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Uno studio di fase 1 sulla L-citrullina endovenosa continua durante la crisi del dolore da anemia falciforme o la sindrome toracica acuta

17 giugno 2019 aggiornato da: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

Uno studio di fase 1 sull'aumento della dose di L-citrullina per via endovenosa continua durante la crisi del dolore da anemia falciforme o la sindrome toracica acuta

L'anemia falciforme è una malattia genetica dei globuli rossi caratterizzata da vaso-occlusione da falcizzazione dei globuli rossi, che può portare a dolore o complicazioni d'organo come la sindrome toracica acuta. L'anemia falciforme è associata a basse quantità di ossido nitrico, un composto importante per la dilatazione della parete dei vasi sanguigni. La citrullina è una sostanza nota per aumentare l'ossido nitrico. L'obiettivo di questo studio di fase I è trovare la dose sicura più alta di citrullina IV continua che può essere somministrata a soggetti con anemia falciforme che soffrono di crisi dolorose da anemia falciforme o sindrome toracica acuta senza causare gravi effetti collaterali.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

4

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Genotipi dell'anemia falciforme (HbSS, HbS/β0-talassemia, HbS/β+-talassemia, HbSC)
  2. Dai 6 ai 50 anni
  3. Pazienti con anemia falciforme di età compresa tra 6 e 50 anni Presenza di crisi dolorose a cellule falciformi definite dalla presenza di dolore che richiede l'ospedalizzazione e terapia parentale con oppioidi
  4. Presenza di sindrome toracica acuta definita dalla presenza di un nuovo infiltrato del CXR e di uno qualsiasi dei seguenti sintomi respiratori di febbre, mancanza di respiro, respiro sibilante, dolore toracico, tosse o ipossia di nuova insorgenza.

Criteri di esclusione:

  1. Presenza di qualsiasi altra complicanza correlata all'anemia falciforme che richieda il ricovero come sequestro splenico, sequestro epatico, ictus, necrosi avascolare dell'anca/spalla, priapismo acuto, ecc.
  2. Anemia grave (emoglobina < 5 g/dL)
  3. Storia di trasfusioni di globuli rossi negli ultimi 30 giorni
  4. Terapia steroidea sistemica nelle ultime 48 ore
  5. Donna incinta (come confermato da un test di gravidanza sulle urine negativo) o in allattamento
  6. Alanina/aspartato transferasi > 2 volte il limite superiore del normale intervallo di laboratorio per l'età.

  7. Il soggetto ha la seguente creatinina sierica:

    • Età da 6 a 13 anni > 0,9 mg/dL
    • Età 14-17 anni 1,0 mg/dL
    • Età 18 anni >1,5 mg/dL
  8. Saranno esclusi i pazienti con impossibilità di prestare il consenso

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Citrullina per via endovenosa
Citrullina per via endovenosa a una dose in bolo per 5 minuti e poi a velocità continua per le successive 23 ore.
Droga: Citrullina per via endovenosa
Citrullina per via endovenosa a una dose in bolo di 20 mg/kg per 5 minuti e poi continua a una velocità di 7 mg/kg/ora per le successive 23 ore per i primi 7 partecipanti e, a seconda della sicurezza e del profilo farmacocinetico, aumentare o diminuire il frequenza continua a 9 o 5 mg/kg/ora per i successivi 7 partecipanti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: 30 giorni
Il numero e la gravità dell'evento avverso saranno determinati in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) dell'NCI.
30 giorni
Livello plasmatico di citrullina
Lasso di tempo: I livelli plasmatici di citrullina saranno valutati nei seguenti punti temporali: livello minimo, 10 minuti (livello di picco), 30 minuti, 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 6 ore, 8 ore, 12 ore, 24 ore e 48 ore ore, per valutare il profilo farmacocinetico
I livelli plasmatici di citrullina saranno valutati nei seguenti punti temporali: livello minimo, 10 minuti (livello di picco), 30 minuti, 1 ora, 2 ore, 3 ore, 4 ore, 6 ore, 8 ore, 12 ore, 24 ore e 48 ore ore, per valutare il profilo farmacocinetico

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Mississippi Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 febbraio 2016

Primo Inserito (Stima)

3 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 giugno 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 giugno 2019

Ultimo verificato

1 giugno 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2014-0230 (Altro identificatore: M D Anderson Cancer Center)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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