスフェラーゼ（ALTまたはAST）レベルは、スクリーニング時の正常上限（ULN）の1.5倍を超えています。
- -スクリーニング時のヘモグロビン（Hgb）濃度<8.5 g / dL;
- ダウン症候群の診断;
- -スクリーニング前の5年以内の悪性腫瘍の病歴、限局性皮膚または子宮頸癌を除く;
- 未治療または制御されていないアクティブな細菌、真菌、またはウイルス感染;
- -調査官の判断による、既知または疑われるアクティブな薬物またはアルコール乱用;
- -1日目の前14日以内にハーバライフサプリメントを使用;
- -1日目の前30日以内の大手術、または研究の過程で発生する予定;
- -スクリーニング中、治験薬の服用中、および治験薬の最後の投与後少なくとも30日間、許容される避妊方法（出産の可能性のあるパートナーを持つ男性と出産の可能性のある女性の両方）を実践することを望まない;
- -スクリーニングおよび1日目の訪問の前の7日以内の吸入一酸化窒素の使用、診断心臓カテーテル検査中の急性血管拡張薬検査を除く;
- 妊娠中または授乳中の女性;
- 6MWTの実行を妨げる障害または機能障害;
- 研究者の意見では、試験への登録によって患者を危険にさらす異常な検査レベル。
- 治験責任医師の意見では、患者は研究プロトコルの要件を順守できないか、何らかの理由で研究に不適切である;
- -治験薬の成分に対する既知の過敏症;
- 言語障害、精神発達不良、または脳機能障害のために、研究者とコミュニケーションまたは協力することができない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
プラセボコンパレーター：プラセボカプセル
プラセボ カプセルは、1 日 1 回、24 週間経口投与されます。
|
|
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実験的：バルドキソロンメチルカプセル
各患者は、24 週間、1 日 1 回経口投与されるバルドキソロン メチル カプセルを受け取ります。
各患者の開始用量は 5 mg であり、臨床的に禁忌でない限り、4 週目に 10 mg に用量漸増します。
|
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
24週目のプラセボと比較した6分歩行距離(6MWD)のベースラインからの変化
時間枠：参加者が最初の投与を受けた後、ベースラインから 24 週間まで
|
参加者が最初の投与を受けた後、ベースラインから 24 週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
最初の持続的な臨床改善イベントまでの時間
時間枠：ベースラインから研究終了まで
|
次の 4 つの基準のうち少なくとも 1 つが満たされている必要があります。
|
ベースラインから研究終了まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年10月4日
一次修了 (実際)
2020年5月7日
研究の完了 (実際)
2020年5月7日
試験登録日
最初に提出
2016年1月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年1月14日
最初の投稿 (推定)
2016年1月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年6月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月22日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- RTA 402-C-1504
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Https://www.biogentrialtransparency.com/ にあるバイオジェンの臨床試験の透明性とデータ共有ポリシーに従って
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。