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结缔组织病相关肺动脉高压患者的甲基巴多索隆 - CATALYST

2025年5月22日 更新者：Biogen

甲基巴多索隆治疗结缔组织病相关肺动脉高压的疗效和安全性研究

本研究评估了甲基巴多索隆相对于安慰剂在结缔组织病相关肺动脉高压患者中的安全性和有效性，以确定推荐的剂量范围，并评估 24 周研究后 6 分钟步行距离 (6MWD) 相对于基线的变化参与。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

这项双盲、随机、安慰剂对照试验将研究甲基巴多索隆在符合条件的世界卫生组织 I 类结缔组织病肺动脉高压（WHO I 类 CTD-PAH）患者中的安全性、耐受性和有效性。

符合条件的患者将按 1:1 的比例随机分配至甲基巴多索隆或安慰剂组，每日一次，持续 24 周。 随机分配至安慰剂组的患者将在整个研究期间继续服用安慰剂。 随机分配至甲基巴多索隆的患者将从 5 mg 开始，并在第 4 周增加剂量至 10 mg，除非有临床禁忌。 如果临床上有指示，则在研究期间允许剂量递减。

研究中的所有患者将遵循相同的访问和评估时间表。 随机分组后，将安排在第 1、2、4、6、8、16 和 24 周的治疗期间对患者进行亲自评估，并在第 3、10、21、31、38、84 和 140 天通过电话联系进行评估. 患者也将被安排在第 28 周（治疗结束后 4 周）的亲自随访中进行评估。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

202

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列、91120
        • Hadassah University Hospital Ein Kerem
      • Petah Tikva、以色列、49100
        • Rabin Medical Center
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T1Y 6J4
        • Peter Lougheed Centre
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z 1M9
        • Vancouver General Hospital
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Sainte Foy、Quebec、加拿大、G1V 4G5
        • Centre Hospitalier de l'Université Laval
  • 墨西哥
    • Distrito Federal
      • Ciudad de Mexico、Distrito Federal、墨西哥、14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia Dr. Ignacio Chavez
      • Mexico City、Distrito Federal、墨西哥、14000
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
    • Jalisco
      • Guadalajara、Jalisco、墨西哥、44280
        • Hospital Civil Fray Antonio Alcalde
    • Nuevo Leon
      • Monterrey、Nuevo Leon、墨西哥、64460
        • Hospital Universitario Dr. Jose Eleuterio González
      • Monterrey、Nuevo Leon、墨西哥、64718
        • Unidad de Investigación Clínica En Medicina SC
  • 巴西
      • Sao Paulo、巴西、04023-900
        • Hospital Sao Paulo
      • São Paulo、巴西、05403-900
        • Instituto do Coração - HCFMUSP
    • Ceara
      • Fortaleza、Ceara、巴西、60864-190
        • Hospital de Messejana
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、巴西、90035-074
        • Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de Porto Alegre
    • Santa Catarina
      • Blumenau、Santa Catarina、巴西、89010-000
        • Hospital Dia do Pulmao
  • 德国
      • Berlin、德国、14050
        • DRK Kliniken Berlin Westend
      • Dresden、德国、01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus an der TU Dresden
      • Hamburg、德国、20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Heidelberg、德国、69126
        • Thorax Klinik
      • Köln、德国、50937
        • Universitätsklinikum Köln
    • Baden-Württemberg
      • Freiburg im Breisgau、Baden-Württemberg、德国、79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
    • Bayern
      • Erlangen、Bayern、德国、91054
        • Universitatsklinkum Erlangen
    • Mecklenburg-Vorpommern
      • Greifswald、Mecklenburg-Vorpommern、德国、17475
        • Universitat Greifswald
  • 捷克语
      • Prague、捷克语、128 00
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Prague、捷克语、140 00
        • Institut klinicke a experimentalni mediciny
  • 日本
      • Chiba、日本、260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Gunma、日本、371-8510
        • Gunma University School of Medicine
      • Kobe、日本、6500017
        • Kobe University Hospital
      • Nagoya、日本、460-0001
        • Nagoya Medical Center
      • Sapporo、日本、0608648
        • Hokkaido University Hospital
      • Sendai-shi、日本、980-8574
        • Kurume University Medical Center
      • Suita、日本、5658565
        • National Cerebral and Cardiovascular Center
      • Toyoake、日本、470-1192
        • Fujita Health University Hospital
    • Bunkyo-ku
      • Tokyo、Bunkyo-ku、日本、113-8603
        • Nippon Medical School Hospital
    • Kanagawa
      • Sagamihara、Kanagawa、日本、252-0375
        • Kitasato University Hospital
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Okayama
      • Okayama-shi、Okayama、日本、701-1192
        • National Hospital Organization Okayama Medical Center
  • 比利时
      • Brussels、比利时、1070
        • Hopital Erasme
    • Vlaams Brabant
      • Leuven、Vlaams Brabant、比利时、3000
        • UZ Leuven
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Camperdown、New South Wales、澳大利亚、2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Darlinghurst、New South Wales、澳大利亚、2010
        • St Vincent's Hospital Sydney
      • New Lambton、New South Wales、澳大利亚、2305
        • John Hunter Hospital
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、澳大利亚、4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • Tasmania
      • Hobart、Tasmania、澳大利亚、7000
        • Royal Hobart Hospital
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85012
        • Arizona Pulmonary Specialists
      • Phoenix、Arizona、美国、85004
        • Banner University Medical Center, Phoenix Advanced Lung Disease Institute
    • California
      • Beverly Hills、California、美国、90211
        • Cedars Sinai Medical Center
      • Fresno、California、美国、93701
        • Regents of The University of California
      • La Jolla、California、美国、92093
        • University of California San Diego
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • David Geffen School of Medicine UCLA
      • San Diego、California、美国、92103
        • Pacific Pulmonary Research, Inc.
      • Santa Barbara、California、美国、93105
        • Santa Barbara Pulmonary Associates
      • Torrance、California、美国、90502
        • Harbor - UCLA Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20007
        • Georgetown University Medical Center - Department of Rheumatology
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Weston、Florida、美国、33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • Augusta University
      • Austell、Georgia、美国、30106
        • Piedmont-Georgia Lung
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • University of Illinois at Chicago
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • University of Michigan
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68131
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque、New Mexico、美国、87131
        • University of New Mexico
    • New York
      • New York、New York、美国、10003
        • NYU Langone Health
      • Rochester、New York、美国、14642
        • University of Rochester - University of Rochester Medical Center
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45219
        • University of Cincinnati
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Wexner Medical Center at the Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73120
        • Integris Nazih Zuhdi Transplant Institute
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
        • Thomas Jefferson University
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The Methodist Hospital Research Institute
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah
  • 英国
      • Glasgow、英国、G81 4HX
        • Golden Jubilee National Hospital
      • London、英国、NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
  • 荷兰
    • Noord-Holland
      • Amsterdam、Noord-Holland、荷兰、1007 MB
        • Vrije Universiteit Amsterdam
  • 菲律宾
      • Angeles City、菲律宾
        • Angeles University Foundation Medical Center (AUFMC)
      • Lipa、菲律宾
        • Mary Mediatrix Medical Center (MMMC)
      • Makati、菲律宾
        • Makati Medical Center (MMC)
      • Manila、菲律宾
        • Philippine General Hospital (PGH)
      • Quezon City、菲律宾、1100
        • Philippine Heart Center (PHC)
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Las Palmas de Gran Canaria、西班牙、35010
        • Hospital de Gran Canaria Doctor Negrín
      • Madrid、西班牙、28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Majadahonda、西班牙
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Toledo、西班牙、45004
        • Hospital Virgen de la Salud
    • Cantabria
      • Santander、Cantabria、西班牙
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
  • 阿根廷
      • Cordoba、阿根廷、X5016KEH
        • Hospital Privado Centro Medico de Cordoba
      • Cordoba、阿根廷、X5004CDP
        • Hospital Cordoba
      • Corrientes、阿根廷、W3400AMZ
        • Instituto de Cardiologia de Corrientes Juana Francisca Cabral
      • Formosa、阿根廷、3600
        • Hospital de Alta Complejidad "Pte. J. D. Perón"
    • Ciudad Autónoma De BuenosAires
      • Buenos Aires、Ciudad Autónoma De BuenosAires、阿根廷、C1426ABP
        • Centro Médico Dra de Salvo
      • Buenos Aires、Ciudad Autónoma De BuenosAires、阿根廷、C1093AAS
        • Fundacion Favaloro
      • Buenos Aires、Ciudad Autónoma De BuenosAires、阿根廷、C1280AEB
        • Hospital Británico de Buenos Aires
    • Mar Del Plata
      • Buenos Aires、Mar Del Plata、阿根廷、B7600FZN
        • Instituto de Investigaciones Clinicas Mar del Plata
    • Villa Vatteone
      • Buenos Aires、Villa Vatteone、阿根廷、B1853AIK
        • Instituto De Enfermedades Respiratorias E Investigacion Medica

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • BMI > 18.5 公斤/平方米；
  • 症状性肺动脉高压 WHO/NYHA FC II 级和 III 级；
  • WHO I 类 PAH 与结缔组织病有关；

  • 在第 1 天之前的 36 个月内进行了诊断性右心导管检查并根据以下所有标准确认了 PAH 的诊断：

    • 平均肺动脉压 ≥ 25 mm Hg（静息时）；
    • 肺毛细血管楔压 (PCWP) ≤ 15 mm Hg；
    • 肺血管阻力 > 240 dyn.sec/cm5 或 > 3 mm Hg/升 (L)/分钟；
  • BNP 水平≤ 400 pg/mL；
  • 在随机分组前的不同日期进行的两次连续测试中，平均 6MWD ≥ 150 米，两次测试的测量值彼此相差在 15% 以内；
  • 已接受不超过两 (2) 种批准的疾病特异性 PAH 疗法。 PAH 治疗必须在第 1 天前至少 90 天保持稳定剂量。 不应对 PAH 疗法进行任何添加或更改，并且剂量应在研究期间保持稳定；
  • 如果接受以下任何可能影响 PAH 的治疗，在第 1 天之前保持稳定剂量 30 天：血管扩张剂（包括钙通道阻滞剂）、地高辛、L-精氨酸补充剂或氧气补充剂。 不应增加或改变疗法，剂量应在研究期间保持稳定；
  • 如果接受泼尼松或任何其他药物的 CTD 治疗，则剂量必须在第 1 天之前至少 30 天和研究期间保持稳定 在第 1 天之前的 90 天内进行肺功能测试 (PFT) 以及总肺活量≥ 65%（预计）；
  • 在第 1 天之前进行过通气-灌注 (V/Q) 肺部扫描、螺旋/螺旋/电子束计算机断层扫描 (CT) 或肺部血管造影，但没有显示血栓栓塞性疾病的证据（即，应注意肺部血栓栓塞性疾病的正常或低概率）栓塞）。 如果 V/Q 扫描异常（即结果不是正常或低概率），则确认性 CT 或选择性肺血管造影必须排除慢性血栓栓塞性肺动脉高压；
  • 具有足够的肾功能定义为估计的肾小球滤过率 (eGFR) ≥ 45 mL/min/1.73 m2 由中心实验室测量；
  • 愿意并能够遵守预定的访视、治疗计划、实验室检查和其他研究程序；
  • 个人签署并注明日期的知情同意文件的证据，表明患者（或法律上可接受的代表）在开始任何患者强制程序之前已被告知研究的所有相关方面

排除标准：

  • 在第 1 天之前的 30 天内，参与其他涉及以不同于批准形式的方式测试或使用或用于未经批准的适应症的介入产品的临床研究；
  • 在第 1 天之前的 90 天内开始心肺康复锻炼计划或计划在研究期间开始；
  • 在第 1 天之前的 60 天内停止接受任何 PAH 慢性治疗；
  • 在第 1 天之前的 30 天内接受剂量 > 20 mg/天的泼尼松（或等效剂量，如果其他皮质类固醇）；
  • 在第 1 天之前的 90 天内接受过静脉内 (iv) 或皮下 (sc) 前列环素/前列环素类似物；
  • 在第 1 天之前的 30 天内接受了静脉内正性肌力药；
  • 在休息一段时间后的筛选期间，坐位收缩压 (BP) > 160 mm Hg 或坐位舒张压 > 100 mm Hg 证明全身性高血压不受控制；
  • 在休息一段时间后的筛选期间收缩压 < 90 毫米汞柱；

  • 有临床上显着的左心疾病和/或临床上显着的心脏病史，包括但不限于以下任何一项：

    • 先天性或获得性瓣膜病，如果临床意义重大，除了肺动脉高压引起的三尖瓣关闭不全；
    • 心包收缩；
    • 限制性或充血性心肌病;
    • 在第 1 天后的 90 天内，每个超声心动图 (ECHO) 的左心室射血分数 < 40%；
    • 最近 3 年内有症状的冠状动脉疾病；
  • 根据研究者评估，在第 1 天之前的 30 天内出现急性失代偿性心力衰竭；

  • 具有以下左心室舒张功能不全的临床危险因素中的两项以上：

    • 年龄 > 65 岁；
    • BMI≥30公斤/平方米；
    • 全身性高血压病史；
    • 2型糖尿病史；
    • 房颤史；
    • 第 1 天前 180 天内房间隔造口术史；
    • 不受控制的阻塞性睡眠呼吸暂停病史；
  • 有门静脉高压症或慢性肝病病史，包括乙型肝炎和/或丙型肝炎（有近期感染和/或活跃病毒复制的证据），定义为轻度至重度肝功能损害（Child-Pugh A-C 级）；
  • 筛选时血清转氨酶（ALT 或 AST）水平 > 1.5X 正常上限（ULN）；
  • 筛选时血红蛋白 (Hgb) 浓度 < 8.5 g/dL；
  • 唐氏综合症的诊断；
  • 筛查前 5 年内有恶性肿瘤病史，局限性皮肤癌或宫颈癌除外；
  • 未经治疗或不受控制的活动性细菌、真菌或病毒感染；
  • 根据调查员的判断，已知或疑似滥用药物或酒精；
  • 在第 1 天之前的 14 天内使用康宝莱补充剂；
  • 在第 1 天之前的 30 天内或计划在研究过程中进行的大手术；
  • 在筛选期间、服用研究药物期间以及服用最后一剂研究药物后至少 30 天内，不愿采用可接受的节育方法（有生育潜力伴侣的男性和有生育潜力的女性）；
  • 在筛选和第 1 天就诊前 7 天内使用吸入一氧化氮，不包括诊断性心导管插入术期间的急性血管扩张剂测试；
  • 怀孕或哺乳的妇女；
  • 任何会妨碍 6MWT 性能的残疾或损伤；
  • 研究者认为会使患者因试验入组而面临风险的任何异常实验室水平；
  • 研究者认为患者不能遵守研究方案的要求或因任何原因不适合研究；
  • 已知对研究药物的任何成分过敏；
  • 因语言障碍、智力发育不良或脑功能受损而无法与研究者交流或合作。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂胶囊
安慰剂胶囊将每天口服一次，持续 24 周。
药品：安慰剂胶囊
实验性的：甲基巴多索隆胶囊
每位患者每天口服一次甲基巴多索隆胶囊，持续 24 周。 每位患者的起始剂量为 5 毫克，第 4 周时剂量将增加至 10 毫克，除非有临床禁忌。
药品：甲基巴多索隆胶囊
其他名称：
  • RTA 402 胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
第 24 周相对于安慰剂的六分钟步行距离 (6MWD) 相对于基线的变化
大体时间：参与者接受第一剂后 24 周的基线
参与者接受第一剂后 24 周的基线

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
首次持续性临床改善事件的时间
大体时间：研究结束时的基线

必须满足以下四个条件中的至少一个：

  1. 在 6MWT 中至少改善一个 WHO 功能等级，并且与基线相比下降不超过 15%
  2. 6MWT 比基线增加至少 10% 并且 WHO 功能等级稳定或改善
  3. 肌酸激酶（肌肉损伤和炎症的替代生物标志物）较基线下降至少 10%，WHO 功能等级没有恶化，6MWT 较基线下降不超过 15%
  4. 估计肾小球滤过率的改善 eGFR ≥ 基线的 10%评估。 如果确认持续改善，则事件日期被视为改善 WHO 功能等级、6MWT、eGFR 或肌酸激酶的初步评估。
研究结束时的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Biogen

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年10月4日

初级完成 (实际的)

2020年5月7日

研究完成 (实际的)

2020年5月7日

研究注册日期

首次提交

2016年1月13日

首先提交符合 QC 标准的

2016年1月14日

首次发布 (估计的)

2016年1月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年6月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年5月22日

最后验证

2025年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RTA 402-C-1504

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

根据百健 (Biogen) 的临床试验透明度和数据共享政策 https://www.biogentrialtransparency.com/

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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