鎌状赤血球性疼痛発症または急性胸部症候群における持続静脈内 L-シトルリンの第 1 相研究
2019年6月17日 更新者：Suvankar Majumdar、University of Mississippi Medical Center
鎌状赤血球性疼痛発症または急性胸部症候群における持続静脈内 L-シトルリンの第 1 相用量漸増研究
鎌状赤血球症は、赤血球の鎌状赤血球による血管閉塞を特徴とする遺伝性赤血球疾患で、痛みや急性胸部症候群などの臓器合併症を引き起こす可能性があります。
鎌状赤血球症は、血管壁の拡張に重要な化合物である一酸化窒素の量が少ないことに関連しています。
シトルリンは一酸化窒素を増加させることで知られている物質です。
この第 I 相試験の目標は、鎌状赤血球性疼痛発症または急性胸部症候群を経験している鎌状赤血球症患者に、重篤な副作用を引き起こすことなく投与できる、継続 IV シトルリンの最高安全用量を見つけることです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～50年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 鎌状赤血球症の遺伝子型 (HbSS、HbS/β0-サラセミア、HbS/β+-サラセミア、HbSC)
- 6歳から50歳まで
- 6～50歳の鎌状赤血球症患者 入院および非オピオイド療法を必要とする痛みの存在によって定義される鎌状赤血球疼痛発症の存在
- 新しいCXR浸潤物の存在と、発熱、息切れ、喘鳴、胸痛、咳、または新たに発症した低酸素症の以下の呼吸器症状のいずれか1つによって定義される急性胸部症候群の存在。
除外基準:
- -脾臓隔離、肝臓隔離、脳卒中、股関節/肩の無血管壊死、急性持続勃起症など、入院を必要とする鎌状赤血球症に関連するその他の合併症の存在。
- 重度の貧血（ヘモグロビン < 5g/dL）
- 過去30日以内の赤血球輸血歴
- 過去48時間以内の全身ステロイド療法
- 妊娠中（尿妊娠検査陰性で確認）または授乳中の女性
- アラニン/アスパラギン酸トランスフェラーゼは、年齢の正常な臨床検査範囲の上限の 2 倍を超えます。
被験者の血清クレアチニンは次のとおりです。
- 6～13歳 > 0.9 mg/dL
- 14～17歳 1.0mg/dL
- 年齢 18 歳 >1.5mg/dL
- 同意いただけない患者様は対象外とさせていただきます
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：シトルリンの静脈内投与
シトルリンを 5 分間にわたるボーラス投与量で静脈内投与し、その後 23 時間継続投与します。
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最初の 7 人の参加者には、5 分間で 20 mg/kg のボーラス用量でシトルリンを静脈内投与し、その後 23 時間は 7 mg/kg/時の速度で継続投与し、安全性と薬物動態プロファイルに応じて投与量を増減します。次の 7 人の参加者については、継続速度を 9 または 5 mg/kg/時間に設定します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象のある参加者の数
時間枠：30日
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有害事象の数と重症度は、NCI 有害事象共通用語基準 (CTCAE) に従って決定されます。
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30日
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血漿シトルリンレベル
時間枠：血漿シトルリンレベルは以下の時点で評価されます：トラフレベル、10分（ピークレベル）、30分、1時間、2時間、3時間、4時間、6時間、8時間、12時間、24時間、および48時間薬物動態プロファイルを評価するための時間
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血漿シトルリンレベルは以下の時点で評価されます：トラフレベル、10分（ピークレベル）、30分、1時間、2時間、3時間、4時間、6時間、8時間、12時間、24時間、および48時間薬物動態プロファイルを評価するための時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年2月1日
一次修了 (実際)
2017年4月1日
研究の完了 (実際)
2017年4月1日
試験登録日
最初に提出
2016年2月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年2月29日
最初の投稿 (見積もり)
2016年3月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年6月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年6月17日
最終確認日
2019年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。