Um Estudo de Fase 1 de L-citrulina Intravenosa Contínua Durante Crise de Dor Falciforme ou Síndrome Torácica Aguda
17 de junho de 2019 atualizado por: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center
Um Estudo de Escalonamento de Dose de Fase 1 de L-citrulina Intravenosa Contínua Durante Crise de Dor Falciforme ou Síndrome Torácica Aguda
A doença falciforme é um distúrbio genético dos glóbulos vermelhos caracterizado por vaso-oclusão devido à falcização dos glóbulos vermelhos, que pode levar a dor ou complicações orgânicas, como a síndrome torácica aguda.
A doença falciforme está associada a baixas quantidades de óxido nítrico, um composto importante para dilatar a parede dos vasos sanguíneos.
A citrulina é uma substância conhecida por aumentar o óxido nítrico.
O objetivo deste estudo de Fase I é encontrar a dose segura mais alta de citrulina IV contínua que pode ser administrada a indivíduos com doença falciforme em crise de dor falciforme ou síndrome torácica aguda sem causar efeitos colaterais graves.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
4
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 50 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Genótipos da doença falciforme (HbSS, HbS/β0-talassemia, HbS/β+-talassemia, HbSC)
- De 6 a 50 anos
- Pacientes com doença falciforme com idade entre 6 e 50 anos Presença de crise de dor falciforme definida pela presença de dor que requer hospitalização e terapia parental com opióides
- Presença de síndrome torácica aguda definida pela presença de um novo infiltrado de RX e qualquer um dos seguintes sintomas respiratórios de febre, falta de ar, sibilância, dor torácica, tosse ou hipóxia de início recente.
Critério de exclusão:
- Presença de qualquer outra complicação relacionada à doença falciforme que exija hospitalização, como sequestro esplênico, sequestro hepático, acidente vascular cerebral, necrose avascular do quadril/ombro, priapismo agudo, etc.
- Anemia grave (hemoglobina < 5g/dL)
- Histórico de transfusão de hemácias nos últimos 30 dias
- Terapia com esteroides sistêmicos nas últimas 48 horas
- Grávida (confirmada por um teste de gravidez de urina negativo) ou lactante
- Alanina/aspartato transferase > 2x o limite superior da faixa laboratorial normal para a idade.
O sujeito tem a seguinte creatinina sérica:
- Idade de 6 a 13 anos > 0,9 mg/dL
- Idade 14-17 anos 1,0 mg/dL
- Idade 18 anos >1,5mg/dL
- Pacientes com incapacidade de dar consentimento serão excluídos
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Citrulina intravenosa
Citrulina intravenosa em dose em bolus durante 5 minutos e, em seguida, em taxa contínua pelas próximas 23 horas.
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Citrulina intravenosa em uma dose em bolus de 20 mg/kg durante 5 minutos e depois contínua a uma taxa de 7 mg/kg/hora pelas próximas 23 horas para os primeiros 7 participantes e, dependendo da segurança e do perfil farmacocinético, aumentar ou diminuir o taxa contínua para 9 ou 5 mg/kg/hora para os próximos 7 participantes.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos
Prazo: 30 dias
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O número e a gravidade do evento adverso serão determinados de acordo com os Critérios de terminologia comum do NCI para eventos adversos (CTCAE)
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30 dias
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Nível de citrulina plasmática
Prazo: Os níveis plasmáticos de citrulina serão avaliados nos seguintes momentos: nível mínimo, 10 minutos (nível de pico), 30 minutos, 1 hora, 2 horas, 3 horas, 4 horas, 6 horas, 8 horas, 12 horas, 24 horas e 48 horas, para avaliar o perfil farmacocinético
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Os níveis plasmáticos de citrulina serão avaliados nos seguintes momentos: nível mínimo, 10 minutos (nível de pico), 30 minutos, 1 hora, 2 horas, 3 horas, 4 horas, 6 horas, 8 horas, 12 horas, 24 horas e 48 horas, para avaliar o perfil farmacocinético
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de fevereiro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de fevereiro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
3 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de junho de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de junho de 2019
Última verificação
1 de junho de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2014-0230 (Outro identificador: M D Anderson Cancer Center)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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