Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Bardoxolon-methyl bij patiënten met bindweefselziekte-geassocieerde pulmonale arteriële hypertensie - CATALYST

1 februari 2024 bijgewerkt door: Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Een onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van bardoxolonmethyl bij patiënten met bindweefselziekte-geassocieerde pulmonale arteriële hypertensie

Deze studie beoordeelt de veiligheid en werkzaamheid van bardoxolonmethyl ten opzichte van placebo bij patiënten met bindweefselaandoening-geassocieerde pulmonale arteriële hypertensie om het aanbevolen doseringsbereik te bepalen en de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in 6 minuten loopafstand (6MWD) na 24 weken studie te evalueren. deelname.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van bardoxolon-methyl bestuderen bij gekwalificeerde patiënten met World Health Organization Group I Connective Tissue Disease Pulmonary Arterial Hypertension (WHO Group I CTD-PAH).

Gekwalificeerde patiënten worden 1:1 gerandomiseerd naar ofwel bardoxolon-methyl of placebo om eenmaal daags gedurende 24 weken te worden toegediend. Patiënten die gerandomiseerd zijn naar placebo blijven gedurende de hele studie placebo gebruiken. Patiënten die gerandomiseerd zijn naar bardoxolonmethyl zullen beginnen met 5 mg en zullen in week 4 toenemen tot 10 mg, tenzij klinisch gecontra-indiceerd. De-escalatie van de dosis is tijdens het onderzoek toegestaan, indien klinisch geïndiceerd.

Alle patiënten in het onderzoek zullen hetzelfde bezoek- en beoordelingsschema volgen. Na randomisatie worden patiënten ingepland voor persoonlijk onderzoek tijdens de behandeling in week 1, 2, 4, 6, 8, 16 en 24 en telefonisch contact op dag 3, 10, 21, 31, 38, 84 en 140 . Patiënten zullen ook worden beoordeeld tijdens een persoonlijk vervolgbezoek in week 28, vier weken na het einde van de behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

202

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Cordoba, Argentinië, X5016KEH
        • Hospital Privado Centro Medico de Cordoba
      • Cordoba, Argentinië, X5004CDP
        • Hospital Córdoba
      • Corrientes, Argentinië, W3400AMZ
        • Instituto de Cardiologia de Corrientes Juana Francisca Cabral
      • Formosa, Argentinië, 3600
        • Hospital de Alta Complejidad "Pte. J. D. Perón"
    • Ciudad Autónoma De BuenosAires
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De BuenosAires, Argentinië, C1426ABP
        • Centro Médico Dra de Salvo
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De BuenosAires, Argentinië, C1093AAS
        • Fundacion Favaloro
      • Buenos Aires, Ciudad Autónoma De BuenosAires, Argentinië, C1280AEB
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
    • Mar Del Plata
      • Buenos Aires, Mar Del Plata, Argentinië, B7600FZN
        • Instituto de Investigaciones Clínicas Mar del Plata
    • Villa Vatteone
      • Buenos Aires, Villa Vatteone, Argentinië, B1853AIK
        • Instituto De Enfermedades Respiratorias E Investigacion Medica
  • Australië
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australië, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Darlinghurst, New South Wales, Australië, 2010
        • St Vincent'S Hospital Sydney
      • New Lambton, New South Wales, Australië, 2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • Tasmania
      • Hobart, Tasmania, Australië, 7000
        • Royal Hobart Hospital
  • België
      • Brussels, België, 1070
        • Hopital Erasme
    • Vlaams Brabant
      • Leuven, Vlaams Brabant, België, 3000
        • UZ Leuven
  • Brazilië
      • Sao Paulo, Brazilië, 04023-900
        • Hospital Sao Paulo
      • São Paulo, Brazilië, 05403-900
        • Instituto do Coracao - HCFMUSP
    • Ceara
      • Fortaleza, Ceara, Brazilië, 60864-190
        • Hospital de Messejana
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90035-074
        • Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
    • Santa Catarina
      • Blumenau, Santa Catarina, Brazilië, 89010-000
        • Hospital Dia do Pulmao
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T1Y 6J4
        • Peter Lougheed Centre
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Sainte Foy, Quebec, Canada, G1V 4G5
        • Centre Hospitalier de l'Universite Laval
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 14050
        • DRK Kliniken Berlin Westend
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Heidelberg, Duitsland, 69126
        • Thorax Klinik
      • Köln, Duitsland, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Württemberg, Duitsland, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
    • Bayern
      • Erlangen, Bayern, Duitsland, 91054
        • Universitatsklinkum Erlangen
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Greifswald, Mecklenburg-Vorpommern, Duitsland, 17475
        • Universitat Greifswald
  • Filippijnen
      • Angeles City, Filippijnen
        • Angeles University Foundation Medical Center (AUFMC)
      • Lipa, Filippijnen
        • Mary Mediatrix Medical Center (MMMC)
      • Makati, Filippijnen
        • Makati Medical Center (MMC)
      • Manila, Filippijnen
        • Philippine General Hospital (PGH)
      • Quezon City, Filippijnen, 1100
        • Philippine Heart Center (PHC)
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
      • Petah Tikva, Israël, 49100
        • Rabin Medical Center
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Gunma, Japan, 371-8510
        • Gunma University School of Medicine
      • Kobe, Japan, 6500017
        • Kobe University Hospital
      • Nagoya, Japan, 460-0001
        • Nagoya Medical Center
      • Sapporo, Japan, 0608648
        • Hokkaido University Hospital
      • Sendai-shi, Japan, 980-8574
        • Kurume University Medical Center
      • Suita, Japan, 5658565
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Toyoake, Japan, 470-1192
        • Fujita Health University Hospital
    • Bunkyo-ku
      • Tokyo, Bunkyo-ku, Japan, 113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
    • Kanagawa
      • Sagamihara, Kanagawa, Japan, 252-0375
        • Kitasato University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi, Okayama, Japan, 701-1192
        • National Hospital Organization Okayama Medical Center
  • Mexico
    • Distrito Federal
      • Ciudad de Mexico, Distrito Federal, Mexico, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
      • Mexico City, Distrito Federal, Mexico, 14000
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Nuevo Leon
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio Gonzalez
      • Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64718
        • Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
  • Nederland
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Nederland, 1007 MB
        • Vrije Universiteit Amsterdam
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Las Palmas de Gran Canaria, Spanje, 35010
        • Hospital de Gran Canaria Doctor Negrin
      • Madrid, Spanje, 28041
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Majadahonda, Spanje
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Toledo, Spanje, 45004
        • Hospital Virgen De La Salud
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanje
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië, 128 00
        • Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
      • Prague, Tsjechië, 140 00
        • Institut Klinicke a Experimentalni Mediciny
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G81 4HX
        • Golden Jubilee National Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85012
        • Arizona Pulmonary Specialists
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85004
        • Banner University Medical Center, Phoenix Advanced Lung Disease Institute
    • California
      • Beverly Hills, California, Verenigde Staten, 90211
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Fresno, California, Verenigde Staten, 93701
        • Regents of the University of California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California San Diego
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • David Geffen School of Medicine UCLA
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92103
        • Pacific Pulmonary Research, Inc.
      • Santa Barbara, California, Verenigde Staten, 93105
        • Santa Barbara Pulmonary Associates
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90502
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
        • Georgetown University Medical Center - Department of Rheumatology
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Weston, Florida, Verenigde Staten, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Augusta University
      • Austell, Georgia, Verenigde Staten, 30106
        • Piedmont-Georgia Lung
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston University School Of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68131
        • University Of Nebraska Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10003
        • NYU Langone Health
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester - University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Wexner Medical Center at the Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73120
        • Integris Nazih Zuhdi Transplant Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The Methodist Hospital Research Institute
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • BMI > 18,5 kg/m2;
  • Symptomatische pulmonale hypertensie WHO/NYHA FC klasse II en III;
  • WHO Groep I PAH geassocieerd met bindweefselziekte;

  • Had een diagnostische rechter hartkatheterisatie uitgevoerd en gedocumenteerd binnen 36 maanden voorafgaand aan dag 1 die een diagnose van PAH bevestigde volgens alle volgende criteria:

    • Gemiddelde longslagaderdruk ≥ 25 mm Hg (in rust);
    • Pulmonale capillaire wigdruk (PCWP) ≤ 15 mm Hg;
    • Pulmonale vasculaire weerstand > 240 dyn.sec/cm5 of > 3 mm Hg/liter (L)/minuut;
  • Heeft een BNP-waarde ≤ 400 pg/ml;
  • Had een gemiddelde 6MWD ≥ 150 meter op twee opeenvolgende tests uitgevoerd op verschillende dagen voorafgaand aan randomisatie, waarbij beide tests binnen 15% van elkaar meetten;
  • Heeft niet meer dan twee (2) goedgekeurde ziektespecifieke PAH-therapieën gekregen. PAH-therapie moet gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan dag 1 een stabiele dosis hebben gehad. Er mogen geen toevoegingen of wijzigingen worden aangebracht aan PAH-therapieën en de doses moeten gedurende het onderzoek stabiel blijven;
  • Heeft gedurende 30 dagen voorafgaand aan dag 1 een stabiele dosis behouden als hij een van de volgende therapieën krijgt die PAH kunnen beïnvloeden: vasodilatatoren (waaronder calciumantagonisten), digoxine, L-arginine-suppletie of zuurstofsuppletie. Er mogen geen toevoegingen of wijzigingen aan therapieën worden aangebracht en de doses moeten gedurende het onderzoek stabiel blijven;
  • Als u wordt behandeld voor CTD met prednison of andere geneesmiddelen, moeten de doses stabiel blijven gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan dag 1 en voor de duur van het onderzoek. Longfunctietesten (PFT's) gehad binnen 90 dagen voorafgaand aan dag 1 met totale longcapaciteit ≥ 65% (voorspeld);
  • Een ventilatie-perfusie (V/Q) longscan, spiraal/spiraal/elektronenbundel computertomografie (CT) of pulmonaal angiogram heeft gehad voorafgaand aan dag 1 die geen bewijs toont van trombo-embolische ziekte (d.w.z. zou een normale of lage waarschijnlijkheid voor pulmonale embolie). Als de V/Q-scan abnormaal was (d.w.z. andere resultaten dan normaal of met een lage waarschijnlijkheid), dan moet een bevestigende CT of selectieve pulmonale angiografie chronische trombo-embolische pulmonale hypertensie uitsluiten;
  • Heeft een adequate nierfunctie gedefinieerd als een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) ≥ 45 ml/min/1,73 m2 gemeten door het centrale labo;
  • Bereid en in staat om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures;
  • Bewijs van een persoonlijk ondertekend en gedateerd document met geïnformeerde toestemming waaruit blijkt dat de patiënt (of een wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger) op de hoogte is gebracht van alle relevante aspecten van het onderzoek voorafgaand aan de start van door de patiënt opgelegde procedures

Uitsluitingscriteria:

  • Deelname aan andere klinische onderzoeken waarbij interventieproducten worden getest of gebruikt op een andere manier dan de goedgekeurde vorm of bij gebruik voor een niet-goedgekeurde indicatie binnen 30 dagen voorafgaand aan Dag 1;
  • Start van een oefenprogramma voor cardiopulmonale revalidatie binnen 90 dagen voorafgaand aan dag 1 of geplande start tijdens het onderzoek;
  • Gestopt met het ontvangen van chronische PAH-therapie binnen 60 dagen voorafgaand aan Dag 1;
  • Kreeg een dosis prednison> 20 mg / dag (of equivalente dosis als andere corticosteroïden) binnen 30 dagen voorafgaand aan dag 1;
  • Ontvangen intraveneuze (iv) of subcutane (sc) prostacycline/prostacycline-analogen binnen 90 dagen voorafgaand aan Dag 1;
  • Ontvangen intraveneuze inotropen binnen 30 dagen voorafgaand aan Dag 1;
  • Heeft ongecontroleerde systemische hypertensie zoals blijkt uit systolische bloeddruk (BP) in zittende houding > 160 mm Hg of diastolische bloeddruk in zittende houding > 100 mm Hg tijdens de screening na een periode van rust;
  • Heeft systolische bloeddruk < 90 mm Hg tijdens Screening na rustperiode;

  • Heeft een voorgeschiedenis van klinisch significante linkszijdige hartziekte en/of klinisch significante hartziekte, inclusief maar niet beperkt tot een van de volgende:

    • Aangeboren of verworven klepaandoening indien klinisch significant behalve tricuspidalisklepinsufficiëntie als gevolg van pulmonale hypertensie;
    • Pericardiale vernauwing;
    • restrictieve of congestieve cardiomyopathie;
    • Linkerventrikelejectiefractie < 40% per echocardiogram (ECHO) binnen 90 dagen na dag 1;
    • Symptomatische coronaire hartziekte in de afgelopen 3 jaar;
  • Acuut gedecompenseerd hartfalen binnen 30 dagen voorafgaand aan dag 1, volgens beoordeling door de onderzoeker;

  • Heeft meer dan twee van de volgende klinische risicofactoren voor diastolische linkerventrikeldisfunctie:

    • Leeftijd > 65 jaar;
    • BMI ≥ 30 kg/m2;
    • Geschiedenis van systemische hypertensie;
    • Geschiedenis van diabetes type 2;
    • Geschiedenis van boezemfibrilleren;
    • Geschiedenis van atriale septostomie binnen 180 dagen voorafgaand aan dag 1;
    • Geschiedenis van ongecontroleerde obstructieve slaapapneu;
  • Heeft een voorgeschiedenis van portale hypertensie of chronische leverziekte, waaronder hepatitis B en/of hepatitis C (met bewijs van recente infectie en/of actieve virusreplicatie), gedefinieerd als milde tot ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh-klasse A-C);
  • Serum aminotransferase (ALT of AST) niveaus > 1,5x de bovengrens van normaal (ULN) bij screening;
  • Hemoglobine (Hgb)-concentratie < 8,5 g/dL bij screening;
  • Diagnose van het syndroom van Down;
  • Geschiedenis van maligniteit binnen 5 jaar voorafgaand aan screening, met uitzondering van gelokaliseerde huid- of baarmoederhalskanker;
  • Onbehandelde of ongecontroleerde actieve bacteriële, schimmel- of virale infectie;
  • Bekend of vermoed actief drugs- of alcoholmisbruik, volgens het oordeel van de onderzoeker;
  • Gebruik van Herbalife-supplementen binnen 14 dagen voorafgaand aan Dag 1;
  • Grote operatie binnen 30 dagen voorafgaand aan dag 1 of gepland in de loop van het onderzoek;
  • Onwillig om aanvaardbare methoden van anticonceptie toe te passen (zowel mannen die partners hebben die zwanger kunnen worden als vrouwen die zwanger kunnen worden) tijdens de screening, tijdens het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende ten minste 30 dagen nadat de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel is ingenomen;
  • Gebruik van geïnhaleerd stikstofmonoxide binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening en bezoeken op dag 1, met uitzondering van acute vaatverwijdende testen tijdens diagnostische hartkatheterisatie;
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven;
  • Elke handicap of bijzondere waardevermindering die de uitvoering van de 6MWT zou belemmeren;
  • Elk abnormaal laboratoriumniveau dat, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt in gevaar zou brengen door deelname aan het onderzoek;
  • Patiënt is naar de mening van de onderzoeker niet in staat om te voldoen aan de vereisten van het onderzoeksprotocol of is om welke reden dan ook ongeschikt voor het onderzoek;
  • Bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van het onderzoeksgeneesmiddel;
  • Niet in staat om te communiceren of samen te werken met de onderzoeker vanwege taalproblemen, een slechte mentale ontwikkeling of een verminderde hersenfunctie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo-capsules
Placebo-capsules worden gedurende 24 weken eenmaal daags oraal toegediend.
Geneesmiddel: Placebo-capsules
Experimenteel: Bardoxolon-methylcapsules
Elke patiënt krijgt gedurende 24 weken eenmaal daags bardoxolon-methylcapsules oraal toegediend. De startdosering voor elke patiënt is 5 mg en zal in week 4 worden verhoogd tot 10 mg, tenzij klinisch gecontra-indiceerd.
Geneesmiddel: Bardoxolon-methylcapsules
Andere namen:
  • RTA 402 capsules

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in afstand van zes minuten lopen (6MWD) ten opzichte van placebo in week 24
Tijdsspanne: Baseline tot en met 24 weken nadat de deelnemer de eerste dosis heeft gekregen
Baseline tot en met 24 weken nadat de deelnemer de eerste dosis heeft gekregen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Tijd tot eerste aanhoudende klinische verbeteringsgebeurtenis
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van het onderzoek

Aan ten minste één van de volgende vier criteria moet zijn voldaan:

  1. Verbetering met ten minste één WHO-functionele klasse in combinatie met niet meer dan 15% afname ten opzichte van de uitgangswaarde in 6MWT
  2. Stijging vanaf baseline in 6MWT met ten minste 10% en stabiliteit of verbetering in de WHO-functionele klasse
  3. Afname ten opzichte van baseline in creatinekinase (een surrogaat biomarker voor spierbeschadiging en -ontsteking) met ten minste 10% en geen verslechtering in WHO functionele klasse en niet meer dan 15% afname ten opzichte van baseline in 6MWT
  4. Verbetering van de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid eGFR ≥10% van de basislijn De persistentie van de verandering in WHO-functionele klasse, 6MWT, eGFR of creatinekinase moet worden bevestigd door een volgende beoordeling, ten minste 14 dagen na de eerste beoordeling, of op de volgende geplande onderzoek. Als aanhoudende verbetering wordt bevestigd, werd de datum van het voorval beschouwd als de eerste beoordeling van verbeterde WHO-functionele klasse, 6MWT, eGFR of creatinekinase.
Basislijn tot het einde van het onderzoek

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 oktober 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 mei 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 januari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 januari 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

15 januari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

6 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RTA 402-C-1504

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met het beleid inzake transparantie en gegevensdeling van klinische onderzoeken van Biogen op https://www.biogentrialtransparency.com/

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo-capsules

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren