Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 1-studie av kontinuerlig intravenøs L-citrullin under sigdcelle smertekrise eller akutt brystsyndrom

17. juni 2019 oppdatert av: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

En fase 1 doseeskaleringsstudie av kontinuerlig intravenøs L-citrullin under sigdcelle-smertekrise eller akutt brystsyndrom

Sigdcellesykdom er en genetisk sykdom i røde blodlegemer karakterisert ved vaso-okklusjon fra sigd av røde blodceller, som kan føre til smerte eller organkomplikasjoner som akutt brystsyndrom. Sigdcellesykdom er assosiert med lave mengder nitrogenoksid, en forbindelse som er viktig for å utvide blodkarveggen. Citrullin er et stoff som er kjent for å øke nitrogenoksid. Målet med denne fase I-studien er å finne den høyeste sikre dosen av kontinuerlig IV citrullin som kan gis til personer med sigdcellesykdom som opplever sigdcelle smertekrise eller akutt brystsyndrom uten å forårsake alvorlige bivirkninger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Genotyper av sigdcellesykdom (HbSS, HbS/β0-thalassemi, HbS/β+-thalassemi, HbSC)
  2. Alder 6 til 50 år
  3. Pasienter med sigdcellesykdom i alderen 6 til 50 år Tilstedeværelse av sigdcelle smertekrise definert av tilstedeværelsen av smerte som krever sykehusinnleggelse og foreldreopioidbehandling
  4. Tilstedeværelse av akutt brystsyndrom definert av tilstedeværelsen av et nytt CXR-infiltrat og ett av følgende luftveissymptomer som feber, kortpustethet, hvesing, brystsmerter, hoste eller nyoppstått hypoksi.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse av andre komplikasjoner relatert til sigdcellesykdom som krever sykehusinnleggelse, slik som miltsekvestrering, leversekvestrering, hjerneslag, avaskulær nekrose av hofte/skulder, akutt priapisme, etc.
  2. Alvorlig anemi (hemoglobin < 5g/dL)
  3. Anamnese med transfusjon av røde blodlegemer i løpet av de siste 30 dagene
  4. Systemisk steroidbehandling innen de siste 48 timer
  5. Gravid (som bekreftet av en negativ uringraviditetstest) eller ammende kvinne
  6. Alanin/aspartattransferase >2x øvre grense for normalt laboratorieområde for alder.

  7. Personen har følgende serumkreatinin:

    • Alder 6 til 13 år > 0,9 mg/dL
    • Alder 14-17 år 1,0 mg/dL
    • Alder 18 år >1,5 mg/dL
  8. Pasienter med manglende evne til å gi samtykke vil bli ekskludert

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Intravenøs citrullin
Intravenøs citrullin i en bolusdose over 5 minutter og deretter en kontinuerlig hastighet i de neste 23 timene.
Legemiddel: Intravenøs citrullin
Intravenøs citrullin i en bolusdose på 20 mg/kg over 5 minutter og deretter kontinuerlig med en hastighet på 7 mg/kg/time i de neste 23 timene for de første 7 deltakerne, og avhengig av sikkerhet og farmakokinetisk profil, øke eller redusere kontinuerlig hastighet til 9 eller 5 mg/kg/time for de neste 7 deltakerne.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 30 dager
Antall og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser vil bli bestemt i henhold til NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
30 dager
Plasma Citrulline nivå
Tidsramme: Plasma citrullinnivåer vil bli evaluert på følgende tidspunkter: bunnnivå, 10 minutter (toppnivå), 30 minutter, 1 time, 2 timer, 3 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer og 48 timer, for å evaluere den farmakokinetiske profilen
Plasma citrullinnivåer vil bli evaluert på følgende tidspunkter: bunnnivå, 10 minutter (toppnivå), 30 minutter, 1 time, 2 timer, 3 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer og 48 timer, for å evaluere den farmakokinetiske profilen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Mississippi Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. februar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. februar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. februar 2016

Først lagt ut (Anslag)

3. mars 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. juni 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. juni 2019

Sist bekreftet

1. juni 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2014-0230 (Annen identifikator: M D Anderson Cancer Center)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere