Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 1 undersøgelse af kontinuerlig intravenøs L-citrullin under seglcelle smertekrise eller akut brystsyndrom

17. juni 2019 opdateret af: Suvankar Majumdar, University of Mississippi Medical Center

En fase 1-dosiseskaleringsundersøgelse af kontinuerlig intravenøs L-citrullin under seglcelle smertekrise eller akut brystsyndrom

Seglcellesygdom er en genetisk sygdom i røde blodlegemer karakteriseret ved vaso-okklusion fra segl af røde blodlegemer, som kan føre til smerter eller organkomplikationer såsom akut brystsyndrom. Seglcellesygdom er forbundet med lave mængder nitrogenoxid, en forbindelse, der er vigtig for at udvide blodkarvæggen. Citrullin er et stof, der er kendt for at øge nitrogenoxid. Målet med dette fase I studie er at finde den højeste sikre dosis af kontinuerlig IV citrullin, der kan gives til personer med seglcellesygdom, der oplever en seglcelle smertekrise eller akut brystsyndrom uden at forårsage alvorlige bivirkninger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

4

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Seglcellesygdomsgenotyper (HbSS, HbS/β0-thalassæmi, HbS/β+-thalassæmi, HbSC)
  2. Alder 6 til 50 år
  3. Patienter med seglcellesygdom i alderen 6 til 50 år Tilstedeværelse af seglcelle smertekrise defineret ved tilstedeværelsen af ​​smerte, der kræver hospitalsindlæggelse og forældreopioidbehandling
  4. Tilstedeværelse af akut brystsyndrom defineret ved tilstedeværelsen af ​​et nyt CXR-infiltrat og et af følgende luftvejssymptomer som feber, åndenød, hvæsende vejrtrækning, brystsmerter, hoste eller nyopstået hypoxi.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af enhver anden komplikation relateret til seglcellesygdom, der kræver hospitalsindlæggelse, såsom miltsekvestrering, hepatisk sekvestration, slagtilfælde, avaskulær nekrose af hofte/skulder, akut priapisme osv.
  2. Alvorlig anæmi (hæmoglobin < 5g/dL)
  3. Anamnese med transfusion af røde blodlegemer inden for de sidste 30 dage
  4. Systemisk steroidbehandling inden for de sidste 48 timer
  5. Gravid (som bekræftet af en negativ uringraviditetstest) eller ammende kvinde
  6. Alanin/aspartattransferase >2x øvre grænse for normalt laboratorieområde for alder.

  7. Forsøgspersonen har følgende serumkreatinin:

    • Alder 6 til 13 år > 0,9 mg/dL
    • Alder 14-17 år 1,0 mg/dL
    • Alder 18 år >1,5 mg/dL
  8. Patienter med manglende evne til at give samtykke vil blive udelukket

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intravenøs citrullin
Intravenøs citrullin i en bolusdosis over 5 minutter og derefter en kontinuerlig hastighed i de næste 23 timer.
Medicin: Intravenøs citrullin
Intravenøs citrullin i en bolusdosis på 20 mg/kg over 5 minutter og derefter kontinuerlig med en hastighed på 7 mg/kg/time i de næste 23 timer for de første 7 deltagere, og afhængigt af sikkerhed og farmakokinetisk profil øges eller reduceres kontinuerlig hastighed til 9 eller 5 mg/kg/time for de næste 7 deltagere.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 30 dage
Antallet og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser vil blive bestemt i henhold til NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
30 dage
Plasma Citrullin niveau
Tidsramme: Plasma citrullin niveauer vil blive evalueret på følgende tidspunkter: bundniveau, 10 minutter (peak niveau), 30 minutter, 1 time, 2 timer, 3 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer og 48 timer, for at evaluere den farmakokinetiske profil
Plasma citrullin niveauer vil blive evalueret på følgende tidspunkter: bundniveau, 10 minutter (peak niveau), 30 minutter, 1 time, 2 timer, 3 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer, 24 timer og 48 timer, for at evaluere den farmakokinetiske profil

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Mississippi Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. februar 2016

Først opslået (Skøn)

3. marts 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. juni 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2019

Sidst verificeret

1. juni 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2014-0230 (Anden identifikator: M D Anderson Cancer Center)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Intravenøs citrullin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner