Een fase 1-studie van continue intraveneuze L-citrulline tijdens sikkelcelpijncrisis of acuut borstsyndroom
17 juni 2019 bijgewerkt door: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center
Een fase 1-dosisescalatiestudie van continu intraveneus L-citrulline tijdens sikkelcelpijncrisis of acuut borstsyndroom
Sikkelcelanemie is een genetische aandoening van de rode bloedcellen die wordt gekenmerkt door vaso-occlusie door sikkelvorming van rode bloedcellen, wat kan leiden tot pijn of orgaancomplicaties zoals acuut chest syndroom.
Sikkelcelziekte wordt geassocieerd met lage hoeveelheden stikstofmonoxide, een verbinding die belangrijk is voor het verwijden van de bloedvatwand.
Citrulline is een stof waarvan bekend is dat deze stikstofmonoxide verhoogt.
Het doel van deze fase I-studie is om de hoogste veilige dosis van continue IV-citrulline te vinden die kan worden gegeven aan personen met sikkelcelziekte die een sikkelcelpijncrisis of acuut borstsyndroom ervaren zonder ernstige bijwerkingen te veroorzaken.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
4
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 50 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Genotypes van sikkelcelziekte (HbSS, HbS/β0-thalassemie, HbS/β+-thalassemie, HbSC)
- Leeftijden 6 tot 50 jaar oud
- Patiënten met sikkelcelziekte in de leeftijd van 6 tot 50 jaar Aanwezigheid van een sikkelcelpijncrisis gedefinieerd door de aanwezigheid van pijn waarvoor ziekenhuisopname en ouderlijke opioïdetherapie nodig is
- Aanwezigheid van acuut chest syndroom gedefinieerd door de aanwezigheid van een nieuw CXR-infiltraat en een van de volgende respiratoire symptomen van koorts, kortademigheid, piepende ademhaling, pijn op de borst, hoesten of nieuw optredende hypoxie.
Uitsluitingscriteria:
- Aanwezigheid van enige andere complicatie die verband houdt met sikkelcelziekte die ziekenhuisopname vereist, zoals sekwestratie van de milt, hepatische sekwestratie, beroerte, avasculaire necrose van de heup/schouder, acuut priapisme, enz.
- Ernstige bloedarmoede (hemoglobine < 5g/dL)
- Geschiedenis van transfusie van rode bloedcellen in de afgelopen 30 dagen
- Systemische therapie met steroïden in de afgelopen 48 uur
- Zwanger (zoals bevestigd door een negatieve urine-zwangerschapstest) of zogende vrouw
- Alanine/aspartaattransferase >2x bovengrens van normaal laboratoriumbereik voor leeftijd.
Proefpersoon heeft het volgende serumcreatinine:
- Leeftijd 6 tot 13 jaar > 0,9 mg/dL
- Leeftijd 14-17 jaar 1,0 mg/dL
- Leeftijd 18 jaar >1,5 mg/dL
- Patiënten die geen toestemming kunnen geven, worden uitgesloten
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Intraveneuze citrulline
Intraveneuze citrulline in een bolusdosis gedurende 5 minuten en daarna continu gedurende de volgende 23 uur.
|
Intraveneuze citrulline in een bolusdosis van 20 mg/kg gedurende 5 minuten en vervolgens continu met een snelheid van 7 mg/kg/uur gedurende de volgende 23 uur voor de eerste 7 deelnemers, en afhankelijk van de veiligheid en het farmacokinetisch profiel, verhoog of verlaag de continue snelheid tot 9 of 5 mg/kg/uur voor de volgende 7 deelnemers.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: 30 dagen
|
Het aantal en de ernst van bijwerkingen worden bepaald volgens de NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
|
30 dagen
|
|
Plasma Citrulline-niveau
Tijdsspanne: Plasmacitrullinespiegels worden op de volgende tijdstippen geëvalueerd: dalspiegel, 10 minuten (piekniveau), 30 minuten, 1 uur, 2 uur, 3 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 12 uur, 24 uur en 48 uur. uur, om het farmacokinetisch profiel te evalueren
|
Plasmacitrullinespiegels worden op de volgende tijdstippen geëvalueerd: dalspiegel, 10 minuten (piekniveau), 30 minuten, 1 uur, 2 uur, 3 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 12 uur, 24 uur en 48 uur. uur, om het farmacokinetisch profiel te evalueren
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 februari 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 april 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 april 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 februari 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 februari 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
3 maart 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 juni 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 juni 2019
Laatst geverifieerd
1 juni 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2014-0230 (Andere identificatie: M D Anderson Cancer Center)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .